沈杨教授&韩正祥教授：理解PRO内涵，关注患者感受和生活质量

健康 2024-11-21 17:37 北京

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近年来，随着“以患者为中心”的治疗理念不断深入人心，患者本人的感受和生活质量（QoL）也越来越受到关注。心理-社会-肿瘤学先锋吉米·霍兰曾在《癌症人性的一面》里写到：“医学不能只是装进试管里的各种实验，医学也不仅仅是装在瓶子里的各种药物，提高患者的生活质量，解除患者及家属的心理痛苦（与治疗本身）同样重要”。作为临床结局评估工具之一，患者报告结局（patient reported outcomes，PRO）是在健康相关生活质量（HRQoL）的基础上，从20世纪70年代开始发展起来的一种评价系统，能够反映患者对治疗的感受，完全体现“以患者为中心”的医学发展理念。

那么，国内外PRO发展现状如何？有哪些测量指标？药物不良反应管理对改善患者生活质量和临床结局有什么意义？本次有幸特别邀请到东南大学附属中大医院沈杨教授和徐州医科大学附属医院韩正祥教授进行专访。

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患者报告结局（PRO）可以从患者角度为临床研究和实践提供参考，已经获得医学界越来越多医生的认可与提倡。请您和大家分享近年来国内外妇科肿瘤领域PRO的研究及应用进展。

东南大学附属中大医院副院长

沈杨教授

近年来，临床诊疗越来越重视药物和治疗对患者生活质量的影响，逐渐从单纯的“治病”发展为“治人”，随之患者在临床诊疗决策中的地位和作用日益突出。与疾病进展、不良反应等传统指标相比，PRO涵盖了从症状、不良事件、患者满意度到依从性等多个维度，更能捕获患者的生活质量和症状负担，更能体现“个人感受”，比如通过治疗想要得到什么样的结果，以及对他们来说什么是最重要的^[1,2]。

妇科肿瘤是女性常见的生殖系统疾病，以宫颈癌、子宫内膜癌、卵巢癌最为常见，且近年来发病率总体呈上升趋势，发病人群也逐渐年轻化。妇科肿瘤患者有其特殊的疾病轨迹及伴随症状，如性健康问题、生殖器和生育能力下降、性欲减低等，在治疗过程中生理与心理问题较为突显，对生活质量影响较大。基于PRO的症状监测使医护人员快速而全面地了解患者的情况，进而提供及时的医疗干预或健康指导，不仅提高了抗肿瘤治疗的效果，也改善了患者的生活质量。

目前，作为临床症状的评估方式、作为临床治疗的干预手段、作为临床治疗及研究的结局指标、作为评估临床中不良事件的工具，PRO为妇科肿瘤诊疗研究提供更多视角和思路。妇科肿瘤患者的症状负担常使用PRO量表来评估，有普适性测量工具和特异性测量工具两种。普适性测量工具主要包括癌症治疗功能量表（FACT-G）和欧洲癌症治疗研究组织（EORTC）开发的癌症患者生活质量评估量表（QLQ-C30），在妇科肿瘤中可一定程度反映患者的相关问题，但衡量相关结局指标的代表性和敏感性较差^[3]。

特异性工具主要有宫颈癌生活质量问卷（QLQ-CX24）^[4]与治疗功能评价量表[FACT-CX（QLQ-CX24）]^[5]、卵巢癌生活质量问卷（QLQ-OV28）^[6]与治疗功能评估量表（FACT-O）^[7]、子宫内膜癌特异性量表（QLQ- EN24）^[8]与治疗功能评估量表（FACT-En）^[9]，可精准识别妇科肿瘤患者相关特殊疾病问题，更具特异性、准确性及高效性。

综上，PRO既是一种测量工具，又是一种来源于患者自身感受的新型临床结局指标。妇科肿瘤PRO量表规范运用仍需长期努力，目前在量表选择、数据采集和结局应用等方面尚需要强有力的循证医学证据支持。但PRO量表在妇科肿瘤的应用具有广阔的前景，仍值得我们不断进行探索。

