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VTX-801披露最新临床试验动态
Michael Schilsky 博士评论道：“VTX-801 作为威尔逊病治疗方案的评估取得了良好进展，第一组患者首次用药后未发现严重不良事件。
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我们很高兴向您通报 GATEWAY VTX-801 的进展情况，GATEWAY 是首个评估 Vivet 研究疗法 VTX-801 效果的基因治疗临床研究，该疗法旨在治疗威尔逊氏病患者。GATEWAY 研究正在进行中，积极招募患者，并在美国、英国、德国和丹麦的多个地点开展。每位参与者均接受一次 VTX-801 静脉输注，然后进行 5 年的随访，以评估该产品的安全性和有效性。连续三组患者接受逐渐增加剂量的 VTX-801，第一组接受的剂量最低，以供研究。今年4 月初，我们宣布第一组患者（较低剂量）的给药已经完成，第二组的第一位患者已经给药（中间剂量）；第二组的给药方案遵循了独立安全委员会的有利意见，该委员会由四位威尔逊病专家组成，他们审查了迄今为止在第一组患者中收集到的有希望的数据。
GATEWAY试验是一项多中心、非随机、开放标签的1/2期临床试验，旨在评估威尔逊病成年患者在WD疗法停用之前和之后，单次静脉输注VTX-801的安全性、耐受性和药理活性。
耶鲁临床试验点首席研究员 Michael Schilsky 博士评论道：“VTX-801 作为威尔逊病治疗方案的评估取得了良好进展，第一组患者首次用药后未发现严重不良事件。现有的威尔逊病治疗是终生的，坚持每日治疗通常需要多次服药以清除体内多余的铜，这是一个严重的问题。此外，目前的治疗方法并非普遍有效，可能会对某些患者产生不良副作用。VTX-801 旨在通过在肝脏中提供经过工程改造的、功能齐全的 ATP7B 铜转运蛋白基因版本来恢复正常的铜代谢，并为消除这种疾病对额外药物治疗的需求带来了希望。早期，来自Cohort1的令人鼓舞的数据表明，载体转导和转基因表达可检测到，肝功能和组织学有改善的早期迹象。我们期待通过 GATEWAY 研究和未来的临床试验进一步推进这一开创性计划，以期证明其对威尔逊病患者的转化潜力。”
2017年09月29日Vivet公司旗下治疗威尔逊氏病（Wilson’s Disease，WD）的基因药物VTX801被美国和欧洲监管部门孤儿药的称号。
2019年3月20日辉瑞公司和Vivet Therapeutics（Vivet）宣布，辉瑞已收购Vivet公司15%的股权，并获得了今后收购Vivet全部流通股的独家选择权。Vivet是一家新兴的生物技术公司，成立于2016年，总部位于法国巴黎。Vivet专门为罕见的遗传性代谢疾病开发新型基因疗法，致力于为遗传性肝病研发基因疗法以满足医疗亟需。
VTX-801是一种携带小型功能性ATP-7B铜转运体基因的腺相关病毒（AAV）药物，旨在通过外源性导入铜转运体基因恢复肝细胞铜代谢的水平，该药物是Vivet Therapeutics首个被授予孤儿药称号的药物。VTX-801极大地促进了Vivet 公司的价值，当VTX-801最终获批进入美国和欧洲市场后，将独霸7-10年WD患者治疗的市场。
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