医周政见 l 国家药监局：发布《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（试行）》－第392期

文摘 2024-11-18 12:52 北京

摘要：

国家药监局：批准首个优化创新药临床试验审评审批试点项目
国家药监局：发布《境外药品上市许可持有人指定境内责任人管理暂行规定》
国务院修订通过：新版《国家自然科学基金条例》
国家药监局药审中心：发布《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（试行）》

‍报告分享：

《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（试行）》

书籍介绍：

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第1部分

The first story

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医周政见

国家药监局：批准首个优化创新药临床试验审评审批试点项目

自国家药监局2024年7月31日发布《国家药监局关于印发优化创新药临床试验审评审批试点工作方案的通知》（下称“试点工作方案”）以来，已有9个申请临床试验项目纳入试点工作，其中5个项目已向药品审评中心提出药物临床试验申请（IND）并受理。

11月15日，药品审评中心按照试点工作方案的要求，完成了拟由北京大学肿瘤医院开展的用于治疗晚期实体瘤的注射用MK-6204（SKB535）临床试验申请审评审批，为首个按照试点工作方案批准的临床试验申请，审评审批用时21日。

试点期间，药品审评机构、地方药品监管部门加强对临床试验机构、申请人的沟通指导，提高了临床试验申报的质量和效率。

国家药监局：发布《境外药品上市许可持有人指定境内责任人管理暂行规定》

国家药监局关于发布《境外药品上市许可持有人指定境内责任人管理暂行规定》的公告
（2024年第137号）

为贯彻落实《中华人民共和国药品管理法》《中华人民共和国疫苗管理法》，加强境外药品上市许可持有人管理，国家药监局制定了《境外药品上市许可持有人指定境内责任人管理暂行规定》，现予发布，自2025年7月1日起实施。

同时，为保障《境外药品上市许可持有人指定境内责任人管理暂行规定》的落地实施，国家药监局建设了国家药品业务应用系统相关模块，于2024年11月14日正式启用。

特此公告。

附件：1.境外药品上市许可持有人指定境内责任人管理暂行规定

　　2.《境外药品上市许可持有人指定境内责任人管理暂行规定》政策解读

附件1：境外药品上市许可持有人指定境内责任人管理暂行规定

第一条为加强境外药品上市许可持有人的监督管理，落实药品上市后质量管理主体责任，规范境外药品上市许可持有人指定境内责任人活动，根据《中华人民共和国药品管理法》《中华人民共和国疫苗管理法》及相关法律法规，制定本规定。

第二条本规定所称境外持有人，是指取得国家药品监督管理局颁发的药品注册证书的境外药品上市许可持有人。境外持有人应当依法对其持有药品注册证书的药品上市后生产、经营、使用全过程的安全性、有效性和质量可控性负责。

本规定所称的境内责任人，是指境外持有人指定的在中国境内履行药品上市许可持有人义务，与药品上市许可持有人承担连带责任的境内企业法人。

第三条境外持有人依法指定境内责任人，境内责任人在中国境内履行药品上市许可持有人相关义务，以及药品监督管理部门对境内责任人监督管理活动，适用本规定。

国家药品监督管理局负责指导省、自治区、直辖市药品监督管理部门开展对境内责任人的监督管理，省、自治区、直辖市药品监督管理部门负责本行政区域内境内责任人的监督管理。

第四条境内责任人应当同时具备下列条件：

（一）在中国境内设立的企业法人；

（二）具有履行药品上市许可持有人义务相适应的质量管理体系；

（三）具有履行药品上市许可持有人义务相适应的机构人员，有专门人员独立负责药品质量管理活动；

（四）具有相适应的办公场所。

第五条境外持有人应当在药品首次进口销售前，通过国家药品业务应用系统向所在地省、自治区、直辖市药品监督管理部门报告其指定的境内责任人，并上传指定境内责任人的授权材料。

第六条境外持有人指定境内责任人的授权材料应当包括以下内容：

（一）境外持有人的法定代表人或者授权代表姓名、联系电话和邮箱，联络人姓名、联系电话和邮箱；

（二）境内责任人的法定代表人、企业负责人、联络人的姓名和身份证件信息，企业通讯地址及联络信息、组织架构图等；

（三）境外持有人或者授权代表与境内责任人的法定代表人签署的义务共签承诺书原件；

（四）经公证的授权责任清单。

符合法律规定的可靠电子签名、电子印章与手写签名或者盖章的材料具有同等法律效力。

第七条对于在中国境内上市的单一药品品种，境外持有人应当为其指定唯一的中国境内责任人，履行药品上市许可持有人义务，同一中国境内责任人可以接受不同境外持有人、不同进口药品品种的指定。