患者自我报告生活质量、治疗满意度和依从性是PRO的重要内容。请您结合近年来卵巢癌的相关研究数据，和大家分享药物不良反应管理对改善患者生活质量和临床结局的意义。

东南大学附属中大医院副院长

沈杨教授

在2021年7月，国家卫健委发布了《药品临床综合评价管理指南（2021年试行版）》，把药品临床综合评价分为6个维度，即有效性、可及性、适宜性、创新性、经济性和安全性。其中，有效性的核心指标包括生命时长和生活质量，其中生活质量包括健康相关生活质量（HRQoL）和健康效用值，这些都属于PRO的重要范畴。HRQoL是用于描述患者健康和幸福感的重要指标之一。症状性不良反应作为药物或治疗的副作用，与患者的生活质量、治疗满意度、依从性紧密相关^[10]。

众所周知，卵巢癌是女性生殖系统常见的三大恶性肿瘤之一，其复发率和死亡率均较高，严重威胁着女性的健康。近年来，随着新型靶向药物的出现和临床应用，目前晚期卵巢癌患者的治疗模式已经彻底改变，形成了手术+化疗+维持治疗的全程管理模式。对于治疗中不可避免出现的药物副作用及相关不良反应，积极管理不良反应有助于提高药物治疗的依从性，进而改进患者的临床结局。因此，在使用PARP抑制剂的过程中需要严密监测患者的血常规、肝功能、肾功能和血压等指标，并且根据毒性反应调整合适的剂量^[11]。

在晚期卵巢癌患者的治疗中，药物的长期足量应用是保证其临床疗效的重要因素，而药物的不良反应会影响用药依从性，进而影响患者的临床疗效及生活质量，因而需要积极监测和干预不良反应。同时在药物治疗中，应尽可能选择疗效佳、不良反应小、患者报告用药体验较好的药物，以达到治疗的最佳获益。

患者报告结局（PRO）可以从患者角度为临床研究和实践提供参考，已经获得医学界越来越多医生的认可与提倡。您能否为大家介绍一下PRO需要关注患者的主要方面及指标。

徐州医科大学附属医院

韩正祥教授

PRO是一种直接反映患者对其自身健康状况评估的报告，它直接来自患者，没有临床医生或其他人对患者反应的解释。它更重视患者对自身健康状况的真实感受，能准确发现潜在的健康问题，提高健康相关生活质量。另外，PRO可以前瞻性地从患者端收集服药时出现的不良症状数据，可以为当前的临床实践增加有价值的信息。将PRO应用到临床实践，与以疾病为中心的医疗结果互补，能够提高患者症状发现的及时率，促进患者参与临床决策、提升患者就医体验。

另外，需要根据患者的具体情况选择合适的量表，从而捕捉患者实际状况。PRO的评估可以包括多个方面，如疾病相关症状、症状性不良反应、身体功能、角色功能等^[1]。

（1）疾病相关症状

当患者出现与特定疾病相关的一系列典型症状时，如咳嗽、疼痛、疲劳和食欲不振，为了更准确地评估这些症状，医生应当使用相应的疾病症状评分表，也可以让患者采用“无”、“轻度”、“中度”、“重度”的描述来评估在某个特定期间某个疾病症状的最严重体验。

（2）症状性不良反应

主要评估患者在治疗过程中出现的各种症状，如疼痛、疲劳、恶心、呕吐等。这些症状不仅会影响患者的生活质量，还可能提示治疗方案需要进行调整。

（3）整体副作用影响概括性度量

每位患者对于治疗副作用的感受和重视程度是不同的，有些患者可能对某一副作用非常敏感，而有些患者则可能认为其可忍受。因此，要想得到比较客观的评价，就需要对副作用的整体影响进行概括性的度量。一种有效的方法是询问患者在过去一段时间（例如一周）内因治疗所经历的整体副作用的严重性，通过这种方法，医生可以更全面地了解患者对治疗的整体感受，从而为其提供更加个性化和适宜的治疗建议。

（4）身体功能

主要评估患者在日常生活中的身体活动能力，如行走、上下楼梯、提重物等。肿瘤的治疗可能对这些功能产生影响，因此定期评估身体功能对于制定康复计划至关重要。

（5）角色功能

角色功能是研究中另一个重要的方面，它可以反映出治疗对患者在职业和家庭角色中的功能影响。如果患者因为治疗而无法继续他们的工作或日常生活，这将对他们的生活质量造成重大影响。因此，使用适当的工具来准确评估角色功能是非常重要的。

