北京时间10月7日下午5点30分许，2024年诺贝尔生理学或医学奖揭晓。美国科学家Victor Ambros及Gary Ruvkun 获奖，以表彰他们“发现microRNA及其在转录后基因调控中的作用”。
Victor Ambros和Gary Ruvkun对microRNA（miRNA）的发现为基因调控领域开辟了新的视野，并在生物学和医学中产生了深远影响。他们的研究成果不仅揭示了miRNA在基因表达中的关键作用，还引发了对基因表达机制的重新思考，并开辟了许多新的研究方向和临床应用。
1. 基因表达的复杂性
Ambros和Ruvkun揭示了miRNA作为一种非编码RNA如何通过与mRNA的互补结合，抑制其翻译或促进其降解，从而调控基因表达。miRNA的调控作用复杂且多样化，一个miRNA可以同时影响多个基因的表达，而一个基因也可能被多个miRNA调控。这种复杂的网络调控机制展示了基因表达并非线性的过程，而是通过多层次、多因素的相互作用来实现。
2. 广泛的生物学功能
研究显示，miRNA在多细胞生物的发育、细胞分化、增殖和凋亡等基本生物过程中发挥着重要作用。例如，miRNA的失调与多种疾病密切相关，包括癌症、心血管疾病、神经退行性疾病等。microRNA不仅影响细胞的功能，还在维持器官和组织的正常生理状态中扮演重要角色。
3. 临床应用潜力
尽管miRNA疗法仍处于早期阶段，但其在临床医学中的应用前景备受关注。研究人员正在开发基于miRNA的诊断和治疗工具，以检测和调控与疾病相关的基因表达。例如，通过调节特定miRNA，可以抑制肿瘤的生长或减轻心血管病变。虽然miRNA药物的开发面临挑战，尤其是在如何有效递送RNA分子到靶细胞方面，但其作为一种基因调控工具的潜力巨大。
4. 未来展望
Ambros和Ruvkun的发现不仅推动了基础生物学的发展，还为基因治疗和精准医疗提供了新的思路。miRNA的调控机制为未来治疗复杂疾病提供了一个强大的平台，特别是在癌症、神经疾病和代谢疾病的研究中。未来的研究可能会进一步揭示miRNA在不同生物过程中的具体功能，并开发出更多基于miRNA的治疗策略 。
综上所述，Ambros和Ruvkun的microRNA发现为现代生物学和医学提供了新的理论框架，改变了我们对基因调控的基本认识，并为未来的基因疗法和疾病治疗开辟了广阔的空间。
