前言
近年来，促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）等新型治疗手段不断崭露头角，给血小板减少症的治疗带来了全新的机遇。其中，罗普司亭N01是我国研发的长效TPO-RA，为中国肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）患者带来更多的治疗选择1。为了进一步规范CTIT临床用药，提升患者获益，2024年9月《罗普司亭临床合理应用专家共识（2024年版）》（以下简称“共识”）正式发布。对此医脉通特邀中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授分享共识发布的背景及意义。
- 徐瑞华教授 -
中国医学科学院学部委员 中山大学附属肿瘤医院院长 华南恶性肿瘤防治全国重点实验室主任 中国临床肿瘤学会理事长 中国抗癌协会副理事长 中国临床肿瘤学会肠癌专业委员会主任委员 中国抗癌协会肿瘤靶向治疗专委会首任主任委员 中国抗癌协会肿瘤临床化疗专委会候任主任委员 Cancer Communications IF 20.1 主编 以第一完成人获得国家科技进步二等奖2项、全国创新争先奖1项、省部级一等奖6项、何梁何利基金科学与技术奖、吴阶平医药创新奖、谈家桢临床医学奖及CSCO年度成就奖。
入选国家百千万人才工程、全国先进工作者、国务院特殊津贴专家、南粤百杰人才培养工程、国家卫生计生突出贡献中青年专家等人才项目。
以最后通讯作者（含少量共同）在 NEJM、JAMA（2篇）、Nat Med（5篇）、BMJ、Ann Oncol（2篇）、LancetOncol（2篇）、Lancet G&H（2篇）、Cancer Cell（3篇）、Nat Mater、JAMAOncol（2篇）等发表论文200余篇（34篇IF>30）
切实做好 CTIT 管理意义重大，罗普司亭 N01赋予中国CTIT患者更多治疗可能
医脉通：CTIT是抗肿瘤药物常见的不良反应之一。请您结合CTIT的临床诊疗现状，谈谈如何在肿瘤治疗过程中做好CTIT的管理？
徐瑞华教授
CTIT在抗肿瘤治疗患者中的发生率较高，不仅会增加出血风险，甚至可能导致患者死亡。当血小板计数减少达到3级时，患者出血的风险大大增加。输注血小板是既往CTIT常用的治疗手段之一。但需要注意的是，输注异体血小板消耗迅速，维持期仅3天左右，因此CTIT患者常需要多次输注血小板2。近年来，随着新药、新疗法（例如白细胞介素11、重组人血小板生成素、TPO-RA等）的不断涌现，CTIT治疗也迎来新的机遇。其中，TPO-RA 可在多种临床情境下有效提升血小板水平，在 CTIT领域具有良好的应用前景1,2。另外，CTIT 很大比例上发生于院外，因此患者的院外管理显得尤为重要。目前，业界已针对CTIT院外管理制定了一系列的指南、指导意见，并指出，及时应用TPO-RA等促血小板生成药物有望进一步使患者获益。
医脉通：随着CTIT治疗的不断发展，诸多新药陆续问世。罗普司亭是全球首个获批用于血小板减少症的TPO-RA。与此同时，国内研发的罗普司亭N01为中国患者带来更多的治疗选择。请您结合临床经验，谈谈罗普司亭N01在CTIT治疗中的优势及积极意义？
徐瑞华教授
罗普司亭N01是一种可结晶片段（Fc）‐多肽融合蛋白，可作用于天然位点，与内源性血小板生成素竞争性结合TPO 受体，全面高效激活下游升板信号通路，最终增加外周血液循环中的功能性血小板；其与罗普司亭的疗效和安全性相似1,3。罗普司亭N01起效快、应答率高、升板作用强1,3。其中，在升板疗效方面，一项大型回顾性分析，评估了在美国四个中心接受罗普司亭治疗的化疗所致血小板减少症 （CIT）患者，共纳入173名患者（153名实体瘤，20名血液恶性肿瘤）。结果显示，罗普司亭治疗实体肿瘤患者，79%避免了化疗剂量减少或治疗延迟，其能够促使血小板较快地上升至正常数值，并促使化疗和靶向治疗得以继续进行4。另一项II期临床试验，纳入21例接受罗普司亭治疗≥1年的患者，评估罗普司亭在CIT中长期使用的疗效和安全性。结果显示，罗普司亭可有效防止因CIT导致的化疗强度降低，长期使用罗普司亭可使血小板计数维持稳定5。用药体验方面，罗普司亭N01使用方便，能够显著改善患者用药体验，作为长效TPO-RA，其半衰期较长，1周仅需皮下注射1次，有效提升了患者的用药依从性。安全性方面，不良反应发生率较低，通常不会增加血栓事件的发生率，同时肝脏耐受性也较好1,3。
以共识为引，探索CTIT治疗的优化之路
医脉通：鉴于罗普司亭在CTIT的治疗中的优势，《罗普司亭临床合理应用专家共识（2024年版）》的发布无疑具有重要意义，作为该共识的顾问，您认为该共识的发布能为CTIT的治疗带来哪些助力？
徐瑞华教授
共识的发布，不仅为CTIT患者提供新的治疗选择，同时也规范了罗普司亭的临床应用。在目前已有的促血小板生成药物中，rhIL-11 与 rhTPO 尽管能够升高血小板计数，但是存在不良反应明显等问题，从而影响了治疗的依从性。TPO-RA的出现，改变了这一局面，其在提高患者依从性方面具有较大优势。罗普司亭是全球首个获批用于血小板减少症的TPO-RA，也是NCCN指南对于除临床试验之外的用于管理CIT的TPO-RA类目前唯一具名推荐药物。2024 年 4 月，国内研发的罗普司亭N01 获得国家药品监督管理局的上市批准，其具有与罗普司亭原研药相似的质量、疗效和安全性1。此次共识的发布，有望为中国患者带来更多的治疗选择，并减轻患者经济负担，也为临床医生提供了明确的指导。共识详细阐述了罗普司亭在血小板减少症治疗中的优势，包括其作用机制等。这使得临床医生在面对CTIT 患者时，能够更加准确地选择合适的治疗方案。除此之外，共识还明确了罗普司亭的使用标准和规范，有助于避免不合理用药的情况，推动CTIT治疗领域的研究和发展1。
医脉通：未来肿瘤治疗的手段将更加多样化，必然会对CTIT产生新的影响，您认为未来在CTIT领域还有哪些方面需加强，以帮助提高肿瘤患者生存获益？
徐瑞华教授
遵循个体化治疗原则非常重要。CTIT的诊疗和预防都是临床医生的必修课。此外，还需切实做好多学科的协同合作。尤其是针对一些复杂病例，在进行抗肿瘤治疗的过程中，要精心做好对患者器官功能的管理，确保患者兼具疗效、安全性及生活质量。另外，开展临床研究也很重要。在这一领域，临床研究者仍需持续不断地进行深入探索，从而为患者谋求更大的福祉，并为进一步攻克疾病提供更有力的支持和保障。
撰写：Robert
审校：Robert
排版：Yian
执行：Squid
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