【期刊速览】《Neuro-Oncology》2024年11月速览

Neuro-Oncology

2024年11月速览

 REVIEW 

如今，人工智能在医学领域得到了广泛应用。但基于人工智能的医疗干预措施可能会引入和延续偏见，加剧现有的健康差距。因此，将卫生公平作为基于人工智能干预措施的前提，并制定公平使用的指导方针十分重要。

表1.神经肿瘤学领域亟待解决的重大不平等问题、以及在广泛医疗领域中新兴的AI应用可促进公平的神经肿瘤学治疗

在认识到AI既有可能扩大不平等又有可能缩小不平等的双重潜力后，我们提出了一个简洁、基于公平的框架，以指导使用AI的研究人员和临床医生。该提议的框架可作为急需扩大基于公平的AI应用于神经肿瘤学的基础。(见图1)

最后，我们呼吁建立机构和国家委员会，负责监督神经肿瘤学领域公平应用AI的关键下一步实施。

图1.HEALS框架，描述了将卫生公平努力与人工智能应用相结合以解决神经肿瘤学差异的5个组成部分。

【睢英，万大海】

2. 成人脑肿瘤的小鼠体内模型：探究肿瘤发生机制和推进免疫治疗发展

近年来，免疫疗法在某些癌症类型中的成功引发了癌症免疫学相关研究的激增，这特别需要使用免疫功能正常小鼠的模型。脑肿瘤模型是研究肿瘤发生机制和开发新治疗策略的基础工具。它们需要能够模拟人类脑肿瘤的遗传和免疫特征，以及肿瘤微环境的复杂性。理想的模型应该能够复制人类肿瘤的异质性，包括肿瘤细胞和周围正常细胞的相互作用，以及肿瘤对治疗的响应。我们对成人脑肿瘤的GEMMs和同种小鼠模型进行了全面概述，强调了以下关键特征：模型来源、遗传改变背景、致癌机制和免疫相关特征。

表：成人脑肿瘤的不同小鼠体内模型

选择正确的模型对于解决特定的科学问题至关重要。例如，鼠类模型在理解肿瘤发生机制和寻找更有效的治疗策略方面发挥着至关重要的作用。虽然基于人类肿瘤组织的肿瘤株和免疫缺陷小鼠模型已经产生了患者来源的异种移植物（PDXs），但它们在回答癌症免疫学中的关键问题（如肿瘤、治疗和宿主免疫之间的相互作用）方面存在局限性。随着新的免疫治疗策略的出现，对具有可用的分子、遗传和免疫状态信息以及共享模型生成方法、引入扰动的影响和免疫原性状态的鼠类模型的需求日益增加。尽管脑肿瘤模型的多样性很高，但该领域始终依赖于少数特定的模型，如GL261，其免疫原性和肿瘤新抗原负担与患者存在差异。

本综述强调了开发新的小鼠模型的必要性，这些模型应综合考虑临床相关的遗传背景和免疫相关特征，以促进癌症免疫学研究的进展和转化。这些模型将有助于更好地理解肿瘤发生机制，并为开发新的治疗策略提供平台。

【张博塬，万大海】

3. 儿童脑肿瘤病毒免疫治疗的新兴领域

儿童脑肿瘤是儿童最常见的实体肿瘤。时至今日，随着多模式疗法的发展，某些类型肿瘤的存活率仍然很低，如儿童型弥漫性高级别胶质瘤或中枢神经系统胚胎性肿瘤。由于不了解复杂的分子异质性和难以捉摸的肿瘤与微环境之间的相互作用，疗效仍然受到影响。在儿童神经肿瘤学领域，开发一种能提高这些致命肿瘤患者生存率的策略仍是一项空白。肿瘤溶解病毒（OV）正在成为治疗脑肿瘤的一种可行、安全且前景广阔的疗法。病毒治疗的新范式意味着，在某些情况下，直接的细胞病变效应之后会出现抗肿瘤免疫反应，导致肿瘤实体的部分或完全减少。Ovs单独或与其他治疗方式结合主要用于成人神经肿瘤学。最近，儿童脑肿瘤模型中令人鼓舞的临床前研究激增，导致了Ovs的临床转化，并在这些肿瘤中取得了令人鼓舞的结果。在这篇综述中，我们总结了儿童脑肿瘤临床前和临床研究中测试的不同病毒疗法，并讨论了改善这些肿瘤对此类治疗反应所需的局限性和未来途径。

