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本次的“专家问答”栏目邀请解答疑问的专家是国家儿童医学中心上海儿童医学中心福建医院血液肿瘤科的张辉主任。
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张主任曾在全球顶尖儿童癌症研究医院（St. Jude Children’s Research Hospital）进行儿童白血病临床转化的博士后工作。作为项目负责人，主持国家自然科学基金2项、广东省自然科学基金1项和广东省科技厅项目1项。2018年入选“广州市高层次卫生人才-医学重点人才”。以第一作者或通讯作者发表SCI论著20余篇，其中包括Nature Genetics、Nature Communication、JNCI、Blood、Clinical Cancer Research等顶尖杂志。
Q：13岁男孩，11岁发病，淋巴瘤已结疗。伯基特淋巴瘤，鼻咽后部。2022年12月发病，2023年7月结疗，结疗1年多，免疫力没恢复。请问：想问一下2025年9月上初中要住校，能在食堂吃饭吗？A：至2025年9月，停药就超过两年，应该要回归正常生活，只要能保证食堂卫生工作，是可以在食堂吃饭的。当然，对于您的孩子来说，还有一个重要的工作就是进行肿瘤随访，制定细致系统的随访安排，对其脏器功能、发育情况、免疫功能以及疫苗接种等进行评估和安排。Q：男孩，2岁8个月，纵膈肿物起病，穿刺活检确诊T淋巴母细胞淋巴瘤/白血病，伴CD117阳性表达。骨髓，脑脊液均有侵犯。采用VDLD方案诱导化疗。一疗一周后，肿物由3.3×9.7cm缩小为2.4×4.9cm，且一周后的腰穿及两周后的骨穿均未见恶性幼稚细胞。基因WT1由治疗前的高表达变为低表达。现在一疗结束，期间真菌感染，肠道感染尚未恢复，相关抗生素和安必速两性b均已用，发烧症状有缓解但仍存在。请问：（1） 有什么办法能加快恢复么？我们还应该注意什么？（2） 此病治愈率多少？需不需要移植？
（3） T淋巴母细胞淋巴瘤/白血病怎么样治疗会效果好？
A：T淋巴母细胞淋巴瘤/白血病发病累及骨髓和中枢，应该按照ALL白血病方案治疗，效果会更理想，因此你目前的治疗方案是合理的。在第一疗程合并真菌感染和肠道感染，从目前的描述，估计是侵袭性真菌感染，这种感染通常需要2-3个月才能逐渐恢复。建议定期请感染科会诊，协同治疗。在治疗过程中，卫生工作是很重要的。T淋巴母细胞淋巴瘤/白血病的预后影响因素有很多，如年龄、性别、免疫分型情况、治疗反应情况、基因组特征等等。所以，目前这个问题很难比较理想地回答。如果从大体的情况来说，5年无病生存率大概在75%左右，但是在您的小朋友身上可能会比这个值要低，因为起病时候有中枢和骨髓浸润。至于是否需要移植，要根据治疗反应来选择。充分与您的主诊团队进行讨论，做最合适您小孩的治疗策略，才能最大程度获得正向治疗效果。Q：3岁男孩，急性淋巴细胞白血病B型低危，TEL-AML1融合基因阳性。采用CCCG ALL 2020方案。第19天MRD转阴后减了一次培门冬。19天骨穿报告提示原幼淋巴细胞0.5%,46天骨穿报告却提示原幼淋巴细胞6.5%。TEL-AML1基因在19天为0.18%，46天阴性。MRD在19天和46天的均为阴性。骨髓原始细胞提示不降反升。请问:（1） 46天骨穿报告提示原幼淋巴细胞6.5%，对危险分层有影响吗？是否归为难治型？（2） 治疗方案是否需要调整？需要增加骨穿复查吗？A：根据您提供的材料，小朋友的危险度分层不需要进行调整，形态学的报告有一定的主观性和经验性，更重要的是看流式细胞术的MRD，因此您小朋友是低危的，不做方案调整，也不建议增加骨穿复查次数。(腰背部皮肤)结合免疫组化结果，符合朗格汉斯细胞组织细胞增生症。免疫组化：20249388:BRAFV600E(-)，CD1a(+)，CD68(少量+)，CD99(胞质+)，Ki-67(热点区约40%+)，Langerin(+)，LCA(少量+),S-100(-)。请问：（1）血小板减少原因是否与朗格汉斯有关，后续有关血小板减少的治疗？（2）患儿年龄小，针对朗格汉斯的治疗及预后情况如何？A：由于没有详细看到小朋友的诊断材料，尤其是血常规和骨髓情况，可能在判断上面不一定准确。从临床工作看，“一元论”是最好解释疾病的，那么这样的情况，我会考虑您小朋友的血小板减少和贫血可能都是LCH的表现。如果是按照血小板减少和贫血都是LCH的表现，也就提示LCH有危险脏器受累（造血系统）。这种有危险脏器受累的LCH，总体预后要比没有危险脏器受累的要差，根据LCH-III的数据，5年生存率将近90%，其再激活发生率接近26%。相较于危险脏器组，没有危险脏器受累的病人，5年生存率将近100%，其再激活发生率大概12%左右。