近日，CDE官网公示，智翔金泰1类新药GR2001注射液拟纳入突破性治疗品种，用于预防破伤风。
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破伤风（tetanus）是破伤风梭菌经由皮肤或黏膜伤口侵入人体，在缺氧环境下生长繁殖，产生毒素而引起肌痉挛的一种特异性感染。感染后的临床特征主要为牙关紧闭、阵发性痉挛、强直性痉挛，破伤风潜伏期通常为7～8天，破伤风患者死亡率较高，若不救治，病死率接近100%。
目前对破伤风的认识是防重于治。临床上常用的被动免疫制剂包括“注射破伤风抗毒素（TAT）”、“马破”（抗毒素TAT）和“人破”（人破伤风免疫球蛋白hTIG）；其中，马破免疫球蛋白是破伤风抗毒素（TAT）的升级产品，相对于TAT而言具有效价高、不良反应发生率低等优势。
据不完全统计，仅中国和东南亚两个地区每年“人破”与“马破”的使用量近1亿支，市场空间巨大。但“马破”是来源于马血清的免疫球蛋白，对于人体属于异种蛋白，容易引起过敏反应，研究显示，使用该制剂可能引起过敏反应的概率介于5%～30%之间。而“人破”是从人身上提取，存在传播已知（如艾滋病、乙肝）和未知传染病的风险，且较难获得，生产供应有限，很难满足市场需求，还价格昂贵需要几百元，而“马破”只需要十几元，因此我国仍在使用发达国家已经禁用的“马破”。在破伤风预防的被动免疫制剂领域，存在巨大的未满足的临床需求。
根据智翔金泰官网资料，GR2001正是一款针对破伤风被动免疫自主研发的重组人源化抗破伤风毒素(tetanus toxin,TeNT)的单克隆抗体产品，作用靶点为TeNT的重链C端。从作用机制上来说，单抗类产品具有安全性和耐受性良好，免疫原性低，可控性和可及性更强等优势。CDE临床试验登记平台上显示，其一项肌肉注射GR2001注射液的I期/II期试验已招募完成，共入组203人，但未查到公开的临床数据。
笔者搜索CDE历年公示的突破性治疗品种名单，及优先审评名单，针对“破伤风”适应症的，仅还有一款珠海泰诺麦博的TNM002注射液（破伤风毒素天然全人源单抗）被纳入。其在2022年3月已率先纳入CDE突破性治疗品种名单，2023年11月纳入CDE优先审评，且其NDA申请已于2023年12月06日被CDE受理。目前，其NDA申请的各专业审评已经结束，或已进入综合审评阶段。纳入CDE优先审评的品种，可将200工作日的审评时间缩短至130日，笔者根据工作日计算，得出TNM002注射液将于2024年6月13日获得NDA申请结果,但目前还未有NDA审评结果。
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