自2008年以来，由阮长耿院士发起的苏州血液学学术会议已成为苏州血液学科的品牌学术活动，成为了苏州在血液学领域的一张名片。10月11日-13日，2024苏州血液学学术会议在苏州国际会议酒店举办。与会现场，医脉通特邀首都医科大学附属北京朝阳医院陈文明教授接受采访，解读高危多发性骨髓瘤（MM）的新标准。
医脉通：刚刚结束的IMS年会重新定义了高危MM的定义，能否请您介绍一下高危MM的定义标准？
陈文明教授
今年9月，国际骨髓瘤学会（IMS）年会于巴西召开，IMS就高危MM的定义进行了重新修订。在遗传因素方面，IMS指出以下可作为高危MM的指标：① del17p(比例超过20%)，② p53突变，③ 双等位基因del(1p)，④ t(4;14)或t(14;16)或t(14;20)+ gain/amp 1q或单等位基因del(1p32)，⑤ gain/amp 1q+单等位基因del(1p32)。此外，许多临床因素也与预后相关，例如年龄、器官功能、免疫球蛋白类型、外周血循环肿瘤细胞水平和基因表达谱等。最近，新的概念“功能性高危”也被提出。功能性高危是一个相对的概念，指的是常规检测未发现高危细胞遗传学异常的患者，但在治疗后（尤其是移植后）1-2年内复发，其预后相对较差。对高危患者定义的深入分析使大家更清晰地理解什么是真正的高危患者。总体而言，综合考虑上述因素后，真正的高危人群大约占20%。
医脉通：高危MM患者的治疗策略是什么？
陈文明教授
如前所述，随着新药的应用，高危MM的定义正在逐渐发生变化。在新药时代，例如t(4;14)、t(14;16)和1q扩增等单一异常的高危性已显著降低。对于在单药治疗后预后不良、复发迅速、生存期较短的患者，需考虑多药联合应用。在今年的IMS年会上，包括我在内的研究者们一致主张新药前线应用以及多药联合应用。
采用蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和单克隆抗体这三大类新药的联合应用，越早开始治疗，效果越佳。对于具备条件的患者，尽量进行造血干细胞移植，因为移植能够有效清除肿瘤干细胞，新药目前尚无法替代移植的重要地位。因此，针对高危人群，我们应采取这三大类新药的联合应用，并结合造血干细胞移植，以期改善或部分克服这些患者的不良预后。
医脉通：目前高危MM的诊疗还存在哪些瓶颈问题？您认为在新药时代应该如何突破其瓶颈？
陈文明教授
近年来，尤其是在今年的IMS会议上，MM领域的进展仍然主要集中在免疫治疗方面，如双特异性抗体（双抗）和CAR-T细胞治疗。这些新疗法为多次复发的MM患者带来了显著延长的生存期，彻底颠覆了复发性多发性骨髓瘤（RRMM）的治疗理念。既然在末线治疗中效果显著，那么将这些疗法应用于治疗前是否能取得更好的效果呢？目前，针对这一问题，许多临床研究正在积极开展，尤其是针对高危患者的相关探索。
如果在一线规范治疗中应用蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单克隆抗体和造血干细胞移植后，患者很快复发，双抗或CAR-T治疗能否改善甚至克服这些由高危细胞遗传异常所带来的不良预后，从而实现我们所期望的治疗效果，成为了大家关注的焦点。随着双抗和CAR-T的应用，患者的生存时间不断延长，药物经济学也是一个备受关注和讨论的话题。我们期待，在临床研究的不断进展和药物经济学的深入探讨下，双抗或CAR-T能够早期应用，从而改善高危患者的预后，真正惠及患者。
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陈文明 教授
主任医师，教授，医学博士，博士生导师
首都医科大学附属北京朝阳医院血液科主任
北京市多发性骨髓瘤医疗研究中心主任
首都医科大学血液病学系主任
北京市卫生系统“215”人才学科带头人
医学参考报检验医学编辑部主任
北京市医管局登峰人才团队及多发性骨髓瘤重点专业带头人，朝阳学者
国际骨髓瘤工作组(IMWG)委员
亚洲骨髓瘤网(AMN)常委
中国医药教育协会血液学专业委员会主任委员
中国医师协会血液科医师分会委员骨髓瘤专家委员会副主任委员
中国老年医学学会血液学分会常委
中国临床肿瘤学会抗白血病联盟常委
中国抗癌协会血液肿瘤分会常委
中国老年医学学会老年肿瘤专业委员会淋巴血液肿瘤分会常委
中国医师协会整合医学医师分会整合血液病学专业委员会委员
中华医学会血液分会造血干细胞移植学组成员
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