近期，国干细胞研究领域取得了一系列重大突破：通过iPS细胞（诱导性多能干细胞）成功培育出了肝脏、胆管和胰脏等三种迷你器官；确定了人类血液干细胞的关键调节因素，激活这些因素能大幅提高血液干细胞在体外环境中的自我更新能力；同时，还发现了利用干细胞培养成熟胰岛素生成细胞的方法，为Ⅰ型糖尿病治疗开辟了新的干细胞疗法路径。这些新发现极大地推动了干细胞技术在医学领域的应用发展。
一直以来，许多疾病如糖尿病、心血管疾病、神经退行性疾病和癌症等缺乏明确有效的治疗方法，这些疾病的高发病率给医学界带来了巨大的挑战。随着再生医学的发展，以干细胞技术为核心的治疗方法已经成功应用于某些疾病的治疗中，并且越来越受到患者的欢迎。
干细胞有超强的分化、更新和修复能力
干细胞被认为是一类具有“变身”能力的细胞。首先，它们具有自我更新的能力，可以在动物胚胎和组织中持续分裂并保持未分化状态；其次，它们具有分化能力，可以在不同培养条件下转变为不同种类和功能的细胞；此外，干细胞在细胞发育过程中处于原始阶段，尚未完全分化或成熟。
以血细胞为例，如果将血细胞的产生比作一棵大树，那么造血干细胞就是树干，而其他类型的血细胞则是树干上生长出的枝叶。类似地，我们身体中的各种组织和器官都含有干细胞，如神经干细胞、胰岛干细胞、生殖干细胞和间充质干细胞等，这些被称为成体干细胞，因为它们只能向特定类型的细胞进一步分化。相比之下，胚胎干细胞被认为是最具临床应用价值的“万能细胞”，因为它们可以保持无限的自我更新特性，并在一定条件下分化为各种组织细胞类型。
干细胞是一个大家族，根据不同的标准可以进行多种分类。例如，根据来源，干细胞可以分为成体干细胞和胚胎干细胞；根据发育等级和分化能力，还可以分为全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞。再生医学就是利用干细胞的超强分化、更新和修复能力，以干细胞为“种子”，培育出新的器官组织等，替换受损的、自身病变的或衰老的器官。
在一些疾病的临床治疗中初见成效
特别是在脊髓损伤修复方面，干细胞治疗显示出初步成效。中国科学院遗传与发育生物学研究所的戴建武团队开发了一种基于胶原蛋白的神经再生支架，结合间充质干细胞植入患者脊髓后，能够促进脊髓再生。目前，参与临床试验的陈旧性完全性脊髓损伤患者中，超过50%的患者出现了植物神经功能或感觉平面的改善；而在急性完全性脊髓损伤患者的临床试验中，建立了更为严格的判定标准，部分患者表现出明显的运动功能改善。
戴建武团队还利用胶原蛋白生物材料结合自体骨髓干细胞，成功修复了不孕患者瘢痕化的子宫壁，引导子宫内膜再生。截至2019年8月，已有200余例患者参与，其中56位健康婴儿诞生。
周琪表示，干细胞移植治疗、基于干细胞的药物筛选和疾病发病机制的深入研究将推动再生医学的发展，为临床带来全新的治疗手段或“药物”，对于治疗现有方法无法根治的疾病、提高人类生活质量和延长寿命具有重大意义。
做好原创研究，让干细胞技术造福人类
例如，干细胞产品的政策监管需要与产业化进程相匹配，同时需要建立科学合理的技术标准体系来指导干细胞的制备、临床研究和转化。这些问题需要政府监管部门与科研和临床工作者共同解决。
此外，干细胞还存在被滥用于昂贵的美容和不规范临床医疗的风险。以盈利为目的、治疗效果不明的干细胞临床应用大量开展，导致了“干细胞乱象”，给科学和市场发展带来了不良影响。
为了避免“干细胞乱象”，让好技术真正造福人类，专家建议借鉴药品研发的路径管理。
周琪指出，尽管中国在干细胞研究方面取得了快速进步，论文数量和影响因子等主要指标已进入世界前列，但真正引领性的工作仍然较少。从理念到前期理论基础、核心技术的创新，主要是发达国家的科学家做出来的，中国必须追求自己的源头创新。
为了进一步提升原始创新能力，加强中国干细胞领域科研的实力，中科院在“干细胞与再生医学”战略性先导专项的基础上，启动了“器官重建与制造”战略性先导科技专项，围绕体外、原位和异体再生等新技术和理论开展科学探索。
专家指出，iPS细胞技术作为一项革命性的全新技术，仍然是干细胞技术发展的重点，因为该方法能理性化改变细胞命运，进一步优化和创新的空间较大。
尽管干细胞的研究和临床试验不会一帆风顺，但从国内外已取得的进展看，用干细胞技术来帮助治疗人类重大疾病，前景可期。