美国FDA在21世纪初提出PRO的定义，并强调PRO在临床研究中的重要性。此后越来越多的国家开始探讨如何将PRO融入医疗工作中。请您和大家分享近年来国内外对PRO的研究及应用进展。

徐州医科大学附属医院

韩正祥教授

国际上，PRO已经成为评价药物临床价值的重要标准，并应用到临床试验及药物开发中。2006年，FDA出台了《关于PRO应用于新药研发和疗效评价的指南草案》，将PRO纳入药品审评审批与监管政策。该事件在PRO发展史上具有“里程碑”意义^[12]。2016-2020年FDA审评审批通过的药品中，约26%的药品疗效评价指标包括PRO内容，2008-2012年EMA审评审批通过的药品中，药品疗效评价包含PRO测量内容的比例达到46%^[13]。

《“健康中国2030”规划纲要》提出，提升肿瘤患者5年生存率的同时需要关注患者的生活质量^[14]。我国监管机构对临床注册试验中的PRO评估也给予了高度关注及重视。尽管起步相对较晚，但是一直在努力完善。在2021年，《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》正式出台，肿瘤领域的临床试验也越来越多地纳入患者报告的生活质量评估指标^[15]。在2022年，《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则（试行）》正式发布，将PRO作为我国药品审评审批的重要指标之一，对我国PRO研究与应用具有“里程碑”意义^[16]。

2022年5月，中山大学附属第一医院临床试验中心在JAMA子刊《 JAMA Network Open》发表了一篇关于2010-2020年间PRO在我国临床试验中应用情况现状的系统性回顾。经筛选纳入的34033项临床试验中，10093项（29.7%）试验将PRO作为主要或次要结局，其中肿瘤（21.2%，约2143项临床试验）、疼痛（14.1%）、肌肉骨骼疾病（11.4%）是最常见的领域。另外，在6915项列出了具体的PRO工具的试验中，VAS（34.7%）、SF-36（8.8%）、汉密尔顿抑郁量表（6.6%）、匹兹堡睡眠质量指数（5.3%）和数字疼痛评分表（4.9%）是使用最多的5种工具^[17]。

目前，中国PRO测量工具仍以引入、汉化国际现有的成熟量表为主。我国学者正在积极研发本土化测量工具。例如，近年来我国自主研发了癌症患者和慢性病患者生活质量系列测定量表等。2021年，建立了《NCC-BC（中国乳腺癌PRO量表）》，填补了我国乳腺癌PRO评价领域的空白。近日，《中国早期乳腺癌内分泌治疗生活质量评估量表》正式发布，进一步完善了早期乳腺癌的PRO评价体系。此外，《PRO现状及生存质量发展报告》项目也在如火如荼地进行中，有待最后确认和发布中国多发性骨髓瘤患者的PRO量表新体系。

现在，随着国内PRO研究相关的学术机构与学术组织相继成立，我国PRO的研究与应用进入了快速发展的“黄金”阶段，需要加强本土化PRO工具的研制与开发，重视PRO与临床实践相结合，积极开展电子化的患者报告结局（ePRO）的探索与尝试等^[18,19]。

专家简介

沈杨教授

东南大学附属中大医院副院长；医学博士、教授、主任医师、博士生（后）导师；东南大学妇产科学系主任、妇女生命健康研究所所长；2020全国健康卫士、江苏省333工程第二层次人才

中国临床肿瘤学会（CSCO）妇科肿瘤专业委员会常委
中国抗癌协会宫颈癌整合防筛专委会副主任委员
中国抗癌协会妇科肿瘤整合康复专委会常委、卵巢癌专委会委员
中国医师协会妇产科医师分会/内镜医师分会委员
国家癌症中心卵巢癌质控专家委员会委员
中国老年保健协会妇科肿瘤专委会主任委员
江苏省医学会妇产科分会副主任委员
江苏省研究型医院学会妇科人工智能与微无创专委会主任委员