境内责任人名称、地址、联系方式应当在药品说明书中列出。

第八条境外持有人变更境内责任人的，自授权书生效后15个工作日内通过国家药品业务应用系统向变更后所在地省、自治区、直辖市药品监督管理部门报告。

境内责任人变更企业地址或者联系方式等信息的，应当及时通过国家药品业务应用系统向所在地省、自治区、直辖市药品监督管理部门报告。

境外持有人应当在年度报告中报告上一年境内责任人变更情况。

第九条国家药品监督管理局和省、自治区、直辖市药品监督管理部门通过国家药品监管数据共享平台，实现各省行政区域内境内责任人相关信息共享。国家药品监督管理局及时将境内责任人相关信息归集到药品品种档案。

第十条国家药品监督管理局负责对境内责任人的有关信息予以公开，公众有权查阅。

第十一条境内责任人与境外持有人共同履行以下义务：

（一）负责药品质量安全，建立药品上市后质量保证体系，确保持续具备质量保证和风险控制能力；

（二）负责建立并实施药品追溯制度，确保相关上市药品可追溯，并按照规定提供追溯信息；

（三）负责建立并实施药品年度报告制度，按规定报告相关药品在中国境内的生产销售、上市后研究、风险管理等情况；

（四）负责建立并实施药品上市后变更、药品再注册管理制度，按规定办理变更事宜；

（五）负责建立药物警戒体系，开展对已上市药品不良反应及其他与用药有关的有害反应的监测、识别、评估和控制；

（六）负责药品上市后召回、质量投诉处理等事宜，并按规定向所在地省、自治区、直辖市药品监督管理部门报告；

（七）按规定向中国食品药品检定研究院提交标准物质，主动配合药品监督管理部门组织实施的抽检以及批签发等相关工作；

（八）负责与境外持有人联络，配合药品监督管理部门开展对境外持有人相关的生产场地检查、调查和违法违规行为查处；

（九）法律法规规定的其他义务。

第十二条境外持有人应当对其境内责任人的授权和变更管理负责，确保药品上市期间境内责任人持续履行义务。

第十三条进口药品首次办理进口备案时，口岸药品监督管理局应当查验进口药品说明书是否载明境内责任人信息。

第十四条省、自治区、直辖市药品监督管理部门应当依照法律、法规对本行政区域内境内责任人履行境外持有人义务从事药品相关的活动开展监督检查。有关单位和个人应当予以配合，不得拒绝或者隐瞒。

省、自治区、直辖市药品监督管理部门应当建立境内责任人监管档案，监管档案信息包括监督检查、违法违规行为查处、投诉举报处理等内容。

境外持有人所持有的药品注册证书被注销或吊销的，该品种的境内责任人所在地省、自治区、直辖市药品监督管理部门负责在国家药品业务应用系统内进行相关标记。

第十五条境内责任人不具备本规定第四条条件的，省、自治区、直辖市药品监督管理部门应当督促限期整改；整改后仍不具备相应条件的，采取暂停销售、进口等措施。

第十六条境内责任人未履行本规定第十一条的义务，导致进口药品可能存在安全隐患的，省、自治区、直辖市药品监督管理部门根据监督检查情况，应当采取告诫、约谈、限期整改以及暂停销售、使用、进口等措施，并及时公布检查处理结果。

境内责任人未按照《中华人民共和国药品管理法》《中华人民共和国疫苗管理法》规定履行相关义务的，按照《中华人民共和国药品管理法》《中华人民共和国疫苗管理法》有关规定予以处罚。

