干细胞具有在未分化状态下分裂和自我更新的卓越能力，并在适当的触发下分化成多种特定功能的细胞。它们自然存在于胚胎干细胞和成体干细胞两种形式，后者包括神经、间充质、造血等类型，几乎在所有组织中均有分布。利用基因编辑和基因转移技术，可以从几乎所有特化细胞中人工产生多能干细胞。
使用患者自身细胞的疗法称为自体疗法，因为供体和受体是同一个人。自体细胞的优势在于不会被免疫系统排斥，也没有移植物抗宿主病的风险。许多脐带血库基于这些安全特性而建立，父母将干细胞储存视为潜在健康紧急情况的保险。
自体脐带干细胞疗法的潜力促使全球许多围产期中心针对缺氧缺血性脑病（HIE）和先天性脑积水等新生儿疾病制定方案并开展试点试验。尽管这些研究具有很大的临床前景，但仍面临重大障碍，如无法按时制备足够数量的细胞，导致不能在出生后立即使用患者自身的脐带干细胞。在实现自体方法治疗新生儿疾病之前，可能需要在促进细胞扩增方面取得技术进展。
在同种异体治疗中，接受者和供体是不同的。主要优势在于细胞产量，主要挑战则是免疫反应。至少有三种方法可以克服同种异体方法的缺点。首先，利用基因转移或基因编辑技术修饰干细胞，使已经分化的细胞重新获得多能性。其次，胚胎干细胞具有巨大的潜力，但也引发了伦理问题。第三，间充质干细胞（MSC）在许多新生儿和成人组织中存在，具有免疫抑制和组织修复特性。
新生儿MSC的主要来源是脐带血和华通氏胶（脐带组织），这些组织容易获取。成人MSC主要来自骨髓和脂肪组织，但实际上存在于每种组织中，是微血管的一部分。年轻捐赠者的干细胞不仅功效更强，而且在大量传代之前表现出更大的复杂性。MSC相对容易获取，储存条件适宜，并且已有许多临床试验提供了安全性数据，这些因素共同增强了MSC作为多种疾病有效治疗方法的可行性，甚至可以作为现成的医疗产品。
过去20多年，MSC主要用于成人医学的临床和实验室研究。国际注册中心记录了超过1000项临床试验，涉及治疗1万多名患者，其中大多数是成人患者。此外，全球有1000多家私立医院提供某种形式的MSC治疗，但通常费用较高。然而，由于涉及产品复杂多样，FDA迄今为止仅在极少数情况下批准了MSC治疗。