【郜彩斌】

BASIC AND TRANSLATIONAL INVESTIGATIONS 

1. 基于拉曼光谱的机器学习平台揭示了IDHmut和IDHWT胶质瘤之间独特的代谢差异

福尔马林固定、石蜡包埋（FFPE）组织切片通常用于癌症诊断和临床决策制定，并储存在生物库中，但由于来自包埋介质的背景，它们在基于拉曼光谱的研究中的应用受到了限制。文章将自发拉曼光谱用于对46个已知甲基化亚型的患者样本的FFPE组织进行分子指纹识别。光谱用于构建肿瘤/非肿瘤、IDH 1 WT/IDH 1 mut和甲基化亚型分类器。支持向量机和随机森林被用来识别最具差别的拉曼频率。使用受激拉曼光谱来验证所识别的频率。使用神经胶质瘤细胞系和TCGA的MS来验证生物学发现。文章中，作者开发了APOLLO（恶性胶质瘤的拉曼病理学）一种计算工作流程，可以根据FFPE组织切片的自发拉曼光谱预测不同的神经胶质瘤亚型。我们的新型APOLLO平台将肿瘤与非肿瘤组织区分开来，并识别出与肿瘤中强度更高的DNA和蛋白质相对应的新型拉曼峰。APOLLO将异柠檬酸脱氢酶1突变体（IDH 1 mut）与野生型（IDH 1 WT）肿瘤区分开来，并确定IDHmut神经胶质瘤中胆固醇酯水平高度丰富。此外，APOLLO在更精细的、与临床相关的胶质瘤甲基化亚型之间具有很高的鉴别力，可区分IDH1mut类型中的CpG岛高甲基化表型（G-CIMP）和G-CIMP低分子表型。文章的结果证明了无标记拉曼光谱法从FFPE切片中分类神经胶质瘤亚型并提取有意义的生物信息的潜力，从而为未来在其他癌症中这些存档组织上的应用打开了大门。

【郜彩斌】

2. 通过抑制Gαq/PLC/PKCγ/STAT3轴，靶向HTR2B可抑制非功能性垂体腺瘤的生长并使卡麦角林治疗敏感化

由于药物治疗手段有限，治疗非功能性垂体腺瘤（NFPA）十分困难。卡麦角林（CAB）对非功能性垂体腺瘤的疗效还存在争议。本研究探讨了 HTR2B在NFPA中的作用及其治疗潜力。通过对大量RNA序列数据进行了筛选，以分析NFPA样本中HTR2B的表达水平。本研究进行了体外和体内实验，以评估调节HTR2B对肿瘤生长和细胞周期调控的影响。利用药理抑制剂和分子相互作用实验阐明了HTR2B介导的信号通路机制。结果在NFPA样本中检测到HTR2B表达升高，这与肿瘤存活率增加有关。抑制HTR2B的活性可通过调节G2M细胞周期抑制肿瘤生长。研究发现，用PRX-08066抑制HTR2B可通过干扰Gαq/PLC/PKC通路阻断STAT3磷酸化和核转位。PKC-γ和STAT3之间的直接相互作用对STAT3的激活至关重要。研究表明，CAB会通过HTR2B激活pSTAT3，从而降低其治疗潜力。然而，在表达HTR2B的垂体瘤细胞系、异种移植垂体瘤模型和患者来源样本中，HTR2B拮抗剂与CAB的组合能显著抑制肿瘤细胞的增殖。对患者来源数据的分析表明，以HTR2B/PKC-γ上调和BTG2/GADD45A下调为特征的独特分子模式可能会从CAB和PRX-08066的联合治疗中获益。从而证明HTR2B是NFPA的潜在治疗靶点，抑制HTR2B可以提高CAB的疗效。双重疗法可能对HTR2B高表达的NFPA患者有益。

【郜彩斌】

3. PERK介导的内质网应激在胶质母细胞瘤中的作用研究

胶质母细胞瘤（GBM）是最常见的原发性脑肿瘤，具有极差的预后，患者的中位生存期仅为12-15个月。尽管采用最大限度的手术切除结合放化疗等多种治疗手段，但GBM的复发仍然不可避免。研究表明，放疗可以诱导细胞衰老（TIS），而在GBM中，TIS的逆转可能是导致肿瘤复发的原因之一。因此，深入理解TIS逆转的机制对于开发新的治疗策略至关重要。