第十七条省、自治区、直辖市药品监督管理部门可以根据本规定制定实施细则。

第十八条本规定自2025年7月1日起施行。

国务院修订通过：新版《国家自然科学基金条例》

中华人民共和国国务院令

第796号

《国家自然科学基金条例》已经2024年10月25日国务院第44次常务会议修订通过，现予公布，自2025年1月1日起施行。

总理　　李强

2024年11月8日

国家自然科学基金条例

（2007年2月24日中华人民共和国国务院令第487号公布　2024年11月8日中华人民共和国国务院令第796号修订）

第一章　总　　则（详情请见政策原文，此处略）

第二章　组织与规划（详情请见政策原文，此处略）

第三章　申请与评审

第十一条　依托单位的科学技术人员具备下列条件的，可以申请国家自然科学基金资助：

（一）具有承担基础研究课题或者其他从事基础研究的经历；

（二）具有高级专业技术职务（职称）或者具有博士学位，或者有2名与其研究领域相同、具有高级专业技术职务（职称）的科学技术人员推荐。

符合条件的从事基础研究的科学技术人员无工作单位或者所在单位不是依托单位的，取得依托单位的同意，可以依照本条例规定申请国家自然科学基金资助。

申请人应当是申请基金资助项目的负责人。

第十二条　申请人申请国家自然科学基金资助，应当以年度基金项目指南为基础确定研究项目，在规定期限内通过依托单位向基金管理机构提出书面申请。

申请人申请国家自然科学基金资助，应当提交证明申请人符合本条例第十一条规定条件的材料。

申请人申请基金资助的项目研究内容已获得其他资助的，应当在申请材料中说明资助情况。申请人应当对所提交申请材料的真实性、完整性和合法性负责。

申请人、参与者及其依托单位应当遵守科研诚信和科技伦理要求，签署科研诚信和科技伦理承诺书，承诺不从事危害国家安全、损害社会公共利益、危害人体健康、违背科研诚信和科技伦理的科学技术研究开发和应用活动，没有虚构、伪造、剽窃、篡改等行为。

第十三条　基金管理机构应当自基金资助项目申请截止之日起45日内，完成对申请材料的初步审查。有下列情形之一的，不予受理，通过依托单位书面通知申请人，并说明理由：

（一）申请人不符合本条例规定条件的；

（二）申请材料不符合年度基金项目指南要求的；

（三）申请人、参与者因有违背科研诚信和科技伦理等行为被禁止承担或者参与财政性资金支持的科学技术活动的；

（四）申请人、参与者申请基金资助项目超过基金管理机构规定的数量的。

第十四条　基金管理机构应当聘请具有较高的学术水平、良好的职业道德的同行专家，对已受理的基金资助项目申请进行评审。评审专家聘请、评审活动管理和相关监督保障机制的具体办法由基金管理机构制定。

第十五条　基金管理机构对已受理的基金资助项目申请，应当先从同行专家库中随机选择3名以上专家进行通讯评审。基金管理机构应当根据通讯评审评分等情况确定进入会议评审的项目申请，组织专家进行会议评审。对因国家经济、社会发展特殊需要或者其他特殊情况临时提出的基金资助项目申请，可以只进行通讯评审或者会议评审。

评审专家对基金管理机构安排其评审的基金资助项目申请认为难以作出学术判断或者没有精力评审的，应当及时告知基金管理机构；基金管理机构应当依照本条例规定，选择其他评审专家进行评审。

第十六条　评审专家按照国家自然科学基金资助导向，对基金资助项目申请从科学价值、创新性、社会影响以及研究方案的可行性等方面进行独立判断和评价，提出评审意见。

评审专家对基金资助项目申请提出评审意见，还应当考虑申请人和参与者的研究经历、基金资助资金使用计划的合理性、研究内容获得其他资助的情况、申请人实施基金资助项目的情况以及继续予以资助的必要性。

会议评审提出的评审意见应当通过投票表决。

第十七条　为了鼓励原创性基础研究工作，对重大原创性、交叉学科创新等基金资助项目，基金管理机构可以制定专门的申请与评审规定。

第十八条　基金管理机构根据本条例的规定和专家提出的评审意见，决定予以资助的研究项目。基金管理机构不得以与评审专家有不同的学术观点为由否定专家的评审意见。

基金管理机构在作出资助决定前，应当按照国家有关规定，通过科研诚信管理信息系统，及时开展严重失信行为数据比对、核查等工作。

基金管理机构决定予以资助的，应当及时书面通知申请人和依托单位；决定不予资助的，应当及时书面通知申请人和依托单位，并说明理由。

基金管理机构应当整理专家评审意见，并向申请人提供。

第十九条　申请人对基金管理机构作出的不予受理或者不予资助的决定不服的，可以自收到通知之日起15日内，向基金管理机构提出书面复审请求。对评审专家的学术判断有不同意见，不得作为提出复审请求的理由。

