药物要通过药品监管部门批准上市，首先需评估是否有效，然后评估其获益是否大于风险。为支持这一评估，跨学科审查团队需评估大量的科学和临床数据以做出监管决策。美国食品药品监督管理局（FDA）采用系统化、结构化和定性方法综合科学和临床试验证据，评估获益-风险概况，即收益-风险框架（BRF），并传达决策的理由。欧洲药品管理局（EMA）遵循 PrOACT-URL 框架，包括效果表和结构化的叙述性获益-风险评估。日本药品和医疗器械管理局（PMDA）使用“审查人员考虑要点”，包括导致有利或不利决定的主要审查考虑因素的检查表。
FDA的BRF于2009年由CDER和CBER共同制定，从2013至2017年分阶段引入到CDER和CBER的新药审评。虽然BRF以表格形式呈现，但本质上，BRF是治疗背景的叙述性讨论（病情或疾病临床特征、受影响的人群、目前可用的治疗方法以及未满足医疗需求的程度），对审评药物的获益和风险的了解，对获益-风险平衡、风险管理需求和监管决策的综合评估。
2023年6月发布的《新药获益-风险评估技术指导原则》中，中国国家药监局药审中心（CDE）也提出为提高审评决策的可预测性、一致性、透明度和清晰度，制定定性、结构化的“获益-风险评估框架”，提供获益-风险评估中不同维度的关键问题、相应的证据和不确定性信息，以清晰反映药物监管决策的获益-风险评估的过程，以及做出批准药物上市决定的理由。获益-风险评估框架包括了获益-风险评估中的重要考虑因素、支持性证据和不确定性。此外定量分析方法，如多准则决策分析（MCDA）等，可作为补充工具。
下表对FDA和CDE在决策问题的每个维度上可能考虑的关键因素做了汇总对比。
2017年1月1日至2018年12月31日，FDA 批准了105 种新分子实体或创新生物制剂，其中只有一个药物-沙芬酰胺（Safinamide，治疗帕金森病）没有BRF，从其余104个药物的审评文件中获得了237个BRF。
2017（n=45）和2018（n=59）年分别有76%和86%药物的BRF 描述为严重或危及生命的疾病（2017年为93%，2018年97%）以及未满足的医疗需求（2017年78%，2018年86%）；FDA将两项重叠（严重或危及生命且未满足的医疗需求）描述为 “紧急情况”。
2017（n=45）和2018（n=59）年，分别有58%和68%药物在BRF中讨论了与确定药物获益相关的问题或潜在问题，包括终点的临床相关性、效果的临床意义、实际益处、试验中的局限性或弱点，以及是否满足证据标准。
2017（n=45）和2018（n=59）年，分别64%和56%药物在BRF中讨论了评估安全性的严重安全问题或限制，包括新的、意外的或其他重大风险，以及严重但众所周知的风险。
2021年9月，FDA 颁布了题为“Benefit-Risk Assessment for New Drug and Biological Products, Guidance for Industry新药和生物制品的获益-风险评估行业指南”。本指南草案描述了FDA 收益-风险(B-R)评估的重要考虑因素，通常包括对当前科学和医学的特定案例、多学科评估，并考虑治疗环境、证据、不确定性和监管选项。2013年以来，CBER已将结构化的BRF集成到其BLA审评模板中。
分析2016年1月1日至2021年10月1日的23次由CBER牵头的AC会议，发现在B-R维度中，讨论最多的是风险（22次），其次是收益（20 次），而B-R权衡（6次）讨论最少，其中，风险下“安全性评估的不确定性”和收益下“基于临床试验数据评估益处的不确定性”是讨论最多的。
对2017年至2018年间获批新药的BRF内容分析显示了FDA 批准新药的BRF倾向于传达“紧急”背景，包括医疗需求未得到满足的严重情况、确定获益的复杂考虑因素以及潜在的重大风险。FDA的BRF提供了一种灵活的机制来传达重要的决策因素，使其能够支持FDA做出的多种药物批准决定。获益-风险评估是所有FDA监管决策的核心。确定关键的BR因素也有助于申请人在整个药物开发过程中的活动和决策。
参考文献
CDE《新药获益-风险评估技术指导原则》
Lackey, Leila et al. “FDA's Benefit-Risk Framework for Human Drugs and Biologics: Role in Benefit-Risk Assessment and Analysis of Use for Drug Approvals.”Therapeutic innovation & regulatory science vol. 55,1 (2021): 170-179. doi:10.1007/s43441-020-00203-6
Mutanga, Jane Namangolwa et al. “A Retrospective Review of Center for Biologics Evaluation and Research Advisory Committee Meetings in the Context of the FDA's Benefit-Risk Framework.”The AAPS journal vol. 25,1 24. 9 Feb. 2023, doi:10.1208/s12248-023-00789-3
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