结果发现GBM中的残余衰老细胞（RS细胞）在经历放疗后表现出显著的内质网应激（ER应激）和PERK介导的未折叠蛋白反应（UPR）。研究表明，RS细胞通过分泌衰老相关分泌表型（SASP）因子，促进了周围细胞的衰老和DNA损伤。特别是，IL1β被识别为RS细胞分泌的主要细胞因子，其抑制可以延缓衰老逆转。此外，PERK的抑制不仅可以维持ER应激，还能诱导RS细胞的凋亡，从而防止肿瘤复发。

PERK介导的UPR在GBM的衰老逆转中起着关键作用，抑制PERK可以作为一种潜在的衰老治疗选项来对抗GBM的复发。PERK抑制剂在RS阶段的应用显示出显著的“衰老溶解”效果，能够有效消除残余的衰老细胞。本文研究者强调了TIS在GBM复发中的双重角色，既可以作为肿瘤抑制机制，也可能导致肿瘤的复发。研究揭示了SASP因子在衰老维持和肿瘤促进中的复杂作用，特别是IL1β的作用。此外，研究还探讨了ER应激与衰老之间的关系，指出PERK-ATF4-CHOP通路在RS细胞中的生存机制。通过对PERK的抑制，研究者展示了如何在不增加SASP的情况下维持衰老状态，从而为GBM的治疗提供了新的策略和方向。

【刘仲涛，庄志杰】

4. Fc增强抗CTLA-4、抗PD-1、阿霉素和超声介导的血脑屏障开放：一种新的胶质瘤组合免疫治疗方案

胶质母细胞瘤是一种侵袭性强的脑癌，传统免疫疗法效果不佳。Botensilimab（FcE-aCTLA-4）在“冷”肿瘤和免疫治疗难治性癌症中显示出持久活性，研究旨在探索其在胶质瘤治疗中的作用及联合治疗效果。

研究评估了FcE-aCTLA-4小鼠类似物在对治疗有抗性的胶质母细胞瘤临床前模型中的疗效和免疫微环境表型，包括单药治疗以及与通过低强度脉冲超声和微泡（LIPU/MB）递送的阿霉素联合治疗的情况。此外，我们研究了4名接受阿霉素、抗PD-1联合LIPU/MB治疗的胶质母细胞瘤患者，以探究阿霉素调节肿瘤相关巨噬细胞/小胶质细胞（TAMs）中FcγR（IgG的Fc段受体）表达的新效应。

FcγR结合特性：FcE-aCTLA-4与FcγRIV的结合亲和力高于未修饰的抗体，且与激活型FcγR和抑制型FcγRIIB的结合亲和力比值更高，预示着更强的效应功能。

FcγRIIIA在新诊断和复发性胶质母细胞瘤微环境中的表达：FcγRIIIA在新诊断的胶质母细胞瘤中表达较高，主要由髓样细胞表达，且在肿瘤进展过程中，微胶质细胞的相对减少和髓样来源巨噬细胞的浸润导致FcγRIIIA+细胞的差异。

Fc增强型抗CTLA-4介导的胶质瘤微环境中Treg耗竭：FcE-aCTLA-4可通过TAM介导的吞噬作用选择性耗竭肿瘤内的Treg细胞，同时降低肿瘤浸润CD4+和CD8⁺T细胞的PD-1表达。

Fc增强型抗CTLA-4抗体在小鼠胶质瘤模型中的抗肿瘤疗效：FcE-aCTLA-4在免疫治疗抵抗的小鼠胶质瘤模型中显示出较高的疗效，可显著延长小鼠生存期，刺激免疫记忆反应，且其疗效依赖于CD8⁺T细胞和TAMs。

阿霉素联合抗PD-1介导的胶质母细胞瘤浸润髓样细胞FcγRIIIA相关表型的改变：阿霉素联合抗PD-1和LIPU/MB治疗可增加GBM患者肿瘤组织中FcγRIIIA+髓样细胞的比例，且主要是通过阿霉素上调FcγRIIIA表达。

通过阿霉素介导的FcγRIIIA上调增强Fc增强型抗CTLA-4的疗效：在小鼠模型中，FcE-aCTLA-4、抗PD-1、阿霉素和LIPU/MB联合治疗可显著提高生存率，改善免疫细胞表型，增强免疫细胞功能。

FcE-aCTLA-4通过与FcγRIV结合，促进TAM介导的Treg耗竭，增强CD8⁺T细胞的抗肿瘤反应，具有比传统抗CTLA-4抗体更强的抗肿瘤活性。阿霉素可上调TAMs上的FcγRIIIA表达，增强FcE-aCTLA-4的疗效，联合治疗策略可能克服胶质母细胞瘤的免疫抑制微环境和药物递送障碍。