基金管理机构对申请人提出的复审请求，应当自收到之日起60日内完成审查。基金管理机构认为原决定符合本条例规定的，予以维持，并书面通知申请人；认为原决定不符合本条例规定的，撤销原决定，重新对申请人的基金资助项目申请组织评审专家进行评审、作出决定，并书面通知申请人和依托单位。

第二十条　在基金资助项目评审工作中，基金管理机构工作人员、评审专家有下列情形之一的，应当申请回避：

（一）基金管理机构工作人员、评审专家是申请人、参与者近亲属，或者与其有其他关系可能影响公正评审的；

（二）评审专家自己申请的基金资助项目与申请人申请的基金资助项目相同或者相近的；

（三）评审专家与申请人、参与者属于同一法人单位的。

基金管理机构根据申请，经审查作出是否回避的决定。基金管理机构作出是否回避的决定，应当说明理由。

基金管理机构发现其工作人员、评审专家有本条第一款规定的需要回避情形的，可以不经申请直接作出回避决定。

基金资助项目申请人可以向基金管理机构提供3名以内不适宜评审其申请的评审专家名单，基金管理机构在选择评审专家时应当根据实际情况予以考虑。

第二十一条　基金管理机构工作人员、评审专家均应当签署科研诚信承诺书。基金管理机构工作人员不得申请或者参与申请国家自然科学基金资助，不得干预评审专家的评审工作。评审专家应当遵守科研诚信要求和评审行为规范，独立、客观、公正开展评审工作，不得由他人代为评审，不得有接受请托、说情干预等不公正评审行为，不得利用工作便利谋取不正当利益。

基金管理机构工作人员、评审专家均应当依法承担保密义务，不得以任何方式披露未公开的评审专家的基本情况、评审意见、评审结果等与评审有关的信息。

第四章　资助与实施

第二十二条　申请人收到基金管理机构的基金资助通知后，即作为基金资助项目的负责人组织开展研究工作。

依托单位和项目负责人自收到基金资助通知之日起20日内，按照评审专家的评审意见、基金管理机构确定的基金资助额度填写项目计划书，报基金管理机构核准。

依托单位和项目负责人填写项目计划书，除根据评审专家的评审意见和基金管理机构确定的基金资助额度对已提交的申请书内容进行调整外，不得对其他内容进行变更。

第二十三条　基金管理机构对本年度予以资助的研究项目，应当按照《中华人民共和国预算法》和国库集中支付制度等有关规定，办理基金资助项目拨款。

项目负责人应当依法依规使用基金资助资金，依托单位应当对项目负责人使用基金资助资金的情况进行管理和监督，在其职责范围内及时审批项目资金调整事项。项目负责人、参与者及其依托单位不得以任何方式虚报、冒领、贪污、侵占、挪用、截留基金资助资金。

基金资助资金使用与管理的具体办法由国务院财政部门会同基金管理机构制定。

第二十四条　项目负责人应当根据项目计划书组织开展研究工作，做好基金资助项目实施情况的原始记录，通过依托单位向基金管理机构提交项目年度进展报告。

依托单位应当审核项目年度进展报告，查看基金资助项目实施情况的原始记录，并向基金管理机构提交年度基金资助项目管理报告。

基金管理机构应当对项目年度进展报告和年度基金资助项目管理报告进行审查。

第二十五条　基金资助项目实施中，依托单位不得擅自变更项目负责人。

项目负责人有下列情形之一的，依托单位应当及时提出变更项目负责人或者终止基金资助项目实施的申请，报基金管理机构批准；基金管理机构也可以直接作出终止基金资助项目实施的决定：

（一）不再是依托单位科学技术人员的；

（二）不能继续开展研究工作的；

（三）其他客观原因导致项目无法继续实施的。

项目负责人调入另一依托单位工作的，经所在依托单位与原依托单位协商一致，由原依托单位提出变更依托单位的申请，报基金管理机构批准。协商不一致的，基金管理机构作出终止该项目负责人所负责的基金资助项目实施的决定。