因此，回到您小朋友身上，您需要跟您的主诊团体进行咨询。Q：4岁女孩，2024年6月确诊急淋B低危，使用2020上海方案，19天和46天MRD小于0.01，融合基因ANAPC7::CHR6，分子亚型提示高超二倍体，目前进入第一个24小时治疗，治疗期间比较顺利，无感染，没有脱疗。请问：（1）ANAPC7::CHR6融合基因对预后有影响吗？A：从年龄、性别、初诊材料（低危组、高二倍体）以及D19 MRD转阴，应该纳入低危组，这是明确的，总体预后良好。至于ANAPC7::CHR6融合，目前还没有相关数据提示影响预后。是否影响预后的结论，需要大数据分析后才能下定论。Q：6岁女孩，初诊急淋B，2023.03.30开始按CCCG-ALL-2020低危组方案化疗。D19 MRD＜0.01％；维持一第2轮（第40周）MRD ＜0.01％，维持二 第1轮（第60周）骨髓细胞学CR，MRD ＜0.01％，NGS-MRD 7.75*10-5,IKZF1-PAX5(0.14%)、PAX5-AUTS2(0.07%)患儿维持期NGS-MRD较前复升，IKZF1、PAX5转阳。维持二第二轮进行贝博萨＋维奈克拉＋地塞米松＋高三尖杉酯碱。两次贝博萨后融合基因转阴，MRD清零。现进行第二轮贝博萨巩固。A：根据你孩子的情况，我建议条件允许下尽快进行造血干细胞移植。Q：10岁男孩，费阳p190，18方案，一疗33天，其他的门冬长春新碱都够，柔红霉素只上了一支，二疗上四个阿糖之后正在上14天的贝林，今天第七天。19天残留1.1，基因3.079；33天残留0.06，基因定量0.447，吃18天国产达沙后换施达赛达沙（吃了22天）。
请问：（1）我们这个情况的费阳预后复发率高吗？
（2）治疗方案上有需要加的治疗手段吗？
A：既往经验，在TKI靶向治疗联合化疗的治疗下，总体Ph+ B-ALL的5年无病生存率大概在65%左右。最新研究显示TKI联合贝林妥欧能显著改善该群患者的预后，在成人研究中显示其18个月的无事件生存率达到88%。当然也有研究在开展TKI（如达沙替尼、泊那替尼）联合贝林妥欧、贝博萨等免疫靶向药物，试图探索更有效的治疗方案，都获得不错的效果。这些方案的结果仍有待时间去检验。尽管如此，这些方案的初步结果给了临床工作人员很大的信心，能进一步改善Ph+ B-ALL的预后生存，以及提高他们的生活生存质量。
回到您的小朋友，我个人观点，目前的方案在早期引入了贝林妥欧免疫治疗是很得当的治疗策略，应该是可以提高您小朋友治愈率的。
参考文献：
[1] Jin L, Yang J, Duan YL, et al. [Long-term efficacy and prognostic factors of Beijing Children's Hospital-2009-lymphoblastic lymphoma in the treatment of T-lymphoblastic lymphoma in children and adolescents]. Zhonghua Yi Xue Za Zhi. Jul 30 2024;104(29):2759-2766. doi:10.3760/cma.j.cn112137-20240414-00873
[2] Gadner H, Minkov M, Grois N, et al. Therapy prolongation improves outcome in multisystem Langerhans cell histiocytosis. Blood. Jun 20 2013;121(25):5006-14. doi:10.1182/blood-2012-09-455774
[3] Foa R, Bassan R, Vitale A, et al. Dasatinib-Blinatumomab for Ph-Positive Acute Lymphoblastic Leukemia in Adults. N Engl J Med. Oct 22 2020;383(17):1613-1623. doi:10.1056/NEJMoa2016272
[4] Chen FX, Cui YQ, Wu ZL, et al. Research on the pharmacokinetics and pharmacodynamics of L-asparaginase during its treatment of childhood acute lymphoblastic leukemia. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. Feb 2005;26(2):100-2.
排版 | 王雪羽
校对 | 阿兜兜