【刘仲涛，杨菁滨】

 CLINICAL INVESTIGATIONS 

1. 原发性中枢神经系统淋巴瘤的结局和复发模式：1983-2020年诊断的559例患者的纵向分析

原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）是一种罕见且侵袭性强的外周大B细胞淋巴瘤，近年来治疗方法取得了显著进展。然而，关于PCNSL的现代结果和复发模式的研究仍然不足。本研究旨在分析1983年至2020年间559例PCNSL患者的复发模式及其相关因素，以填补这一领域的知识空白。

研究纳入在559名患者中，随访的中位时间为7.4年。大多数患者为RPA分类2（年龄≥50岁，KPS≥70），且大多数接受了以甲氨蝶呤为基础的诱导治疗。结果显示，达到完全缓解（CR）或未确认完全缓解（CRu）的患者在1年和5年的无进展生存率（PFS）分别为80%和46%。然而，对于97名诱导耐药患者，1年局部复发的累积发生率为57%。深部结构的肿瘤侵犯与耐药患者的局部复发显著相关。

研究首次提供了大规模PCNSL患者的复发模式分析，强调了在诱导耐药患者中局部复发的高发生率。这一发现为优化高风险患者的多模式治疗提供了依据，尤其是在局部治疗的强化方面。尽管治疗取得了进展，但对于诱导耐药患者仍存在未满足的临床需求。

本研究采用回顾性分析方法，纳入1983年至2020年间确诊的免疫功能正常的PCNSL患者。通过对患者的临床特征、影像学特征及治疗反应进行评估，研究了诱导和巩固治疗后的复发模式。使用Kaplan-Meier法评估生存率，并采用Fine-Gray回归模型分析与复发相关的因素。

研究表明，尽管PCNSL被认为是难以治愈的疾病，但在现代治疗下，患者的生存结果有所改善。研究验证了患者年龄、治疗方案及达到CR/CRu等积极预后因素的重要性。同时，强调了诱导耐药患者的高风险特征及其局部复发的倾向，为未来的治疗策略提供了指导。

PCNSL的治疗取得了显著进展，但仍需关注诱导耐药患者的治疗挑战。研究确认了患者特征、诱导治疗选择及巩固治疗反应对生存的影响。特别是，诱导耐药患者的局部复发率较高，提示需要在治疗中考虑局部治疗的强化。此外，研究还探讨了现代治疗方案的有效性及其对患者预后的影响，强调了个体化治疗的重要性。未来的研究应继续探索如何优化治疗方案，以提高PCNSL患者的生存率和生活质量。

不同RPA组的总体生存率和进展无生存期存在显著差异，且局部复发与非局部复发的发生情况在不同患者群体中有所不同。

【刘仲涛，孔令舸】

2. Encorafenib和Binimetinib联合放疗治疗BRAF V600突变黑色素瘤脑转移瘤患者（E-BRAIN/GEM1802 II期研究）

Encorafenib and binimetinib followed by radiotherapy for patients with BRAFV600-mutant melanoma and brain metastases (E-BRAIN/GEM1802 phase II study) 

Iván Márquez-Rodas and others

Neuro Oncol 2024 Nov 4;26(11):2074–2083, doi:/10.1093/neuonc/noae116

Encorafenib联合Binimetinib（EB）是晚期BRAF V600突变黑色素瘤的标准治疗方法。E-BRAIN/GEM1802研究评估了EB对BRAF V600突变黑色素瘤合并脑转移（BM）患者的疗效和安全性，并探讨了放疗是否能延长反应持续时间。本研究是一项前瞻性、多中心、单臂II期试验，招募了BRAF V600突变黑色素瘤合并脑转移瘤患者。患者接受Encorafenib 450 mg，1/日，联合Binimetinib 45 mg，2/日，首次肿瘤评估时获得部分应答或病情稳定的患者联合放疗。治疗一直持续到病情进展。主要终点为EB治疗2个月后的颅内反应率（icRR），无效阈值为60%。该研究包括25例无症状脑转移患者和23例存在脑转移症状且未使用皮质类固醇激素的患者。其中，31名患者（64.6%）接受了序贯放疗。2个月后，icRR为70.8%（95% CI：55.9-83.1）；CR为10.4%。mPFS和mOS分别为8.5个月（95% CI：6.4-11.8）和15.9个月（95% CI：10.7-21.4）（接受RDT的患者icPFS为8.3个月，OS为13.9个月）。最常见的3-4级TRAE是ALT升高（10.4%）。在BRAFV600突变黑色素瘤合并脑转移瘤患者中，Encorafenib联合Binimetinib在icRR方面显示出良好的临床获益，而且安全性良好，高级别TRAE发生率较低。序贯放疗是可行的，但似乎并未延长反应时间。