第二十六条　基金资助项目实施中，研究内容或者研究计划需要作出重大调整的，项目负责人应当及时提出申请，经依托单位审核后报基金管理机构批准。

第二十七条　自基金资助项目资助期满之日起60日内，项目负责人应当通过依托单位向基金管理机构提交结题报告；基金资助项目取得研究成果的，应当同时提交研究成果报告。

依托单位应当对结题报告进行审核，建立基金资助项目档案。依托单位审核结题报告，应当查看基金资助项目实施情况的原始记录。

第二十八条　基金管理机构应当及时审查结题报告。对不符合结题要求的，应当提出处理意见，并书面通知依托单位和项目负责人。

基金管理机构应当按照国家科学技术报告制度的要求，将结题报告、研究成果报告和基金资助项目摘要予以公布，促进基金资助项目成果的传播与共享。

第二十九条　发表基金资助项目取得的研究成果，应当注明得到国家自然科学基金资助。

基金资助项目所形成的科学数据，应当由依托单位按照国家科学数据管理的有关规定汇交到相关科学数据中心。

第五章　监督与管理（详情请见政策原文，此处略）

第六章　法律责任（详情请见政策原文，此处略）

第七章　附　　则

第四十四条　基金管理机构在基金资助工作中，涉及项目组织实施费和与基础研究有关的学术交流活动、基础研究环境建设活动的基金资助资金的使用与管理的，按照国务院财政部门的有关规定执行。

第四十五条　本条例自2025年1月1日起施行。

国家药监局药审中心：发布《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（试行）》

国家药监局药审中心关于发布《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（试行）》的通告（2024年第48号）

为指导申办者在药品临床研发中规范合理的应用基于疾病登记的真实世界数据，药审中心研究起草了《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。

特此通告。

附件：基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（试行）

国家药监局药审中心

2024年11月12日

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书籍介绍

The Money Kings

——The Epic Story of the Jewish Immigrants Who Transformed Wall Street and Shaped Modern America

金钱之王

——改变华尔街、塑造现代美国的犹太移民的史诗故事

这本书由《纽约时报》畅销书作家丹尼尔·舒尔曼（Daniel Schulman）撰写，通过生动的叙述，展现了一群德国犹太移民如何在19世纪到20世纪初改变了美国金融业，并深刻影响了现代资本主义社会的形成。

故事的开端：从移民到商人

1837年，约瑟夫·塞利格曼（Joseph Seligman）带着缝在裤子衬里的100美元来到美国，开始了他的传奇之旅。随后，雷曼兄弟（Lehman Brothers）在阿拉巴马州蒙哥马利开了一家杂货店。接着，48年革命的失败让更多德国犹太移民涌入美国，包括所罗门·勒布（Solomon Loeb）和马库斯·戈德曼（Marcus Goldman），他们在德国被压制为下层阶级，但在美国，他们通过辛勤劳动迅速站稳了脚跟。

从小商铺到金融帝国

这些移民从最初的小生意和收购商铺的欠条做起，最终创立了后来全球闻名的投资银行：高盛（Goldman Sachs）、库恩-勒布公司（Kuhn Loeb）、雷曼兄弟（Lehman Brothers）和塞利格曼公司（J. & W. Seligman & Co.）。他们与当时的大资本家摩根（J.P. Morgan）、哈里曼（E.H. Harriman）、古尔德（Jay Gould）等既竞争又合作，为美国工业化提供资金支持，将美国从一个负债累累的国家，转变为世界金融强国。

推动美国经济和社会的转型

他们的公司为通用汽车（General Motors）、梅西百货（Macy’s）、西尔斯（Sears）等20世纪标志性企业提供资本支持。这些金融家不仅重塑了美国经济，还影响了成千上万在20世纪初移民美国的东欧犹太人，包括舒尔曼的祖辈。

与时代抗争：在偏见中崛起

书中讲述了这些家族如何应对镀金时代上层社会的反犹太主义、南北战争、第一次世界大战，以及犹太复国主义运动的挑战。这些事件不仅考验了他们的商业帝国，也让他们在美国人、德国人和犹太人的身份认同间寻求平衡。

作者的历史叙述与深刻见解

《金钱之王》以细腻的笔触，梳理了这些金融家族的起源故事和它们之间的相互交织。舒尔曼展现的不仅是金融帝国的崛起，更是一幅关于努力、偏见与变革的历史画卷，揭示了个人奋斗如何推动国家经济巨变。

作者：Daniel Schulman

出版：2023.11.14

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