和誉医药 1 类新药全球关键 III 期临床研究成功

健康   2024-11-12 13:38   浙江  

11 月 12 日,和誉医药宣布,匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤(TGCT)的 III 期 MANEUVER 研究达到主要终点,第 25 周客观缓解率(ORR)为 54.0%,而安慰剂为 3.2%

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该研究还表明,匹米替尼治疗对与 TGCT 重要患者临床结果相关的次要终点有统计学意义和临床意义的显著改善,这些次要终点包括按数字评定量表测定僵硬程度(NRS;与基线相比,平均变化为-3.00,安慰剂组为- 0.57,p<0.0001),和按简明疼痛量表测定疼痛程度(BPI;-2.32 对 0.23 的基线平均变化,p<0.0001)。MANEUEVER 研究第 1 部分的详细疗效和安全性数据将在即将召开的医学会议上公布。

在 MANEUVER 研究中,匹米替尼展现出良好的的耐受性,安全性数据与先前报告的数据一致,未观察到胆汁淤积性肝毒性发生。治疗中匹米替尼组出现的不良事件(TEAE)导致治疗终止和剂量下调的患者分别是 1.6%(1 名)和 7.9%(5 名)。

2023 年 12 月,和誉医药与总部位于德国达姆施塔特的领先科技公司默克医药健康达成许可协议,授予其在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家商业化许可,以及匹米替尼全球商业权利的独家选择权。

根据和誉医药官方信息,该研究是首个在多个地区以均衡比例招募亚洲和西方腱鞘巨细胞瘤患者的全球性试验。基于 MANEUVER 研究的最新数据以及匹米替尼对 CSF-1R 的高选择性和有效抑制作用,加上每日一次的口服给药方式还有助于提高患者的长期依从性,匹米替尼有可能为腱鞘巨细胞瘤患者建立一种新的治疗模式。

据 Insight 数据库显示,2019 年 8 月 2 日,FDA 批准 Pexidartinib(Turalio) 用于存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成人患者的治疗。这是首个也是目前唯一一个获批用于治疗 TGCT 的药物

10 月 24 日,吡昔替尼(PLX3397)被 CDE 拟纳入优先审评,用于治疗伴有重度病变或功能受限且无法通过手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成年患者。

目前,匹米替尼用于胰腺癌、移植物抗宿主病的临床研究也进展到 III 期临床阶段。

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编辑:vvy
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