急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种恶性肿瘤，部分儿童患者可能通过联合化疗获得疾病缓解，但仍存一定复发风险，这部分患者可以接受造血干细胞移植来改善疗效。在12月21日举办的2024年北京医师协会血液科分会年会上，医脉通特邀北京大学人民医院程翼飞教授分享异基因造血干细胞移植治疗儿童ALL相关进展。
医脉通：首先请您谈一谈，通常在什么情况下会对儿童ALL患者考虑采取异基因造血干细胞移植治疗？其治疗效果如何？
程翼飞教授
儿童ALL与成人ALL相比，预后相对较好。通常情况下，通过化疗，约有80%的儿童ALL患者能够获得治愈。然而，仍有约20%的患者可能面临复发的风险，这一部分患者便成为了异基因造血干细胞移植的目标人群。
近年来，随着医学技术的不断进步，出现了多种新的治疗手段，如CAR-T细胞治疗、CD22单克隆抗体及CD19/CD3双特异性抗体等。这些新型免疫治疗药物的出现极大地改善了儿童ALL患者的预后，未来异基因造血干细胞移植的适应症可能会相应缩小。通过这些新兴疗法，可能会筛选出一部分患者，使其免于进行移植。然而，对于那些极为顽固的儿童ALL患者，异基因造血干细胞移植仍然是挽救生命的重要手段。
在儿童ALL的异基因造血干细胞移植方面，疗效依然令人鼓舞。根据我们中心的数据，若在CR1时进行异基因造血干细胞移植，患者的长期生存率可达80%-82%左右。而对于复发后的患者，进行异基因造血干细胞移植后，长期无病生存率约为69%，全面生存率则可达到75%。从这些数据来看，异基因造血干细胞移植在治疗儿童ALL方面的效果不容小觑。
综上所述，尽管新型治疗手段不断涌现，但对于部分顽固性儿童ALL患者，异基因造血干细胞移植依然是一项至关重要的治疗选择。
医脉通：异基因造血干细胞移植治疗儿童ALL患者的安全性如何？
程翼飞教授
总体而言，我们中心主要采用单倍体移植技术，具体实施“北京方案”，该方案整体的排异率基本可控。3-4级急性移植物抗宿主病（GVHD）的发生率与同胞全合移植的结果相似，均为10%左右。与成人患者相比，儿童在移植相关死亡率方面具有明显优势。根据我们中心的数据，儿童患者的移植相关死亡率稳定在5%左右，而成人患者则约为12%-18%。由此可见，单倍体移植在治疗儿童白血病方面相对安全，值得信赖。
医脉通：异基因造血干细胞移植治疗儿童ALL的治愈率相对较高，但仍有部分患儿会出现复发，那么面对复发可以采取哪些治疗手段？
程翼飞教授
在预防儿童ALL移植后复发的策略中，我们将其分为两个重要阶段。第一阶段是移植前，我们竭尽所能，运用各种治疗手段，特别是免疫治疗，以更有效地清除儿童ALL的微小残留病灶。通过这种积极的干预措施，我们力求在患者接受移植前，最大限度地减少潜在的复发风险。第二阶段则是在移植后，我们同样采取了一系列免疫治疗手段，以进一步预防复发。目前，我中心正在开展一些前沿的研究，如在移植后3个月和9个月时使用双特异性抗体进行预防性治疗。虽然目前试验的最终结果尚不明确，但从成人患者的数据来看，相关结果令人振奋，给予我们对未来的希望。通过在移植前后采取综合的免疫治疗策略，我们期待能够有效降低儿童ALL患者的复发风险，为患者的长期生存和生活质量提供更有力的保障。
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程翼飞 教授
北京大学人民医院、北京大学血液病研究所
主任医师 副教授 硕士生导师
国家血液系统疾病临床医学研究中心儿童血液中心主任
中华医学会血液学分会造血干细胞学组委员
北京医师协会血液专科分会副会长兼总干事
北京癌症防治学会血液病工作委员会副主任委员
中国抗癌协会肿瘤血液病专委会常务委员
中国医师协会血液科医师分会组织细胞疾病专业委员
MAT-CN-2420300.V1.0.2024.12