【郭少春】

3. 脑血液微循环紊乱和缺血缺氧微环境与脑转移的发生有关

Disturbance in cerebral blood microcirculation and hypoxic-ischemic microenvironment are associated with the development of brain metastasis 

Jenny Roesler and others

Neuro Oncol 2024 Nov 4;26(11):2084–2099, doi:/10.1093/neuonc/noae094

脑转移瘤（BM）对神经功能的影响、有限的治疗方案和较差的预后，构成了肿瘤学领域日益严峻的挑战。BM是通过循环肿瘤细胞外渗穿过血脑屏障而发生的。但目前对肿瘤细胞的外渗过程仍然知之甚少。作者在此提出了一种脑定植过程，该过程模拟脑梗塞样微环境反应，依赖于血管生成素（Ang-2）和血管内皮生长因子（VEGF）。在这项研究中，使用了血管内BM模型，并通过颅窗使用双光子显微镜监测脑血液微循环。利用头颅磁共振、生物发光成像和尸体解剖观察了BM的形成。作者采用Ang-2/VEGF靶向策略和Ang-2功能增益（GOF）小鼠来干扰BM的形成。此外，还对BM患者的血管和基质因素以及临床结果进行了分析。研究发现，癌细胞导致血管闭塞，并伴有明显的脑血液微循环障碍和局灶性卒中样组织学征象。在小鼠和人的骨髓瘤中，脑内皮细胞的Ang-2表达均升高。Ang-2 GOF会导致脑组织负担加重。抗Ang-2/抗VEGF联合疗法可减少脑转移瘤的大小和数量。已确诊的人类BM的肿瘤血管中的Ang-2表达与存活率呈负相关。本研究观察结果表明，脑血液微循环紊乱与BM的形成之间存在关系。这表明，肿瘤细胞堵塞血管有利于脑转移瘤的外渗和播种，而联合抑制Ang-2和血管内皮生长因子的微环境效应可防止大转移瘤的生长。

【郭少春】

PEDIATRIC NEURO-ONCOLOGY

1. 横纹肌瘤患者中SMARCB1变异的杂合后嵌合： 一种并不罕见的可导致连续肿瘤的情况

Postzygotic mosaicism of SMARCB1 variants in patients with rhabdoid tumors: A not-so-rare condition exposing to successive tumors

Grégory Thomson and others

Neuro Oncol 2024 Nov 4;26(11):2102–2112, doi:/10.1093/neuonc/noae122

横纹肌瘤（RT）是一种罕见的侵袭性肿瘤，主要累及幼儿，其特征是同源SMARCB1基因失活。虽然大多数SMARCB1基因的改变都是后天获得的，但也有三分之一的病例表现为胚系改变，这就是横纹肌样肿瘤易感综合征（Rhabdoid Tumors Predisposition Syndrome）。随着NGS灵敏度的提高，与遗传疾病相关的基因镶嵌也更容易被检测到。本研究利用定制的 NGS套餐，重点探索SMARCB1种系改变，特别是RT患儿和父母血液样本中的镶嵌现象。研究人员对280名儿童和140名父母进行了种系分析。使用针对SMARCB1基因的平均深度为1500倍的定制NGS套餐重新分析了111名RT患儿和32名父母的种系DNA，以鉴定传统低灵敏度方法未检测到的基因内变异。并获得了77例患者的随访数据。发现了9例之前未检测到的镶嵌病例，队列中总共有17/280例患者存在镶嵌变异（6.1%），变异等位基因频率在0.9%到33%之间，从而凸显了之前对其患病率的低估。随访数据显示，7名有嵌合变异的幸存者中有4人发展成了不同的新型肿瘤，其中2人与最初的肿瘤共享SMARCB1改变，这强调了SMARCB1嵌合的潜在临床影响。迄今为止，SMARCB1嵌合体在RT中的发生率被低估，这凸显了优化遗传咨询和肿瘤监测的必要性。考虑到RT的预后很差，这些发现具有重要的医学意义。

