自2008年以来，由阮长耿院士发起的苏州血液学学术会议已成为苏州血液学科的品牌学术活动，成为了苏州在血液学领域的一张名片。10月11日-13日，2024苏州血液学学术会议在苏州国际会议酒店举办。会议现场，医脉通特邀中国医科大学附属第一医院颜晓菁教授接受采访，分享复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）的治疗进展。
医脉通：本次大会上，您以《复发难治性白血病的诊治进展》为题进行了报告，首先能否请您简单介绍一下目前针对R/R AML有哪些新型治疗方法正在研发中？这些新型治疗方法相比传统治疗有哪些优势？
颜晓菁教授
对于R/R AML，目前研究的热点主要分为三类，第一类是针对白血病细胞或者白血病干细胞内部的分子通路异常的小分子靶向治疗药物，其中包括针对特定的基因突变，比如FLT3、IDH1、IDH2、MLL、NPM1、TP53；也有非靶向到特定基因突变的，比如Hedgehog通路、XPO1，代谢通路等等。目前有一些药物已经上市，研究者们更多地在探索真实世界的研究，以及不同的药物组合，目前单药或者联合用药的总体有效率为40%-80%不等，一旦患者获得了缓解，患者的生存能够得到进一步延长，这些挽救治疗方案让更多的患者有机会接续异基因造血干细胞移植。而目前很多靶向药物还处于临床前研究和I期临床研究阶段，显示出了初步的疗效，但仍需更多的数据支持。第二类药物是针对白血病细胞表面特征的药物，包括CAR-T、CAR-NK细胞治疗，抗体类药物尤其是BITE药物，都是目前研究的热点，但疗效和安全性仍需改进。第三类是针对白血病细胞和肿瘤微环境的药物，如CD47单抗、E-selectin抑制剂等等。这些药物都让一部分原本无药可治、疗效不佳的患者再次获得了缓解。传统化疗在R/R AML的治疗中仍然发挥了一定的作用，但并非所有患者都能有效，也并非所有患者都能耐受，所以新型治疗方法从患者的耐受性和有效性的角度可能具有一定的优势。总体而言，R/R AML的治疗虽然艰难，但未来可期。
医脉通：在R/R AML的治疗中，造血干细胞移植的地位和作用如何？近年来，造血干细胞移植技术有哪些重要的优化和改进？
颜晓菁教授
目前造血干细胞移植仍然是R/R AML的有效治疗手段之一，通过化疗以及新型药物，有一部分患者可以再次获得完全缓解或者部分缓解，但维持时间不长，需要进行造血干细胞移植，这样大约有30%的患者可以达到长期生存。目前造血干细胞移植的研究热点更多集中在预处理方案的优化以及移植后的维持治疗，以期能够减少复发，同时减少移植相关的合并症。
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医脉通：您认为未来R/R AML的治疗将呈现哪些趋势？哪些新型治疗方法和技术有望在未来几年内取得突破？
颜晓菁教授
R/R AML今后研究和治疗的方向，一是对于发病和耐药机制还需要深入探索，从而为药物研发提供更多的基础支持，除了靶向治疗和免疫治疗，现在针对肿瘤代谢的靶向治疗也是研究的热点，我们也在开展一些基础研究和研究者发起的研究。二是今后对于R/R AML，更应该强调个体化治疗和精准治疗，针对不同的患者，选用不同的治疗方案。三是目前已有的药物（无论是上市的还是处于临床试验阶段的），如何通过不同的组合和方案优化，发挥其最大效应，这些都是我们需要继续努力的。而目前多组学技术的进步，可以从更多维度去了解疾病的本质，推动科学和医学的进步。新型小分子靶向治疗和抗体类的免疫治疗是目前研究的热点，有些已经进入到II期临床试验阶段，初步显示出了较好的疗效和安全性，有望取得进一步的突破。
颜晓菁 教授
主任医师、博士生导师
中国医科大学附属第一医院血液科主任
国家特支计划青年拔尖人才
辽宁省特聘教授
辽宁省血液系统疾病临床医学研究中心主任
中华医学会血液学分会青年委员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员
中国医药教育协会白血病分会常委委员
中国医药教育协会淋巴瘤分会委员
辽宁省医学会血液学分会候任主任委员
辽宁省抗癌协会淋巴瘤分会委员
辽宁省医学会血液学分会青年委员会主任委员
曾在上海血研所和哈佛医学院麻省总院学习
国家自然科学基金评审专家
多家国内外期刊的审稿专家和编委
编辑：Moly
审核：颜晓菁教授
排版：Moly
执行：Cherry
