▎Armstrong
2024年9月3日，Denali Therapeutics宣布与FDA的沟通会议结果，明确了注册路径，将于2025年初递交DNL310的加速批准上市申请，随后再转为完全批准。
Denali Therapeutics成立于2015年，由前基因泰克的三位神经科学家共同创立，聚焦开发穿透血脑屏障（BBB）的技术。该技术的核心是将Fc的一段改造为结合TfR的序列，达到穿透血脑屏障的目的。
DNL310为Denali的首发管线，用于治疗MPS II。
DNL310的临床开发计划如下。
DNL310在1/2期临床中表现出优异疗效，为首个也是唯一一款将CSF HS降低到正常水平，并减少NfL的药物，同时可以改善听力和适应行为。
总结
大分子药物如何通过血脑屏障，仍然是中枢神经系统疾病治疗亟需解决的一个瓶颈问题。TfR、IGF-R介导的转运技术是一条主流的技术路径，如果DNL310顺利获批上市，将成为大分子药物穿透BBB的一个里程碑事件，预示着CNS疾病药物开发进入新时代。国内方面，领诺医药独立开发的穿透BBB大分子药物递送技术已获美国专利授权，在此基础上开发的LIN-2003已获得FDA的孤儿药资格认证，用于治疗异染性脑白质病（MLD）。
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