美国时间12月18日，美国食品药物管理局批准了Ryoncil (remestemcel-L-rknd)，这是一种同种异体（供体）骨髓间充质基质细胞(MSC)疗法，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。
Ryoncil是首个获得FDA批准的MSC疗法。它含有MSC，这是一种可以在体内发挥各种作用并可以分化成多种其他类型细胞的细胞。这些MSC是从健康成人捐献者的骨髓中分离出来的。
“今天的决定标志着创新细胞疗法在治疗危及生命的疾病方面的一个重要里程碑，这些疾病对患者（包括儿童）产生了毁灭性的影响，”FDA生物制品评估与研究中心(CBER)主任Peter Marks医学博士、哲学博士说道。“首次批准间充质基质细胞疗法表明FDA致力于支持开发安全有效的产品，这些产品可以改善对其他疗法无反应的患者的生活质量。”
一项多中心、单组研究评估了Ryoncil的安全性和有效性，研究对象为54名接受异基因造血干细胞移植后患有SR-aGVHD的儿科研究参与者。研究参与者连续四周每周接受两次Ryoncil静脉输注，共输注八次。使用国际血液和骨髓移植登记严重程度指数标准(IBMTR)分析每位研究参与者的基线状况，以评估哪些器官受到影响以及疾病的总体严重程度。
Ryoncil的有效性主要取决于开始使用Ryoncil后28天的治疗反应速度和持续时间。对治疗有部分或混合反应的研究参与者（即一个器官的状况有所改善，而另一个器官的状况没有变化（部分）或恶化（混合））每周接受一次额外输注，持续四周。16名研究参与者（30%）在接受Ryoncil后28天对治疗有完全反应，而22名研究参与者（41%）有部分反应。
治疗医生应监测Ryoncil的输注，如果有任何反应迹象，应停止输注，这些反应可能包括呼吸困难（气短）、低血压（血压低）、发烧、呼吸急促（呼吸急促）、发绀（皮肤、嘴唇或指甲变蓝）和缺氧（血液中氧气含量低）。
接受Ryoncil治疗的受试者最常见的不良反应是感染、发烧、出血、水肿、腹痛和高血压。使用Ryoncil治疗后可能会出现过敏和急性输液反应、传染病或病原体传播以及异位组织形成等并发症。
Ryoncil禁用于已知对二甲基亚砜或猪和牛蛋白过敏的患者。患者应在输注前预先使用皮质类固醇和抗组胺药，并在使用Ryoncil治疗期间监测过敏反应。
该申请获得了FDA的 孤儿药、快速通道和优先审查资格。
FDA批准Mesoblast, Inc.使用Ryoncil。
接下来，看这个短暂的小阳春能不能刺激国内市场的MSC市场，投资机构还能不能继续看好MSC未来的发展呢？那些主要以MSC作为药物申报的公司也应该抓住此次机遇，争取早点拿到市场的融资，窗口期不会太长。
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信息来源：官方媒体/网络新闻
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