曲恩汀
2024年6月28日，国内首家二盐酸曲恩汀胶囊正式获得国家药监局批准上市，用于治疗青霉胺不耐受的≥5岁儿童及成人的肝豆状核变性（Wilson病）。盐酸曲恩汀胶囊（250mg）是由MSN Laboratories Private Limited公司生产、珠海津之敦医药科技有限公司负责进口注册代理的化药5.2类药品。在引进国内之前，本品已在美国获批上市。
肝豆状核变性是一种罕见的常染色体隐性遗传的铜代谢障碍疾病，因肝脏排铜功能受损或缺失，导致铜在全身器官包括中枢神经系统蓄积，产生慢性铜中毒，严重时可引起爆发性肝中毒可致死。肝豆已于2018年5月在中国被纳入《第一批罕见病目录》。
发病率
肝豆为常染色体隐性遗传性疾病，目前国内发病率约十万分之三或更多，以中国的人口基数，潜在发病人数不可小觑。但此病病程较缓慢，初期可能症状不明显，再加上诊疗手段有限，临床认识不足，导致大量的潜在病例被忽略，很多人直到后期症状严重才被发现错过了黄金治疗期。早发现、早治疗，是本病的基本原则。
治疗药物
肝豆目前的临床治疗需要终生借助药物排铜挽救生命。国内的一线排铜药物为D-青霉胺，曲恩汀由于之前未上市，还未被国内指南推荐为一线药物，但欧美已趋向于将曲恩汀作为临床一线排铜药物（欧洲肝脏研究协会威尔森病指南2012、美国肝病研究协会威尔森病诊治指南）。青霉胺虽然是一线排铜药物，但有20%-30%的不耐受率，不良反应包括过敏反应、发热、皮疹、淋巴结肿大等，甚至还可引起严重的系统性红斑狼疮和免疫复合物性肾炎。对于青霉胺不耐受者，在欧美治疗中曲恩汀是首选的替代药物。他们认为曲恩汀的螯合驱铜能力与青霉胺相当，但耐受性比青霉胺好很多。
中国“新药”
除2024年1月批准进口的Orphalan公司的四盐酸曲恩汀片外，本品为首家获批的曲恩汀二盐酸盐胶囊，也是国内第二家曲恩汀产品。相比于四盐酸曲恩汀片，二者除剂型不同外，最主要是酸根不同，四盐酸盐是二盐酸盐的中间体，前者脱去2个盐酸即变为后者，在药理作用方面没有区别。除了四盐酸盐储存条件更友好一些，目前尚未观察到二者在安全性或有效性方面的区别。
虽然患者呼声很高，盐酸曲恩汀胶囊的国内引进经历了多年的等待，主要原因是本品在国外的高昂价格以及技术门槛。此次引进的5.2类药品有效拉低了本品价格，患者终于可以选择担负得起的曲恩汀了。
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