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首先恭喜您的研究入围了2024ASH大会的oral。您的这项研究是在急性髓系白血病（AML）首次完全缓解后的首次巩固治疗中，比较高剂量阿糖胞苷单药或联合伊达比星疗效的3期研究，请您详细介绍一下这项研究的设计和主要结果？
刘启发 教授
近年来急性髓系白血病（AML）治疗领域取得了显著进展，尤其是靶向药物的应用，如FLT3抑制剂、IDH1/2抑制剂，以及近年来备受关注的BCL-2抑制剂。它们在AML治疗中取得了可喜的成绩。尽管如此，对于AML患者而言，传统的“3+7”方案，即去甲氧柔红霉素或柔红霉素联合阿糖胞苷，仍然是基础治疗。
在美国ASH会议上，我们分享了一项研究，该研究聚焦于如何通过诱导缓解后的巩固治疗实现更有效、更深层次的缓解。研究采用开放标签、随机对照的设计，在中国16家医院开展，共纳入407例患者。患者被1:1随机分配到高剂量阿糖胞苷联合伊达比星(IA3+3)组或高剂量阿糖胞苷单药(HDAC)组。我们对比了HDAC与传统的柔红霉素或去甲氧柔红霉素联合高剂量阿糖胞苷（IA3+3组）的疗效。结果显示，三天的去甲氧柔红霉素联合高剂量阿糖胞苷作为巩固治疗，即“IA3+3”方案能够使患者更快、更深地达到微小残留病（MRD）阴性（65.2% vs 53.2%，P=0.01），这是我们研究的主要结果。此外，尽管总生存（OS）没有明显改善，但无病生存率却得到了显著提升（68.4% vs 52.9%, P=0.003)。在后续治疗方案选择方面，进行造血干细胞移植的比例相对较低(87例 vs 114例, P=0.006)。因此，无论是从经济角度还是从患者远期获益来看，“IA3+3”方案对于AML诱导缓解的巩固治疗是一个值得期待推广的方案。从毒副反应来看，两组之间没有差异，因此对于适合标准化疗的患者来说，这是一个较好的选择。
数据显示，接受IA3+3方案的患者中进行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的比例较低（87例 vs 114例）。从长期随访结果来看，这是否意味着更深程度的缓解可以进一步转化为治疗优势，在不牺牲OS 的情况下，联合方案能够减少部分患者的allo-HSCT治疗需求？该研究结果对于allo-HSCT治疗适应证带来了哪些新的思考?
余国攀 教授
我们团队设计的治疗方案通过联合使用伊达比星和大剂量阿糖胞苷，使患者能够获得更深层次的缓解。与仅使用传统大剂量阿糖胞苷治疗相比，这种联合疗法显著提高了MRD的阴性率（65.2% vs 53.2%，P=0.01）。更深层次的缓解进一步转化为患者复发风险的降低（22.6% vs 34%，P=0.01），以及DFS的获益 (68.4% vs 52.9%, P=0.003)。
此外，接受“IA3+3”治疗方案的患者，需要进行异基因造血干细胞移植的比例更低 (87例 vs 114例, P=0.006)。这不仅减轻了患者经济上的负担，也减少了移植对患者生活质量的影响。总体而言，这种治疗方案为患者带来了更高质量的生活。我们相信，这种治疗策略能够为AML患者提供更好的治疗选择，改善他们的预后和生活质量。
目前NCCN和国内指南一致推荐fit患者使用ICT方案进行治疗，但随着BCL-2抑制剂等新型靶向药物的出现，临床实践中有了更多的治疗选择，请您谈一谈这是否会影响fit患者的治疗策略？
刘启发 教授
在AML的治疗领域，近年来靶向药物的出现极大地提高了患者的缓解率和生存期。然而，我们不能忽视的是，传统的“3+3”方案——即柔红霉素或去甲氧柔红霉素与阿糖胞苷的联合应用——仍然是AML治疗的基石。这一经典方案为患者提供了坚实的治疗基础。在此基础上，靶向药物的加入往往能够进一步增强治疗效果，使患者获得更大的益处。
我们将继续探索如何将这些新型靶向药物与传统的基石方案相结合，以期为AML患者带来更有效的治疗方案。
专家介绍
Expert presentation
刘启发 教授
南方医科大学血液病研究院院长、血液病研究所所长
南方医院血液科主任
北京陆道培血液病研究院副院长
教授、主任医师、博士生导师
亚太地区血液学会委员
中华医学会血液学分会副主任委员
中华医学会血液学分会感染学组组长
中国老年医学会血液学分会副会长
中国研究型医院学会细胞研究与治疗分会副主任委员
中国医师协会血液医师分会常委
广东省医学会血液学分会主任委员和细胞治疗学会副主任委员
广东省血液肿瘤首席专家
从1983年大学毕业后一直从事血液肿瘤的诊疗和相关基础研究工作，曾在日本东京自治医科大学作为客座研究员进行白血病分子生物学研究工作。在白血病的分子发病机理、肿瘤免疫治疗、造血干细胞移植和免疫功能低下人群感染防治等领域做出较大成绩。曾先后主持 3项国家重点研发计划，3项863计划，10项国家自然科学包括重大/重点项目和 20余项省部级课题的研究。相关研究成果获国家科技进步二等奖 1项、省部级科技成果一等奖3项和二等奖5项。在国内外核心期刊发表论文300余篇包括：NCB, STTT, Lancet Oncol/Haematol, JCO, PNAS, Blood, JHO和Leukemia等SCI期刊250余篇。
余国攀 教授
南方医科大学南方医院
南方医科大学南方医院血液科副主任医师
硕士研究生导师，医学博士
羊城好医生
美国德州大学MD安德森癌症中心访问学者
中国抗癌协会康复会血液分会常委
广州抗癌协会理事会理事
广东省医学会教育协会血液病学专委会常委
主持国家自然科学基金(2项）、广东省自然科学基金（4项）等多项基金，一作/通讯在JHO、Haematologica、J Intern Med、J Transl Med等发表科研论文二十余篇
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