2024年12月，北京大学血液病研究所江倩&黄晓军教授团队在学术期刊《Leukemia》发表有关初诊慢性髓性白血病(CML)加速期(AP)与慢性期(CP)患者在TKI时代预后比较的研究论著。
该研究为初诊CML患者的诊断分期和治疗提供了新的临床证据和见解，以下是此研究的速递。
初诊CML，仅有小于5%的患者处于加速期，其临床特征及治疗结局异质性较大，且相关研究较少。2022年，北京大学血液病研究所江倩教授团队的两项回顾性研究分别分析了初诊时的临床特征与结局相关的因素（点击链接>>初诊加速期慢性髓性白血病患者酪氨酸激酶抑制剂治疗结局的相关因素分析），并进一步分析、比较了不同加速期特征的CML患者一线接受伊马替尼或2G-TKI治疗反应及结局的差异（点击链接>>揭开“初诊加速期慢性髓性白血病”的面纱）。
在TKI时代，AP患者的预后得到显著改善，2022年WHO指南取消了CML加速期的定义，并倾向使用“具有高危因素”或“治疗反应不佳”人群来特别定义原先的加速特征。然而，这也极大地引起了领域内的关注和探讨。部分学者认为，TKI时代仍有部分患者治疗失败、疾病进展到急变期，而加速期是急变期之前的关键预警阶段，保留AP定义有助于对这部分高危患者进行早期干预，改善预后，而取消这一分期可能导致医患忽略潜在疾病进展的风险。
为了更好地回答“TKI时代，初诊AP的定义何去何从？”这一问题，江倩教授团队回顾性地分析了从2006年1月至2023年6月在北京大学人民医院就诊并接受一线TKI治疗，按照欧洲白血病网(ELN)标准诊断为慢性期(1837例)或加速期(285例)，或根据国际共识分类(ICC)标准诊断为慢性期(1748例)或加速期(305例)CML患者，对他们的治疗结局进行了综合地、详细地比较和分析。
仅嗜碱性粒细胞增多的AP患者与ELTS中危CP患者相比，两者具有相似的TFS和总生存期； 仅原始细胞增多的AP患者与ELTS 高危CP患者相比，前者TFS较差，但总生存期相似； 仅血小板减少的 AP 患者与被归类为 ELTS 高危的患者相比，TFS相似，但总生存期较差。
在本研究中，我们对初诊AP与CP CML患者的治疗结局进行了分析，综合比较了两组患者的TFS和总生存。研究显示，初诊嗜碱性粒细胞增多型AP患者预后与ELTS中/高危CP患者无显著差异，而原始细胞增多型和/或血小板减少型AP预后仍显著差于高危组CP患者。我们的数据从一定程度上支持了2022年WHO指南对CML的分类，即取消(初诊)AP的定义。同时，我们建议更新ELTS风险分组，考虑将原始细胞增多和/或血小板减少的患者纳入极高危人群管理。
该研究是在“初诊AP”的人群背景下分析得到的结论，而是否适用于治疗过程中进展AP，2022年WHO指南中取消AP定义对进展AP的影响如何？仍需进一步探讨。
参考文献
Yang, S, Zhang, XS., Gale, R.P., Huang XJ & Jiang Q. Is there really an accelerated phase of chronic myeloid leukaemia at presentation? Leukemia (2024). doi: 10.1038/s41375-024-02486-2
原文链接：
https://www.nature.com/articles/s41375-024-02486-2?utm_source=pocket_shared
国家中心PI 教授
主任医师 博导
国家血液系统疾病临床医学研究中心
北京大学人民医院
北京大学血液病研究所
中国工程院院士
国家中心PI 教授
主任医师 博导
国家血液系统疾病临床医学研究中心
北京大学人民医院
北京大学血液病研究所
博士研究生
导师：江倩教授
国家血液系统疾病临床医学研究中心
北京大学人民医院
北京大学血液病研究所
博士研究生
导师：江倩教授
国家血液系统疾病临床医学研究中心
北京大学人民医院
北京大学血液病研究所
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