WXRedian | 派真生物PackGene

文献分享 | 诺奖团队最新Science论文：利用AlphaFold2发现Cas13的祖先，并解析其结构和功能

文摘 2024-07-23 18:26 广东

自CRISPR-Cas9发现以来，科学家们希望在自然界中发现不同的CRISPR-Cas系统，通常会挖掘基因组序列数据库以寻找同源性，也就是具有高度相似氨基酸序列的蛋白质。基 ...

行业资讯 | 锐正基因LNP体内基因编辑新药ART001获临床试验批准

文摘 2024-07-23 18:26 广东

2024年7月22日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，锐正基因（苏州）有限公司（以下简称“锐正基因”、“AccurEdit”）研发的非病毒载体体内基因编 ...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第112期

文摘 2024-07-22 18:32 广东

行业动态速览热点聚焦01治疗罕见心肌病，Lexeo AAV基因疗法临床积极结果公布！7月15日，Lexeo Therapeutics（以下简称“Lexeo”）宣布其在研基因 ...

技术前沿 | 体内基因编辑的黄金搭档：mRNA-LNP与AAV的强强联合

文摘 2024-07-22 18:32 广东

体内基因编辑是一种直接在生物体内进行基因编辑的技术，通过这种方法，可以修复、替换或删除有缺陷的基因，以治疗遗传性疾病或其他相关疾病。CRISPR-Cas9技术通过RNA指导 ...

文献分享 | Nat Rev Neurosci | 中枢神经系统疾病的基因治疗方式、传递和转化挑战

文摘 2024-07-19 18:32 广东

中枢神经系统疾病的基因治疗：方式、传递和转化挑战研究概述2024年6月19日，哈佛医学院的Nitin Joshi 教授及其团队在Nature Reviews Neurosc ...

文献分享 | 艾博生物新冠变异株mRNA疫苗三期临床研究结果发表

文摘 2024-07-19 18:32 广东

近日，艾博生物联合军事科学院军事医学研究院和中国食品药品检定研究院等国内外多家单位在Cell出版社医学旗舰刊Med发表了新冠变异株（BA.4/5）mRNA疫苗（代号：ABO ...

行业资讯 | 恒瑞医药子公司自主研发的AAV双基因药物国内IND获受理

文摘 2024-07-18 17:23 广东

2024年7月17日，恒瑞医药（600276）子公司上海瑞宏迪医药有限公司（以下简称“瑞宏迪”）自主研发的AAV双基因药物RGL-193注射液IND获CDE受理。据悉，这是 ...

行业资讯 | 治疗罕见心肌病，Lexeo AAV基因疗法临床积极结果公布！

文摘 2024-07-18 17:23 广东

7月15日，Lexeo Therapeutics（以下简称“Lexeo”）宣布其在研基因疗法LX2006的中期积极数据。LX2006是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗 ...

文献分享 | mRNA技术：从疫苗到治疗的创新之旅

文摘 2024-07-17 18:27 广东

mRNA技术及其递送系统的进步，使得基于mRNA的治疗手段进入了医学的新时代。mRNA编码的蛋白具有快速、有效和短暂的特性，无需进入细胞核，不存在基因组整合的风险，使其成为 ...

客户文献分享 | Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD

文摘 2024-07-17 18:27 广东

杜氏肌营养不良（DMD）是一种致命的遗传疾病，由人类X染色体连锁的DMD基因中的数千种致病突变引起。据估计，每3500-5000名活产男婴中就有1名患有DMD，这也是是最常 ...

文献分享 | Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD

文摘 2024-07-16 18:03 广东

杜氏肌营养不良（DMD）是一种致命的遗传疾病，由人类X染色体连锁的DMD基因中的数千种致病突变引起。据估计，每3500-5000名活产男婴中就有1名患有DMD，这也是是最常 ...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第111期

文摘 2024-07-15 18:25 广东

行业动态速览热点聚焦01复旦大学舒易来等多团队合作在Lancet/Science子刊/Nature子刊发表多篇，迎接耳聋基因治疗新时代2024年7月10日，哈佛医学院陈正一 ...

文献分享 | 理解AAV载体的免疫原性：从病毒颗粒到患者

文摘 2024-07-12 18:08 广东

摘要基因治疗为单基因遗传病、癌症和罕见病患者带来了希望。腺相关病毒（AAV）因其低致病性和工程化潜力，已成为理想的基因递送载体。然而，AAV载体引发的免疫反应、基因包装能力 ...

石药集团mRNA疫苗获批临床，针对呼吸道合胞病毒感染

文摘 2024-07-12 18:08 广东

2024年7月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，石药集团巨石生物申报的1.2类新药呼吸道合胞病毒mRNA疫苗获得临床默示许可，用于预防由呼吸道合胞病毒感 ...

行业资讯 | 恒瑞医药子公司自主研发的AAV双基因药物完成首例人体给药

文摘 2024-07-11 17:29 广东

近日，恒瑞医药（600276）子公司上海瑞宏迪医药有限公司（以下简称“瑞宏迪”）发布消息称，由瑞宏迪公司支持，中国科技大学附属第一医院神经内科施炯教授团队、神经外科牛朝诗教 ...

文献分享 | 国内团队开发出全RNA介导的大片段基因高效精准定点整合技术，助推新一代创新基因疗法的发展

文摘 2024-07-10 18:28 广东

基因组DNA是生命的蓝图，对基因组DNA实现任意尺度的精准操作代表对生命蓝图进行修改绘制的底层能力，是基因工程技术发展的核心。以CRISPR基因编辑技术为代表的技术进步实现 ...

最新议程来啦！派真生物中国区总经理张超受邀出席同写意20周年大会

文摘 2024-07-09 19:08 广东

同写意/TONGXIEYI/TONACEA 20周年大会（简称为“T20大会”）将于2024年7月11日-13日在苏州召开，派真生物中国区总经理张超受邀出席会议，在论坛26 ...

CDE公开征求意见！规范腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究

文摘 2024-07-09 18:29 广东

近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）发布了《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》，旨在规范并促进腺相关病毒（AAV）载 ...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第110期

文摘 2024-07-08 18:44 广东

行业动态速览热点聚焦01只有一个患者的临床试验！AAV基因治疗对抗无药可治的超罕见绝症痉挛性截瘫50型（spastic paraplegia type 50，SPG50）是 ...

AAV基因治疗新锐完成超12亿元B轮融资

文摘 2024-07-04 17:09 广东

近日，专注于眼科疾病基因治疗药物开发的公司Beacon Therapeutics（以下简称“Beacon ”）宣布完成了1.7亿美元（折合人民币约12.3亿元）的B轮融资， ...