高榕资本
执行董事
李宁
高榕资本的执行董事李宁博士在《细胞药物投资前沿与趋势》主题演讲中，深刻分析了细胞药物领域的投资动态和未来发展方向。近年来，细胞治疗技术取得了重要突破，如首款肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法的获批及T-CRT疗法在滑膜肉瘤与黑色素瘤等实体瘤中的应用，展现了该领域的巨大市场潜力。
然而，尽管如诺华和吉利德等大型制药公司的产品逐渐上市，但销售规模并未达到预期的爆炸性增长，细胞治疗行业依然面临监管政策、支付系统和投资者信心等多重挑战。患者对药物的安全性和有效性的高度关注，使得市场复杂性增加。在国际化战略方面，企业需重视数据安全，国内企业在信息技术和实验设计上拥有天然优势，有助于推动创新。
在创新与收购策略上，李宁博士强调保守收购与创新性的重要性，企业应在现有技术基础上稳健提升自身能力，通过借鉴成功案例增强市场竞争力。此外，李宁博士强调靶点创新的必要性，并提出了以数据驱动的药物开发思路。最后，李宁博士建议企业在出海时需谨慎规划临床试验与知识产权策略，以确保数据的有效性与可比性，从而提升市场竞争力。
毕诺济生物
联合创始人/CEO
郭晓宁
毕诺济生物联合创始人/CEO郭晓宁博士以《新一代基因编辑TIL的开发》为题，全面介绍了TIL疗法，重点阐述了开发TIL疗法的重要性及TIL产品的临床开发现状。
郭晓宁博士从目前肿瘤治疗技术的发展方向和局限性切入，引出并详细介绍了肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法及其发展历程，并重点讲述了TIL疗法的优势，并列举了目前TIL产品的临床现状。之后进一步对未来TIL的研发方向进行展望，郭晓宁博士提出，TIL产品可以在T细胞改造、取样来源、减少IL-2临床用量和早期患者TIL存储这四个方面进行优化。
除此之外，郭晓宁博士还介绍了毕诺济的药物BEN-201及公司新型TIL生产工艺，BEN-201为双靶点基因敲除后的一款TIL产品，可以促进TIL的细胞因子分泌和对原代肿瘤细胞的杀伤作用。郭晓宁博士对于TIL疗法的一系列阐述为相关领域的从业人员提供了非常宝贵的指导和参考。
郭晓宁博士提出TIL细胞的成本主要在滋养细胞，毕诺济对TIL细胞生产工艺进行了优化，极大的降低了成本，可以更好的关注疗效。细胞治疗先申请末线适应症是基于开发和伦理角度，只要效果足够好，未来一定会通过与其它药物联用以及向前推来促进销售，以实现投资人想要的重磅炸弹药物（销售10亿美元）努力。
科志康法规专家张素行就该问题发表补充，外企的细胞治疗产品进入中国后，还是需要在中国重新报批IND，并且很有可能需要补做非临床和临床的实验工作，中国CDE和美国FDA欧盟EMA相比往往更谨慎。另外，对于细胞药品来说，运输是一个难点，进入中国得先在国内落地生产，那么就面临着药学变更和相应研究。非临床方面，中国CDE对细胞产品在致癌性成瘤性要求更为严格。不是说FDA/EMA批准了，中国CDE就会无条件批准，CDE很可能会基于中国的情况和法规提出一些新的要求，需要申报企业满足配合。
接下来，张科之博士请5位特邀嘉宾进行自我介绍。
诺擎生物创始人/CEO杨宇，杨总介绍成立诺擎生物，因为发现中国企业从临床前到临床之间有一个很大的gap，就是转化医学。近20年来，中国在国内和国际上从IND到临床到NDA获批的比例只有7.9%，但在国际知名药企中，该比例接近30%，原因就是因为它们基于生物样本开展的转化医学做得非常扎实，大大提升了获批概率。
细胞和基因治疗领域，拉开差距最大的，有两个特别明显的方面，第一是工艺，第二是合规。
首先是工艺，很多企业早期的数据都非常好，相关批件都具备，但是到临床阶段，工艺仍会出问题。此外，项目从国外转化到中国来，即使方法在国外非常成熟，工艺也会有问题。第二个问题是合规，因为细胞和基因治疗和化药、生物药还有所不同。化药通过合成，生物药通过发酵，细胞和基因治疗的原材料是来自于人体生物样本，生物样本本身是一个非常强监管的东西，因此现在国家法规监管第一条就是要有样本的合规来源。现在中国创新药企业也开始重视这个问题。杨总进一步强调了细胞治疗产品中合规的重要性，用于生产的组织样本来源必须合规，知情同意和伦理缺一不可。去年两会之后出台了新的伦理审查原则，需要创新企业关注和遵守。
