第66届年美国血液学年会（ASH）年会于2024年12月7～10日在美国圣地亚哥召开。作为全球血液领域最具规模和影响力的国际盛会，会议聚集血液学领域的诸多热点议题和前沿研究成果。浙江大学医学院附属第一医院佟红艳教授团队的一项研究入选大会口头报告，周歆平博士代表团队作口头报告。展示了佟红艳教授团队在MDS发病机制及治疗的新策略探索道路上持之以恒的努力与卓越的创新能力，展示了浙一医院在血液学领域的顶尖实力，也为全球学术界提供了具有重要临床价值的新思路和治疗策略。
佟红艳教授携团队参会
当地时间12月8日下午5点，佟红艳教授团队受邀在大会分享团队研究成果，周歆平博士代表团队作会议口头报告：Decitabine Plus All-Trans Retinoic Acid Versus Decitabine Monotherapy for Myelodysplastic Syndromes with Excess Blasts: A Multicentre, Randomized Controlled Trial（全反式维甲酸联合地西他滨治疗骨髓增生异常综合征-原始细胞增多型的多中心、随机对照临床研究）。
周歆平博士口头报告
首先，周歆平博士介绍了该项临床试验研究背景：骨髓增生异常综合征（MDS）是造血干细胞的克隆性恶性疾病。较高危骨髓增生异常综合征患者预后较差，进展为急性髓系白血病（AML）的风险较高。去甲基化药物（HMA）地西他滨和阿扎胞苷，是较高危MDS的一线治疗方法，但HMA单药治疗效果不尽人意，完全缓解（CR）率为7%-17%，总体反应率（ORR）为33%-55%，总生存期（OS）仅为17-22个月。异基因造血细胞移植（allo-HSCT）是唯一治愈MDS的治疗方法，但MDS患者大多为老年患者，许多老年患者不适合接受allo-HSCT。近年来多种HMA+X的治疗策略被提出用于治疗较高危MDS，故浙大一院血液科开展全反式维甲酸（ATRA）联合地西他滨对比地西他滨单药治疗MDS-EB的多中心、随机对照临床研究，探索ATRA联合地西他滨治疗MDS-EB的有效性和安全性。
该研究为多中心随机对照临床研究。确诊MDS-EB的患者1:1随机分配至ATRA联合地西他滨组和地西他滨单药组，给与至少四个周期的治疗，主要研究终点为总体反应率(ORR)，次要研究终点包括CR率、骨髓应答率、血液学应答率、无进展生存（PFS）、总生存（OS）等。
研究结果显示，在2018年9月11日至2022年9月10日期间，227名患者入组临床研究，其中223例患者接受了至少一剂药物治疗。其中ATRA联合地西他滨组113例，地西他滨单药组114例。ATRA联合地西他滨组ORR为78.2%，显著高于地西他滨单药组51.3%（p<0.001）。中位随访时间30.1 月， ATRA组无进展生存（PFS）较长（14.9月vs 10.5月P=0.03）。ATRA组的中位OS为23.0月，地西他滨组为19.3月。ATRA组皮肤干燥(34.5%vs 15.3%, P<0.001)、头痛( 19.1% vs 6.2%, P =0.020)和高甘油三酯血症（17.3%）vs 5.3% ，P=0.019）发生率高于对照组，但大多数是1-2级。两组在3级或以上血液学不良事件方面没有差异。
研究结果表明，ATRA联合地西他滨对比地西他滨单药治疗成年MDS-EB患者可提高ORR、延长PFS，不良反应可耐受。提示ATRA联合地西他滨可能成为MDS-EB一线治疗新选择。
报告在热烈掌声中结束，提问环节周歆平博士与现场来自世界各地的专家积极互动。德国知名教授Lubbert听取报告后对佟红艳教授团队表示祝贺，Lubbert教授称赞该项研究为“amazing work”, 双方就维甲酸治疗髓系肿瘤的前景及机制展开热烈探讨，并讨论未来的合作。
会后Lubbert 教授与佟红艳教授团队深入交流
作者简介
通讯作者：佟红艳教授
博士，教授，主任医师，博士生导师
浙江大学医学院附属第一医院血液科主任兼骨髓增生异常综合征中心主任，淋巴瘤中心主任
浙江省血液病医学临床研究中心副主任
浙江大学医学院诊断教研室主任
浙江省卫生领军人才
浙江省高层次创新人才
浙江省新世纪151人才
浙江省杰出青年人才项目获得者
英国Royal Free Hospital 高级访问学者
社会兼职：
中华医学会血液学分会红细胞学组委员
中国抗癌协会中西整合白血病专委会副主任委员
中国女医师协会临床肿瘤血液淋巴专业委员会MDS/MPN学组组长
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会MDS/MPN工作组副组长
中国老年医学会血液分会MDS工作委员会副主任委员
浙江省医师协会血液科医师分会MDS/MPN学组组长
浙江省抗癌协会血液淋巴专业委员会副主任委员
浙江省医学会临床试验与伦理分会副主任委员
浙江省医学会血液学分会副主任委员
主持国家自然科学基金面上项目5项，省部级重点项目、领雁计划、省杰青项目等8项；以第一或通讯作者发表在JClin Invest,Sci Adv,Haematologica,European Journal of Cancer,J Infect等SCI期刊60余篇；以第一完成人获省科技进步二等奖2项，主参国家科技进步二等奖1项、省科技进步一、二等奖6项。
第一作者：周歆平
博士，副主任医师
浙江大学医学院附属第一医院血液科
浙江省抗癌协会血液淋巴专业委员会青委会副主任委员
中国女医师协会血液专业委员会MDS/MPN学组 秘书
中国MDS/MPN工作组委员会委员
浙江省医学会临床试验与伦理分会委员会青年委员
英国RoyalFree Hospital 访问学者
以第一作者发表论文十余篇
主持国家自然科学基金一项，作为主要参与人承担国家科技支撑计划课题、国家自然科学基金、省卫计委等课题6项
获得浙江省科技进步奖二等奖一项
浙一血液
浙江大学医学院附属第一医院血液科创建于五十年代初，是国内专科规模最大、床位数最多、亚专科发展均衡、技术力量雄厚，集教学、医疗、科研为一体的综合性血液病专科之一。血液科是国家临床重点专科、浙江省血液病临床医学研究中心、浙江省重点学科。
近二十余年学科持续高速发展，目前浙大一院血液病学科拥有14个血液病区，包括庆春院区、余杭院区、城站院区、之江院区床位共600余张。
设有白血病、骨髓增生异常综合征、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、出凝血疾病、MPN、骨髓移植、CART等8大临床亚中心。
血液系统恶性肿瘤特别是白血病的诊治方面在全国位居前列。学科专注于白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、MDS等血液恶性肿瘤的诊治和转化研究，拥有基础和转化研究的省级和国家重点实验室，建有多层次医疗合作网络，已完成五十余项新药和新疗法临床研究。具备开展高水平、多中心临床与转化研究的雄厚基础。
研究成果在lancet Oncol、Cell、JCO、Blood、Leukemia、Hematologica、EBio Medicine等国际知名学术期刊发表。
同时与美国City of Hope National Center，University of Cincinnati、德国Kiel University等开展多层次国际合作。成为MDS foundation认证的优秀的MDS中心（MDS Center of Excellence），并成立中美血液肿瘤合作实验室。
供稿：蒋灵旭 周歆平
编辑：周孜洋
审核：黄健
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