2023
医学新突破
ANNUAL BREAKTHROUGH REPORT
2023年，是走出疫情后蓬勃发展的一年，也是充满医学突破的一年。从新疫苗到针对棘手疾病的首批独特药物到人工智能融入诊疗，这些突破性的新发现和成功，是很多人很多钱很多时间的厚积薄发。它们带来了希望，但也更需要时光和临床的检验。
这一期我们看看2023年度医学科学领域的七项重大突破性事件。
2023
回望过去的成长
展望未来的期盼
人们一直关注流感和新冠。但是，在美国，每年有成千上万的老年人因RSV而住院，有数千人死于RSV并发症。经过种种挫折之后，我们终于有了多种RSV疫苗和注射剂，可供不同群体的使用。
60岁以上的成年人，由于免疫系统随着年龄的增长而减弱，他们更容易出现RSV引起的严重并发症，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了两种疫苗。这些高效疫苗将会保护最脆弱的人群，提高公众健康。美国FDA批准了GSK的Arexvy，这是全球第一种面向老年人的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗。
FDA还批准了一种孕妇RSV疫苗，该疫苗在孕妇孕三期（32周至36周）注射，可以在将抗体传递给胎儿，在婴儿出生后的前六个月内提供对严重疾病的保护。
最后，对于8个月以下的婴儿，有两种单克隆抗体注射剂可用。单克隆抗体不是疫苗，是实验室制造的蛋白质，模仿人体抵抗病原体的能力，提供保护。
FDA在12月初批准了两种基因疗法来治疗镰状细胞病，其中包括第一种CRISPR基因编辑疗法。
镰状细胞病是一种遗传性疾病，患者的血红细胞呈新月形或镰刀形状，变得坚硬和容易黏附。这种疾病可以影响身体每个器官，四分之一的患者在40多岁时就会中风。许多患者在30多岁时就会接受第一次关节置换手术或会有心脏病发作。如果不能控制疾病，它可能导致患者失明和依赖透析等，而且大多数患者可能无法活过50岁。
其中一种疗法Lyfgenia 是借助病毒的一部分传递胎儿血红蛋白的基因，该基因可以防止红细胞粘连，然后将其注入患者体内。另一种疗法Casgevy 则利用CRISPR/Cas9编辑干细胞，产生更多的胎儿血红蛋白，然后也被注入患者体内。从科学的角度来看，这两种疗法都旨在达到相同的目标，只是实现方式略有不同。
需要强调的是，这并不是治愈镰状细胞病的方法。患者在干预后仍将患有镰状细胞病但是这种治疗会减轻病情，减少并发症，有望延长寿命。
7月份美国食品和药物管理局批准了第一种非处方避孕药。
法国制药公司HRA Pharma及其母公司Perrigo将这种药命名为Opill。Opill是一种仅含孕激素的药物，有时被称为“微型避孕药”，它不含合成避孕药中的雌激素。单一孕激素避孕药比合成避孕药风险较小。
预计这种药物将于2024年初出现在便利店、杂货连锁店和在线销售平台的货架上，为美国数百万人提供便利。
晨吐是怀孕早期的一种极为常见的症状，高达80%的孕妇在怀孕早期会经历晨吐。
现在，研究人员认为他们已经发现了晨吐的原因。来自美国、英国和斯里兰卡的一个团队发现了一种名为GDF15的激素，这种激素是胎儿在胎盘中产生的，与晨吐有关。发表在《自然》杂志上的研究结果表明，患有严重恶心和呕吐的女性在孕早期血液中的GDF15水平明显高于没有经历晨吐的女性。此外，对这种激素更为敏感的女性会出现更严重的症状，这可能解释了为什么一小部分女性会有极端的晨吐（妊娠期呕吐过多症），这是怀孕早期住院的主要原因。已故英国戴安娜王妃在她怀孕期间都曾经历过这一情况。
研究人员表示，这一发现可能有助于治疗晨吐，尤其是那些症状严重的女性。
过去多年，阿尔茨海默病的治疗药物在多种在临床试验中均以失败告终，但是在七月份，FDA全面批准了一种名为Leqembi的新药。
该药由制药公司艾克赛（Eisai）和拜欧根（Biogen）生产，是第一种已经证明在早期阿尔茨海默病患者中能够减缓认知下降的药物。Leqembi瞄准并标记淀粉样蛋白β（amyloid beta），即阿尔茨海默病患者大脑中发现的淀粉样斑块的主要成分，促进身体免疫系统清除这些斑块，从而减缓阿尔茨海默病症状。这是治疗阿尔茨海默病的一个重要里程碑。临床试验显示在早期阿尔茨海默病患者中，它可以适度减缓认知下降。
然而，药物推广和使用是个问题。像许多其他药物一样，药物研发耗资惊人，因此，公司会通过药物定价来弥补开发和推向市场的成本。然而，天价药物有多少人可以负担得起？另外，疗效和费用相比是不是划算？最后值得一提的是，不少专科医生对该药的真实疗效持观望态度。
胰腺癌是最致命的癌症之一。由美国国家卫生研究院资助的研究团队与BioNTech合作，开发了一种个性化的针对胰腺癌mRNA疫苗。BioNTech通过基因测序，识别了一种在癌细胞中独特的可能会激发免疫反应的蛋白质。
在早期临床试验中，18名患者接受了一种药物，该药物能够对抗癌细胞抑制免疫系统的能力，然后在数月内分九次接受了个性化的疫苗。研究发现，在大约一半的患者中，疫苗能够触发T细胞，定位并攻击体内的特定癌细胞。在那些观察到强烈免疫反应的患者中，经过一年半的治疗包括化疗，癌症没有复发。而在那些没有出现强烈免疫系统反应的患者中，癌症在一年内复发。这些结果在今年早些时候发表在《自然》杂志上。
毫无疑问，看到个性化疫苗能够动员免疫系统来对抗胰腺癌是令人兴奋的，我们期待更多的结果。
人工智能（AI）在医学的应用越来越多，今年开发的一种新工具， Mia，可以帮助发现更多的早期乳腺癌， 它是由伦敦帝国学院和Kheiron Medical Technologies开发的。
根据伦敦帝国学院发布的消息，在两个试点阶段和实际推出的过程中，Mia检测到了24例更多的癌症，并导致有70名妇女被重新召回。Mia比人类多筛查出13%的早期乳腺癌。"这些结果超出了我们的预期，" 伦敦帝国学院影像学机器学习教授本·格洛克尔博士在一份声明中说道。"我们的研究表明，AI可以作为一种有效安全的，防止癌症微妙迹象被漏掉的工具。亲眼看到使用AI可以大幅减少乳腺筛查中的癌症漏诊率，对AI改变癌症诊疗是一个重大的推动。”
Reference
https://abcnews.go.com/Health/7-biggest-medical-breakthroughs