和元生物细胞工艺副总监徐磊博士分享过去在药明巨诺和复星凯特参与了CAR-T药物从申报到上市的全生命周期。现在在和元生物，国内唯一一家上市CGT领域的CDMO，业务包括CRO、 CDMO，为大健康领域提供细胞制备（子公司和元和美）三大业务。
徐博士介绍CDMO企业服务业务主要有质粒、病毒载体，细胞业务，细胞业务主要分为免疫细胞和干细胞。免疫细胞，目前在做的项目有CAR-T、TCR-T、UCAR-T等。干细胞方面有脐带来源的干细胞、造血来源的干细胞项目。和元在临港有一个77,000平的基地，可以实现从IND到NDA的全流程，因此在项目开发的过程中，可以避免场地变更，节约时间。此外，和元也在做细胞治疗的业务，其相较于病毒业务晚一点的，但现在公司招纳了很多药明巨诺、复星凯特等公司中有经验的人才。和元生物希望利用自身的优势来服务有良好药效的药物去进行工艺的合规开发和申报。徐博士认为第一步是充分的理解细胞治疗药物作用机理，这样才能更好的服务于客户，对客户负责。
夏鼎资本董事长叶锋，叶总介绍上一代的医疗投资人的投资路径是去找中国市场有优势的公司去科创板A股上市然后退出，但现在这条典型路径碰到相当大的困难，第二个困难就是中国市场的药品价格压得很低，销售渠道费用又高。因此夏鼎资本在做一个新模式，就是瞄准有全球价值的企业，及早进入帮企业把知识产权策略、首发适应症选择好。
叶总从投资角度，介绍药企发展的核心是3个内容：知识产权、数据、批件。技术产品化，产品商品化，企业资本化，技术需要从源头创新，需着重对以下几方面进行考虑：药物首发适应症的选择，全球申报策略，成本及销售价格。夏鼎资本目前在与科志康洽谈，计划引入科志康作为内部团队介入项目，从PCC到IND一站式服务。
宏韧医药生物制品生物分析总监郎士伟博士提到相比于小分子和抗体药物，细胞产品组成成分复杂，分析细胞产品需要用到qPCR，FACS等多种生物分析检测平台。细胞本身“活”的特性可能带来的增殖、分化、归巢等行为导致其在体内的分布代谢等特征也显著不同于传统药物。与此同时，细胞产品生物分析对稳定要求更高，检测时效性强，运输半径较小。
宏韧医药作为一家以临床生物分析和非临床药代动力学研究为特色的药物研发技术服务CRO企业，目前已完成1100多个化学仿制药BE生物分析检测项目、500多个非临床药代动力学项目和200多个创新药物的临床生物分析项目。在CGT方面，目前宏韧医药已搭建完善的生物分析平台，具有几十个细胞基因治疗产品项目经验，并先后在上海和广州成立了上海宏韧和广州宏韧，可实现就近服务绝大多数生物医药企业的生物分析，解决样本保存周期较短的问题。
华奥新生命科学的CEO张启生，张总介绍华奥的核心竞争力是自体干细胞的发现和临床应用，通过开创性的自体干细胞移植提高中晚期呼吸系统疾病患者的生存率和生活质量，替代肺移植手术，位于肺部健康变革的前沿。张总阐述了成体干细胞（也被称为：组织干细胞、器官前体干细胞）承担人体器官的生理稳态和损伤后的再生修复的机理，成体干细胞的特异性分化能力和自体移植的安全性，患者来源自体气道基底干细胞聚焦呼吸系统疾病管线申报注册的优势，并解答了IND申报安全性和有效性验证等技术问题。
张总指出，CGT新药注册最终决胜在安全性和临床疗效，强调了CGT新药IIT的优势，临床方案设计和数据收集规范完整的重要性。张总还介绍了慢性呼吸疾病赛道的市场价值：患者数量过亿、疾病负担重、未被满足的临床需求大，是CGT新药重大创新和突破的好方向。
本次活动举办非常顺利，再次感谢线上线下参会的各位老师对于本次活动的大力支持，我们下期再见！
现场交流▼
CGT成功案例：
喜报！科志康助力荣瑞医药首款溶瘤病毒OVV-01同时获得美国FDA IND双许可
喜报！科志康助力贝斯生物世界首款碱基编辑NK细胞IND申请获CDE受理
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张科孵创是一家2024年4月成立于上海张江并聚焦张江生命健康领域专业孵化、天使投资和产业服务的混合所有制公司，承担张江集团生命健康产业市场化的孵化和投资管理职能，以市场化、专业化的运营模式，进一步做大做强张江生命健康孵化产业科创生态服务。
