不要轻易放弃!针对红斑狼疮的管理,不要忽视细胞治疗的进展

文摘   2024-10-27 11:01   江苏  

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免疫系统攻击健康组织和器官时发生的疾病
作者 |  摩西
主编 |  摩西


沙白,一位因为晚期红斑狼疮而选择放弃shengming的网红,其故事在网络上引起广泛关注和讨论。作为一名年轻女性,她经历了红斑狼疮漫长而痛苦的折磨。20岁时被诊断患有系统性红斑狼疮,她开始了与疾病长达23年的抗争。

然而,随着病情加重,痛苦日益加深,最终她选择提前去... ...。

这不仅让人们想起了去年因红斑狼疮去世的香港演员周海媚,同样也饱受病痛折磨的她,最终没能战胜这场漫长的病痛之战。

面对像红斑狼疮这样的自身免疫疾病,细胞王国社群的群友表示:“红斑狼疮本来就不是绝望的词汇,规范治疗定期复诊,完全可以控制疾病长期处于缓解期

作为一直输出细胞疗法科普内容的自媒体,长期关注细胞疗法等新兴技术的发展。科学家们正试图开辟一条通向治愈的希望之路。

细胞疗法,如今在红斑狼疮治疗领域展现出巨大的潜力,或许未来可以为患者带来前所未有的治疗选择。

01.
系统性红斑狼疮
慢性、自身攻击的“隐形杀手”


系统性红斑狼疮(SLE)是一种自身免疫性疾病,免疫系统因某种原因误将自身组织视作“敌人”而进行攻击,导致全身多器官、多系统损伤。

该病发病率在全球约为每十万人中有几十到上百例,女性患者尤其多见,发病年龄多在15至45岁之间。红斑狼疮的临床表现复杂多样,包括关节疼痛、皮疹、疲劳,严重时甚至导致肾衰竭、肺功能衰竭、神经系统受损等,严重影响患者生活质量,甚至威胁生命。

传统上,红斑狼疮的治疗以免疫抑制剂和抗炎药物为主,目的在于缓解症状和控制病情发展。但这种方法往往只能暂时控制症状,无法从根本上解决问题。许多患者长期服药,甚至会出现药物依赖或副作用。

随着病情的发展,部分患者病情加重,最终导致器官损伤和死亡,如沙白和周海媚的例子便是如此。在这种背景下,科学家们开始探索新的治疗方法,希望能够提供更有效且安全的替代方案。

而细胞疗法正是近年来兴起的一种新兴治疗手段,尤其在癌症和一些疑难自身免疫性疾病中展现出了显著疗效。

02.
细胞疗法能否成为红斑狼疮治疗的新希望


细胞疗法,是指通过使用活细胞或细胞成分治疗疾病的方法。它不仅是一种治疗手段,更是一种全新的医学理念,旨在通过“修复”或“替代”病变的细胞来恢复身体的健康。

在红斑狼疮的治疗中,细胞疗法主要包括干细胞疗法和CAR-T细胞疗法,这两者虽然原理和操作不同,但都旨在从根本上改善患者的免疫系统,避免自身免疫的“误攻击”。

1、干细胞疗法:重建免疫系统的尝试

干细胞疗法是利用干细胞的再生能力来修复或替代受损的细胞和组织。自2010年以来,南京大学医学院附属鼓楼医院的研究团队对红斑狼疮患者进行了一系列干细胞治疗的探索。

该团队选择了15名病情持续恶化的红斑狼疮患者,采用自体或同种异体的间充质干细胞(MSCs)进行治疗。

脐带来源MSC治疗红斑狼疮的临床1期试验

结果显示,这些患者的症状显著改善,特别是在疾病活动指数(SLEDAI)和蛋白尿水平方面有显著下降。在随访的12个月内,患者的SLEDAI评分从12.2下降到3.2,24小时蛋白尿水平从2505.0 mg降至858.0 mg,未见严重副作用。

此后,干细胞疗法在全球范围内获得了越来越多的关注。2018年,昆明医科大学的研究团队发布了一项系统性回顾分析,分析了全球213名红斑狼疮患者接受干细胞治疗后的效果。

结果显示,间充质干细胞在减少SLE疾病活动性和蛋白尿方面表现出良好的疗效。这些研究为干细胞疗法在红斑狼疮治疗中的应用提供了有力的证据,但由于样本量有限,仍需进一步的随机对照试验验证疗效和安全性。

