12月19日，Sangamo Therapeutics与安斯泰来（Astellas）宣布，双方已签署一项许可协议。安斯泰来将使用Sangamo开发的创新专有神经营养型腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB，该衣壳在非人灵长类动物中已展示出较好的血脑屏障穿越能力和神经细胞转导效果。协议赋予安斯泰来对一个靶点的全球独家使用权，同时允许其在支付额外许可费用后，将使用权扩展至最多4个其他靶点，以通过静脉注射基因药物治疗某些神经系统疾病。
根据协议条款，Sangamo将负责完成与STAC-BBB衣壳相关的技术转移，而安斯泰来将承担所有研究、临床前及临床开发、监管事务、生产以及最终基因治疗产品的全球商业化工作。Sangamo将从安斯泰来获得2000万美元的预付款，并有资格在五个潜在神经疾病靶点中，通过许可费用和里程碑付款获得高达13亿美元的额外付款。
Sangamo Therapeutics是一家专注于基因治疗和细胞治疗等创新疗法的临床阶段生物技术公司。它成立于1995年，总部位于美国加利福尼亚州。Sangamo以其专有的锌指核酸酶（ZFN）技术而闻名，这是一种早期的基因编辑工具，可以用于特定的基因组修饰和基因调控。除了基因编辑技术，Sangamo还在研究其他递送方式和技术，例如，Sangamo正在利用AAV载体进行多个基因治疗项目。尽管Sangamo最开始是以ZFN技术著称，但随着基因治疗领域的迅速发展，特别是基因编辑CRISPR-Cas9技术的兴起，Sangamo也在不断拓展其技术和产品线，保持在细胞与基因治疗（CGT）领域的前沿地位。
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信息来源：官方媒体/网络新闻
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