近日，凌意（杭州）生物科技有限公司自主研发的LY-M003注射液获得FDA授予的儿科罕见病药物资格（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）认定，用于治疗肝豆状核变性病 (Wilson’s disease，WD，又称作威尔逊病）。
FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂。获得孤儿药认定的药物可在美国享受上市申请快速通道、上市后7年的美国市场独占权、免除NDA/BLA申请费以及税收优惠等激励政策。
RPDD是针对美国患者人数少于20万且严重危及18岁以下儿童生命的儿科罕见病药物资格认定。由FDA发起的RPDD和优先券计划，是对儿科罕见病疗法的重大需求的认可，旨在鼓励这些严重或危及生命的疾病新疗法的开发。在该计划下，申办方在罕见儿科疾病新药上市申请（NDA）或生物药上市许可申请（BLA）获批后将有资格获得优先审查券（PRV）。PRV可以被用于后续任何产品上市申请时的6个月加速审评，也可以被出售给第三方。
凌意生物创始人、首席执行官林卿博士表示：“非常高兴LY-M003注射液能获得美国FDA的RPDD和ODD资格认定，这是公司发展过程中的又一个重要里程碑。公司将继续与临床医生、研究人员以及监管机构等密切合作，加快LY-M003注射液的临床研究和产品开发进度，为肝豆状核变性患者带去安全且长期有效的治疗药物。”
LY-M003注射液是凌意生物自主研发针对肝豆状核变性的AAV基因治疗药物，以重组腺相关病毒rAAV为载体，通过单次静脉输注将正常的ATP7B基因转导入患者肝细胞内，并在肝细胞中长期稳定表达正常活性的ATP7B蛋白，恢复肝细胞铜代谢能力，降低患者体内蓄积的铜离子并恢复铜蓝蛋白活性，系统性改善全身症状，从而达到治疗肝豆状核变性的目的。
重磅|福利
“铜娃娃基因惠”
「基」定未来，「因」你不铜
「基」定未来
「因」你不铜
免费！免费！「基」定未来，「因」你不铜——铜娃娃基因惠公益项目开始了
+86-156-7883-1004
威尔逊氏症|肝豆状核变性|铜娃娃全球应急与呼叫热线（中心）
铜娃娃
Same boat, no copper life！
推进中国wilson罕见病时代变迁
—————自助 助人尊严 能量—————
心如花木，向阳而生；
循梦而行，向暖而立。
在遥远的地方，一切虔诚终当相遇！
中国最大最严肃最权威的Wilson病的科普与健康宣教公益平台
|微信平台文章、图片或来源于网络，为非营利性的wilson罕见病及铜娃娃病友的科普、健康宣教服务，对于具有著作权的您的辛勤付出深表感激！如果您认为转载内容侵犯了您的权益，请致函、致电声明，在收到信息核实后必删除！
|记忆也许会被风干，灵魂应该永远保持纯粹！转载自“最后一支多巴胺”，特此致谢！
