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该存储库是同类存储库中规模最大的，包含近 1,000 名 ALS 患者的生物和临床数据，以及来自患者的特殊神经细胞（称为诱导性多能干细胞 (iPSC)），科学家可将其用作推进 ALS 研究和治疗的资源。
研究人员可以通过在线开源Answer ALS Neuromine 数据门户和Cedars-Sinai 生物制造中心访问这些资源。
西达斯西奈再生医学研究所董事会主任 Clive Svendsen 博士在一份新闻稿中表示：“我们相信，这个综合平台将成为科学界的重要资源，推动对 ALS 发病机制（疾病如何发展）、治疗方法的发展和精准医疗方法的研究。 ”
雪松西奈生物制造中心
01.
iPSC在研究中的应用越来越广泛
iPSC 越来越多地被用作研究工具，用于研究一系列疾病机制和治疗策略，因为这些疾病的细胞很难获得。这种方法包括从易于收集的来源（如血液或皮肤）中提取人体细胞，然后在实验室中将其重新编程为类似干细胞的状态。
在适当的条件下，干细胞能够转化为体内几乎任何成熟的细胞类型。因此，研究人员可以将 iPSC 转化为任何感兴趣的细胞类型，用于研究目的。这些细胞将具有其来源人的遗传和生物学特征。
研究人员在其储存库中收集了 ALS 患者的血细胞，将其重新编程为 iPSC，然后将其培养成运动神经元，即在 ALS 中逐渐丧失的参与随意运动的神经细胞。
西达斯西奈生物制造中心执行主任 Dhruv Sareen 博士表示：“这建立了迄今为止世界上最大的用于 ALS 研究的专门神经元库，并为疾病研究和药物发现提供了全面而先进的模型。”
通过该库，科学家可以访问这些细胞，并利用它们研究疾病机制和新治疗方法。他们还可以访问有关细胞来源人的大量临床、遗传和其他生物学数据。
这种所谓的“培养皿中的化身”方法对于了解 ALS 如何独特地影响个体非常重要，并将为更有针对性的治疗方法铺平道路。
02.
自体来源的 iPSC 更适应人体
此外，通过使用患者来源，iPSC 有助于克服使用动物模型的某些限制，因为它们能够更完整地捕捉人类生物学。
储存库中的运动神经元仅需一周多的时间便可提供给研究人员，而实验室中从 iPSC 生成此类细胞通常需要 45 天，这进一步有助于加快研究进程。
自启动以来，该库已经向至少 130 个研究机构分发了 1,800 多个细胞系，包括美国和国外的大学和制药公司。
Answer ALS 总经理 Clare Durrett 表示：“这种模型以前从未有过如此规模；它超越了传统方法，并有可能大幅加快 ALS 研究的速度。”“通过向科学界提供这些高质量、针对患者的 iPSC，我们直接支持了为受 ALS 影响的个人和家庭开发有效治疗方法，在对抗这种疾病的过程中，每一秒都至关重要。”
雪松西奈生物制造中心简介
雪松西奈生物制造中心 (CBC) 是一座占地 22,000 平方英尺的先进生物制造工厂，位于加利福尼亚州西好莱坞。CBC 由 cGMP 细胞制造设施、多个洁净室细胞生产套件和用于生产下一代细胞和基因疗法的工艺开发室组成。
这些新疗法将用于人类 IND 临床试验。凭借综合专业知识和符合 cGMP 的大规模细胞生产方法，CBC 将通过构建创新技术、连接协议、扩大流程和实现食品药品管理局 (FDA) 的所有步骤标准来克服许多挑战，从而为研究人员和转化科学家提供创新的细胞治疗解决方案。凭借其在干细胞 (iPSC) 生物学、生物加工、转化医学和制造方面的世界级专业知识，CBC 正在南加州提供急需的生物制造中心。
雪松西奈生物制造中心 (CBC)的 GMP 制造设施包括七个工艺套件，用于生产下一代细胞和基因疗法。此外，还有近 5,000 平方英尺的专用细胞培养实验室空间，用于整合实用干细胞培训、实用模块和专门从事生物制造的下一代科学家的教育。
为了支持在符合 cGMP 规定的培养基中细胞的可扩展扩增，CBC拥有最新的临床级细胞分选器、可扩展的生物反应器系统和自动化细胞收集系统。
CBC 中的设备支持学术、临床和商业研究人员和调查员开发和可扩展制造符合当前 cGMP 法规的适合人体研究用途的临床级细胞治疗产品；开发用于研究和药物发现计划的基于 iPSC 和基因编辑细胞产品；以及每周对多名人员进行 iPSC 和 cGMP 技术培训。
不符合进群条件的勿加
可申请进群者：技术与研发人员、医学工作者（正高级）、企业实控人、博士后，以上皆可以钉钉或飞书等办公平台，在职截图，学术主页链接认证；
