前情提要见：《FDA拒批基因编辑细胞药物pz-cel审评复盘与解析》
2023年9月26日，Abeona Therapeutics向FDA提交其自体细胞基因疗法prademagene zamikeracel（pz-cel，EB-101）的生物制品许可申请（BLA）并被受理，原PDUFA目标日期为2024年5月25日。但2024年4月22日，FDA向Abeona发出完整回复函(CRL)，需要额外的CMC信息，未提出临床相关缺陷。
2024年10月29日，Abeona宣布已经重新向FDA提交pz-cel的BLA申请。
重新提交BLA之前，Abeona于 2024年8月与FDA举行了A类会议，就重新提交的内容达成一致，包括满足2024年4月收到的完整回复函（CRL）中概述的所有CMC要求的额外信息。重新提交的BLA得到了关键的3期VIITAL™研究（NCT04227106）和1/2a期研究（NCT01263379）的临床疗效和安全性数据的支持。
2024年11月12日，FDA接受 Abeona 重新提交BLA，并将其归类为第2类重新提交，审查期为重新提交之日起六个月。FDA将PDUFA目标行动日期定为2025年4月29日。
在公众号文章《84个细胞与基因治疗药物在中美欧日133个上市审评全景图》，科志康统计了中美欧日CGT药物审评效率，FDA的中位数是11个月，从pre-IND到获批上市的中位数为6.7年。pz-cel 重新提交的BLA如顺利获批，其上市申报实际用时将达到18个月；而pz-cel从临床到上市的时间将长达14.5年，从获得BTD到上市的时间也达到9年，远超FDA中位数。对比相似适应症基因疗法VYJUVEK，其从临床到提交BLA用时约4年，FDA BLA审评用时11个月。pz-cel的上市进度低于平均水平可能是由于其CMC研究充分性和进度存在较大问题。
扩展阅读：
重新提交为提交NDA、BLA或疗效补充，旨在回答申请人在批准前需要解决的缺陷，如完整回复函中所述。如申请人回答了完整回复函中的每个问题或议题，则重新提交将被视为完整，审查期间将评估回复的质量。申请人的一些答复可能不够充分，需要在审查开始后加以解决。如申请人未能对每个问题或议题作出答复，则重新提交将被视为不完整，在收到对每个问题的完整答复之前，审查不会重新开始。申请人将收到缺陷原因的通知。
重新提交不属于重大修订，但被视为新的审查周期。如在本审查周期内任何时候收到被视为重大的修正案，审查时间将延长三个月。每个审查周期只允许进行一次重大修订。
重新提交分为2类：第1类和第2类。根据《美国联邦法规》第21篇314.100条，完成第1类和第2类重新提交审查的时间框架分别规定为2个月和6个月；发出确认函的时间框架为30天。
第1类重新提交：包括以下一项或多项的重新提交：
最终印刷标签
标签草案
以与原始安全提交相同格式提交的安全更新，包括表格，并突出显示新数据和变更（除非在重新提交时提供了大量新信息，包括以前未与产品一起报告的重要新不良经历）
稳定性更新，以支持临时或最终保质期
讨论上市后要求/承诺，包括此类要求/承诺的提案或协议
分析验证数据
用于支持批准的最后1-2批产品的最终放行测试
对之前申请提交的数据进行细微的重新分析（由CDER确定符合第1类）
其他次要澄清信息（由CDER确定为符合第1类），例如对仅包括合规问题的CR信函回复，说明申请人的合规状态已更新为“可接受”，并要求恢复时钟以完成对申请或补充的审查
风险评估和缓解策略（REMS）的变更，不包括确保安全使用（ETASU）和使用ETASU对REMS进行细微更改。
第2类重新提交：任何未指定为第1类的重新提交，包括：
任何需要向咨询委员会提交的项目。
新生产设施或将需要对生产设施进行后续评估和/或检查。
除次要分析验证外的任何数据。
任何带有大量数据的重新提交，例如支持工艺性能确认PPQ的数据。
网址：www.kezhikang.com
邮箱：info@kezhikang.com
地址：上海市浦东新区蔡伦路780号7层713室