韩正祥教授

徐州医科大学肿瘤医院教授、肿瘤学博士、主任医师、博士生导师；肿瘤科副主任、肿瘤中西医结合科主任；江苏省肿瘤生物治疗医学创新中心副主任

中国抗癌协会肿瘤临床化疗专业委员会委员
中国医药生物技术协会精准医疗分会常务委员
世界中医药联合会整合肿瘤专业委员会常务理事
江苏省抗癌协会肿瘤整合专业委员会副主任委员
江苏省抗癌协会肿瘤科普防治专业委员会副主任委员
江苏省整合医学研究会肺癌专委会副主任委员
江苏省整合医学研究会中西医结合肿瘤专委会副主任委员
江苏省研究型医院学会神经内分泌肿瘤专业委员会副主任委员
江苏省医学会肿瘤化疗与生物治疗分会常务委员、肿瘤姑息治疗学组组长
江苏省抗癌协会肿瘤多原发和不明原发肿瘤专业委员会常务委员
江苏省免疫学会转化医学会常务委员、肿瘤诊疗多学科协作学组组长
徐州市免疫学会理事长

参考文献(向上↑滑动查看全部）

[1]U.S. Food and Drug Administration(FDA). Guidance for industry patient-reported outcome measures：use in medical product

development to support labeling claims[EB/OL].[2022-10-25].

[2]史钊,窦蕾,李顺平.国内外患者报告结局的应用现状与研究进展[J].中国全科医学,2023,26(04):401-408.

[3]万崇华，陈明清，张灿珍，等 . 癌症患者生命质量测定量表EORTC QLQ-C30 中文版评介［J］. 实用肿瘤杂志，2005，20（4）：353-355.

[4]GREIMEL E R，etal.The European Organization for Research and Treatment of Cancer（EORTC）QualityofLife questionnaire cervical cancer module：EORTC QLQCX24[J].Cancer，2006，107（8）：18121822.

[5]MONK B J，HUANG H Q，CELLA D，et al.Quality of life outcomes from a randomized phase Ⅲ trial of cisplatin with or without topote can in advanced carcinoma of the cervix：a Gynecologic Oncology Group Study[J] .J Clin Oncol，2005，23（21）：46174625.

[6]GREIMEL E，BOTTOMLEY A，CULL A，et al.An international field study of the reliability and validity of a diseasespecific questionnaire module （the QLQOV28）in assessing the quality of life of patients with ovarian cance［r J］.Eur J Cancer，2003，39（10）：14021408.

[7]CELLA D F，TULSKY D S，GRAY G，et al.The Functional Assess ment of Cancer Therapy scale：development and validation of the general measure [J] .J Clin Oncol，1993，11（3）：570579.

[8]GREIMEL E, et al.Psychometric valida tion of the European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life QuestionnaireEndometrial Cancer Module(EORTC QLQEN24)[J] .Eur J Cancer，2011，47（2）：183190.

[9]HOPP E E，OSBORNE J L，SCHNEIDER D K，et al.A prospective pilot study on the incidence of postoperative lymphedema in women with endometrial cance[r J] .Gynecol Oncol Rep，2016，15：2528.

[10]国家卫生健康委员会 . 国家卫生健康委办公厅关于规范开展药品临床综合评价工作的通知［EB/OL］. （2021-07-28）[2022-10-25]。

[11]中国抗癌协会妇科肿瘤专业委员会.PARP抑制剂不良反应管理的中国专家共识（2021年版）［J］.中国实用妇科与产科杂志，2021,37(11)：1119-1130.

[12]U.S. Food and Drug Administration. Guidance for industry：patientreported outcome measures：use in medical product development to support labeling claims：draft guidance［J］. Health Qual LifeOutcomes，2006，4：79.

[13]BANSAL D，BHAGAT A，SCHIFANO F，et al. Role of patientreported outcomes and other efficacy endpoints in the drug approval process in Europe（2008—2012）［J］. J Epidemiol GlobHealth，2015，5（4）：385-395.

[14]国务院关于“健康中国2030”规划纲要

[15]国家药品监督管理局药品审评中心：《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》

[16]国家药品监督管理局药品审评中心：《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则（试行）》

[17] Zhou H, Yao M, Gu X, et al. Application of Patient-Reported Outcome Measurements in Clinical Trials in China[J]. JAMA Netw Open，2022，5(5)：e2211644.

[18] 张雯，黄青梅，黄跃师，等 . 患者报告结局测量信息系统电子化数据收集工具的研究与发展现状［J］. 护士进修杂志，2021，36（4）：289-293.

[19] 李小贤，赵烨，林峰，等 . 电子化患者报告结局在新药临床试验疗效评价中的应用［J］. 药物评价研究，2021，44（5）：909-916.

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