【郭少春】

2. 儿童后颅窝脑瘤存活者特定领域神经认知结局的风险因素——HIT 2000 试验结果

背景：儿童脑瘤存活者的神经认知功能可能会受到严重影响。我们分析了认知功能与放疗剂量、术后小脑缄默综合征、脑积水、脑室内甲氨蝶呤应用、肿瘤定位以及生物学特征之间的关联，研究对象为后颅窝肿瘤的儿童存活者。

方法：采用基于卡特尔-霍恩-卡罗尔智力模型的神经心理基本诊断工具，对279名无复发的HIT-2000临床试验存活者（241名髓母细胞瘤和38名小脑幕下室管膜瘤）的特定神经认知结果数据进行了分析。

结果：诊断后5.14年（平均值；范围为1.52-13.02年）的认知表现所有子测试均显著低于正常水平。处理速度和精神运动能力受影响最大。影响因素具有领域特异性：全脑全脊髓放疗剂量对大多数子测试有强烈影响。术后小脑缄默综合征与精神运动能力（β=-0.25至-0.16）和处理速度（β=-0.32）相关。术后脑积水与晶态智力（后天学会的技能、语言文字能力、判断力、联想力、抽象逻辑思维及知识经验等认知能力）（β=-0.20）和短期记忆（β=-0.15）相关，年龄与晶态智力（β=0.15）和精神运动能力（β=-0.16和β=-0.17）相关。液态智力（指在处理问题中过程中表现出来的主要决定于人的先天禀赋的能力，是一个人与生俱来的能力）（β=-0.23）、短期记忆（β=-0.17）和视觉处理（β=-0.25）的得分随诊断后时间的推移而下降，而选择性注意力的得分则有所提高（β=0.29）。

结论：全脑全脊髓放疗剂量与神经认知结果密切相关。无论是否接受脑脊髓照射治疗，患者的运动心理能力和处理速度均较低，这表明肿瘤及其手术对这些功能有显著影响。因此，未来的研究应分析既能降低脑脊髓照射剂量又能减轻其他治疗方式所造成毒性的方案。

【翟玉龙】

3. 合并范科尼贫血的髓母细胞瘤患儿：与FA-D1/FA-N、SHH亚型和不良生存相关，不受治疗策略影响

背景：合并范科尼贫血（一种遗传性DNA修复缺陷）的髓母细胞瘤，此类患儿的预后尚未得到系统描述。由于非常容易出现治疗相关的不良反应，因此治疗较为复杂，且缺乏相关结构化数据。本研究旨在全面概述儿童合并范科尼贫血的髓母细胞患儿的临床和分子特征。

方法：本文补充了6例此前未报道的合并范科尼贫血的髓母细胞患儿的临床资料，包括详细的治疗及毒性信息，并结合了16例已发表病例的数据进行综合分析。

结果：共纳入22例患有范科尼贫血和髓母细胞瘤且有临床数据的病例。所有具有亚组报告的髓母细胞瘤均为 SHH型（n=9），其中5例通过甲基化谱分析得到证实。患有髓母细胞瘤的范科尼贫血患儿仅属于 FA-D1（n=16）或 FA-N（n=3）补体组。患者接受术后化疗（50%）或放疗±化疗（27%）治疗。23%的患者未接受辅助治疗。治疗相关的毒性反应频繁发生。接受烷化剂化疗的患者中，91%出现严重血液学毒性，而非烷化剂和放疗的毒性较小。中位生存期（OS）为1年（95%置信区间：0.3-1.8）。1 年无进展生存率为26.3%±10.1%，1年总生存率为42.1%±11.3%。辅助治疗延长了生存期，无辅助治疗的1年OS和1年PFS均为0%，而接受辅助治疗的1年OS为 53.3%±12.9%（P=0.006），1年PFS为33.3±12.2%（P=0.086）。

结论：患有范科尼贫血的髓母细胞瘤患儿与SHH型及FA-D1/FA-N有很强的关联。尽管预后不佳，但辅助治疗可能会延长生存期。对于选定的患者，非烷化剂化疗和放疗是可行的，但需密切监测毒性反应并调整剂量。尚无针对合并范科尼贫血的髓母细胞瘤患儿的治疗方案。

【翟玉龙】

NEUROIMAGING

1. 使用深度学习自动分割脑转移瘤：一项多中心、随机交叉、多阅片者评估研究

Automated segmentation of brain metastases with deep learning: A multi-center, randomized crossover, multi-reader evaluation study

Xiao Luo and others

Neuro Oncol 2024 Nov 4;26(11):2140–2151, doi:/10.1093/neuonc/noae113

【翟玉龙】

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