关于青霉胺治疗肝豆状核变性的几个问题

健康   2024-09-06 06:34   上海  

1.D-青霉胺开始治疗肝豆状核变性,是否可以院外自行服用?

答:否。D-青霉胺的副作用,可分为急性和慢性类型;早期或急性过敏反应包括发烧、淋巴结肿大、皮疹、骨髓抑制症状伴中性粒细胞减少或血小板减少症,另外一部分肝豆状核变性患者同时存在脾功能亢进的也会有中性粒细胞减少或血小板减少症,故同时服用青霉胺会导致中性粒细胞减少或血小板减少症恶化,严重时导致发热、咽痛、咳嗽等口咽部、肺部感染,肛周脓肿及皮肤、粘膜或内脏组织出血(严重有脑出血情况)。

故首次应用 D-青霉胺需要病人在医院住院,在医生严密观察下使用;在出现各种过敏反应医生能及时治疗,特别对有速发型过敏反应,可能会危及生命,更需要抢救处理。即使使用 D-青霉胺脱敏治疗,在 D-青霉胺脱敏期间,仍有可能出现上述过敏情况,出现过敏反应仍需要医生来及时处理,否则也可能会出现危及生命情况。

2.D-青霉胺是否可以单独用于肝豆状核变性长期治疗 ?

答:不建议。国外有文献统计,多达三分之一的患者最终会停止这种治疗,不依从治疗的风险很高,神经精神或肝脏症状可能进一步恶化。慢性不良反应包括肾毒性伴蛋白尿、狼疮样反应伴血尿、蛋白尿和抗核抗体阳性、皮肤早衰性改变、类天疱疮病变、扁平苔藓和口疮性口炎、重症肌无力样综合征和多发性肌炎。D-青霉胺会干扰胶原蛋白交联,这可能会导致一些皮肤副作用,它还会干扰伤口愈合,如果计划进行手术,则需要中断治疗。
D-青霉胺作为半抗原,长期服用会导致上述免疫损害。我们在临床观察到在服用 D-青霉胺数年后皮肤常常出现类似红斑狼疮样损害,检查存在抗核抗体阳性;还有肾病综合征样改变、蛋白尿、血尿等。均需要使用类固醇激素、人血免疫球蛋白进行治疗才能好转。有的病人出现后再也不能服用 D-青霉胺。而通过 D-青霉胺与其他驱铜药物交替使用,有效减少了该类慢性不良反应。

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