12 月 18 日，FDA 宣布批准 Ryoncil（Remestemcel-L）上市，用于治疗 2 个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGVHD)。
这是 FDA 批准的首个间充质基质细胞（又称间充质干细胞，MSC）疗法。推荐剂量是每次静脉输注 2 × 106 MSC/kg 体重，连续 4 周，每周两次。首次给药后 28 ± 2 天评估反应，并酌情进行下一步治疗。
来源：FDA 官网
间充质基质细胞是一种可以在体内发挥各种作用并分化成其它多种类型细胞的细胞，从健康成年捐赠者的骨髓中收集获得。Ryoncil 可以通过抑制 T 细胞的激活和增值，下调促炎细胞因子的产生，以及将抗炎细胞募集到相关组织来抵消与 SR-aGVHD 有关的炎症过程。Ryoncil 曾获得 FDA 授予的孤儿药、快速通道和优先审评资格。
FDA 的批准主要基于一项多中心、单臂研究的 III 期临床试验 ( NCT02336230 ) 数据。该研究旨在评估 Ryoncil 在 SR-aGVHD 儿科患者中的有效性和安全性，共入组 55 名受试者，主要终点是开始治疗后第 28 天的总体缓解率（ORR）。
来源：Insight 数据库
2022 年 3 月，Mesoblast 在 ClinicalTrials.gov 官网上更新的临床结果显示，治疗第 28 天时，ORR 为 69.1%，治疗第 100 天的总生存率（OS）为 74.5%。安全性方面，最常见的不良反应是发热、感染、呼吸衰竭、肠气肿等。
类固醇难治性急性移植物抗宿主病是一种严重且可能危及生命的并发症，通常发生于同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）后。根据国际血液和骨髓移植研究中心的数据，全球每年约有 30,000 例异基因同种异体骨髓移植 (BMT) 患者，其中 25% 发生在儿科人群中。近 50% 的异基因 BMT 患者会患上 aGVHD 。高达 40% 的所有 aGVHD 患者会出现肝脏或胃肠道受累，并且死亡风险最高，死亡率高达 85% 。
封面来源：站酷海洛题图
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编辑：月白
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