11 月 13 日，北海康成宣布，酶替代疗法「注射用维拉苷酶β」（CAN103）上市申请获 NMPA 受理，适用于确诊为戈谢病 I 型（GD1）和Ⅲ型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT），该药目前已经被 CDE 纳入优先审评，
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CAN103 是北海康成开发的用于治疗 I 型和 III 型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法，大多数戈谢病患者为 I 型和 III 型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103 通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。8 月 19 日，北海康成宣布 CAN103 在 12 岁及以上初治的 I 型和 III 型戈谢病受试者中进行的 CAN103 关键性临床试验取得了积极的顶线结果。CAN103 的关键性临床试验是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注 CAN103 每 2 周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。结果表明，该研究在 60U/kg 剂量组（P<0.0001）和较低的 30U/kg 剂量组（P<0.001）都成功达到了其主要疗效终点，即治疗 9 个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。所有关键次要疗效终点，即在 60U/kg 剂量组，与基线相比肝脏体积的缩小、血红蛋白水平的升高和血小板计数的升高也都达到了统计学显着性改善。
在 30U/kg 剂量组，肝脏体积的缩小和血红蛋白水平的升高都达到了统计学显着性改善，血小板计数也较基线有所升高。较高剂量的改善效果比较低剂量更显着。而且，经 60U/kg 和 30U/kg 治疗后，戈谢病生物标志物血浆 Lyso-GL-1 水平较基线的下降都达到了统计学显着性意义，并且 60U/kg 剂量组显示出下降得更快，进一步支持临床疗效的评估。对两个剂量组的安全性分析结果显示 CAN103 的耐受性很好，没有报告药物相关的严重不良事件。大多数不良事件都属于轻度、与药物无关而且是一过性的。少于 10% 的受试者发生了超敏反应，但是都继续完成了 CAN103 的治疗。少于 10% 的受试者在研究中观察到出现了一个时间点以上的抗 CAN103 抗体。据了解，CAN103 是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目，是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。CAN103 旨在长期治疗 I 型和 III 型戈谢病的成人和儿童患者。据弗若斯特沙利文统计，2020 年中国约有 3000 名戈谢病患者。
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