2、CAR-T 细胞疗法:免疫系统“重启”的突破性尝试

CAR-T细胞疗法是另一种新兴的细胞治疗手段,原本用于治疗血液癌症。CAR-T疗法通过从患者体内提取T细胞,重新编程后再注入患者体内,以便其能够识别并消灭异常的免疫细胞。这种方法目前被认为是治疗晚期难治性红斑狼疮的有力武器。

2023年6月,德国埃尔朗根大学医院在一项临床研究中,将CAR-T疗法首次应用于一位年仅15岁的红斑狼疮儿童患者尤雷莎身上。这名女孩的病情极为严重,经历了多次药物治疗失败,并因病情恶化而出现肾功能衰竭,最终不得不依赖透析维持生命。

在尝试了几乎所有传统治疗方法无效后,医生决定对她实施CAR-T细胞治疗,这是全球首例儿童红斑狼疮患者接受CAR-T疗法的案例。

尤雷莎的治疗过程非常复杂。在治疗之前,医生为她进行了低剂量化疗,以“清理”身体中的部分免疫细胞,给改造后的CAR-T细胞留出空间。2023年6月26日,尤雷莎接受了CAR-T细胞注射。治疗后第三周起,尤雷莎的肾功能和其他狼疮症状均显著改善,她的所有症状几乎全部消失,生活质量大幅提升。

医疗团队和尤雷莎(从左到右):Tobias Krickau 医生、Nora Naumann-Bartsch 医生、Patientin Uresa A.、Markus Metzler 教授、护理专业人员 Vanessa Gärtner。

尤雷莎的主治医生克里考博士表示,CAR-T细胞在尤雷莎体内的活跃表现使得治疗效果极为显著。这些改造后的T细胞不仅清除了体内异常的B细胞,还对健康的B细胞进行了重建,使她的免疫系统重新获得平衡。

虽然尤雷莎目前需要每月进行一次免疫球蛋白注射以预防感染,但她的生活已经恢复正常,不再依赖药物或透析。这一治疗成功案例不仅为红斑狼疮患者带来了曙光,也为其他自身免疫性疾病的治疗提供了宝贵的经验和数据。

03.
细胞疗法
在红斑狼疮中的前景与挑战


细胞疗法的崛起为红斑狼疮等顽固性自身免疫疾病带来了新的治疗思路,但这项技术目前仍然处于临床试验阶段。

干细胞疗法在中国的多项研究显示出有效性,但不同患者的疗效存在较大差异,且副作用尚待进一步观察。

另一方面,CAR-T细胞疗法虽然在尤雷莎的案例中表现出良好疗效,但它在红斑狼疮治疗中的适用性和可推广性仍需更多的临床数据支持。

目前,全球范围内关于干细胞和CAR-T疗法治疗红斑狼疮的研究正在不断增多。美国、德国和中国等国家的科研团队正在对不同类型的细胞疗法进行研究,并不断改进技术,以期实现更高效、更安全的治疗效果。

例如,2024年2月,埃尔朗根大学的研究团队在《新英格兰医学杂志》上发表了一项试点研究,涵盖了15例成人红斑狼疮患者的CAR-T治疗结果,这些患者的症状在治疗后显著减轻。德国的CASTLE研究项目也正在进行,以验证更多红斑狼疮患者接受CAR-T疗法的长期疗效和安全性。

04.
不必结束生命
细胞疗法带来的新希望


沙白和周海媚的故事让人们再次关注到红斑狼疮的残酷和无情,也促使我们重新思考现代医学的发展方向。细胞疗法,尤其是干细胞疗法和CAR-T细胞疗法,虽然目前尚处于临床研究阶段,但其初步疗效令人振奋,为那些因病痛而陷入绝望的红斑狼疮患者带来了新的希望。

随着细胞疗法技术的不断进步和完善,未来或许会有更多患者能够从中受益,甚至实现部分患者的病情缓解甚至治愈。对细胞疗法的持续研究和投入,不仅是医学发展的重要方向,也是为更多患者带来希望的桥梁。

在沙白的故事中,我们看到的是一种对生活最后的告别,而在科学家们的研究中,我们看到的却是对生命的持续探索与不懈追求。也许在不久的将来,红斑狼疮将不再是一个绝望的词汇,细胞疗法将成为患者重获健康生活的桥梁。


References:

细胞王国:《全球首个针对狼疮儿童的 CAR-T 细胞疗法研究,患者已痊愈出院》

细胞王国:《演员周海媚因病去世,细胞治疗红斑狼疮离临床应用还有多远?》

细胞王国:《治疗红斑狼疮-间充质干细胞可能是个好方法》


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