Acoramidis是BridgeBio公司研发的一种口服、强效、高选择性小分子转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂。近日，BridgeBio制药公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准acoramidis（Attruby）用于ATTR-CM成年患者的治疗，以减少心血管死亡和心血管相关的住院治疗，成为了全球第二款获批用于转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）治疗的药物。
研究人员没有报告任何引起临床关注的安全信号，两组之间停药率和不良事件发生率相似。
Acoramidis模拟了TTR基因的一种天然突变，从而维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止具有有毒淀粉样蛋白的产生。在新闻稿中指出，Acoramidis是首个也是唯一一个在药品说明书上注明几乎完全稳定的TTR药物。制药公司表示，他们将向欧洲、日本和巴西提交申请，用于批准acoramidis上市。
[1]L.A. McKeown. FDA Approves First ‘Near-Complete’ Stabilizer to Treat ATTR Cardiomyopathy. Acoramidis becomes the second drug ever approved for this condition, based on the results of the ATTRibute-CM trial. TCTMD. NOVEMBER 25, 2024. [2]Erik Swain. Acoramidis approved to reduce CV death, hospitalization for cardiac amyloidosis. Healio. November 25, 2024.
