2024年7月10日，哈佛医学院陈正一及复旦大学舒易来等多团队合作在Science Translational Medicine 在线发表题为“Targeted genome editing restores auditory function in adult mice with progressive hearing loss caused by a human microRNA mutation”的封面论文，该研究通过筛选不同的CRISPR系统，优化Cas9表达和sgRNA支架，开发了一种针对MIR96突变14C> a的基因组编辑疗法，以实现高效和特异性的突变编辑。
该研究确定了体内基因组编辑作为治疗成年动物基因突变引起的听力损失的可行方法的可行性。
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02
精准递送基因药物进入大脑，帕金森病AAV基因疗法迎来积极进展
近日，拜耳（Bayer）集团及其全资独立运营子公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）宣布，美国FDA已授予用于治疗中度帕金森病的在研基因疗法AB-1005快速通道资格。AB-1005还获得了英国药品与保健品管理局（MHRA）授予的创新通行证认定（Innovation Passport），用于治疗帕金森病。
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近日，恒瑞医药（600276）子公司上海瑞宏迪医药有限公司（以下简称“瑞宏迪”）发布消息称，由瑞宏迪公司支持，中国科技大学附属第一医院神经内科施炯教授团队、神经外科牛朝诗教授团队共同参与开展的临床研究（RGL-193-001；ChiCTR2400082369）完成了国内首例帕金森病患者AAV双基因药物手术给药。患者术后恢复良好，已平安出院。
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uniQure公司亨廷顿氏病基因疗法AMT-130的临床之路起步坎坷，但该公司在7月9日宣布，最新的中期数据显示疾病进展有所延缓。
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创新突破
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基因治疗1类创新药申报上市，诺思兰德生物研发！
近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，北京诺思兰德生物技术股份有限公司（下称：诺思兰德生物）已经提交其1类创新药塞多明基注射液的新药上市申请，并获得CDE受理。诺思兰德官网信息显示，塞多明基注射液（代号NL003）是一款重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液，是诺思兰德生物基因治疗药物管线中研发进度最快的一款产品，正在开发用于下肢缺血性疾病治疗。
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02
Nature重磅：首次在活体动物中实现对肠道细菌的原位、精准基因编辑
2024年7月10日，基因编辑公司 Eligo Bioscience 的研究人员在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为：In situ targeted base editing of bacteria in the mouse gut 的研究论文。
该研究开发了工程改造的λ噬菌体，利用噬菌体诱导染色体岛（phage-inducible chromosomal island，PICI）复制机制的DNA有效载荷，递送碱基编辑器，首次实现了在活体小鼠体内对肠道细菌的高效、精准基因编辑，且能够避免递送进体内的DNA有效载荷的复制和传播。
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03
乙肝研究新突破，复旦团队开发新型siHBV+mRNA联合疗法
乙肝研究新突破，复旦团队开发新型siHBV+mRNA联合疗法
复旦大学上海医学院袁正宏教授、占昌友教授（星核迪赛创始人、CSO）联合上海交通大学医学院付炜研究员在国际期刊Signal Transduction and Targeted Therapy发表了题为“Optimized RNA interference therapeutics combined with interleukin-2 mRNA for treating hepatitis B virus infection”的研究论文，该研究为提升慢乙肝治疗效果提供了新策略和新思路。
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资本速递
01
新悦完成425万欧元种子+轮融资，加速下一代TCR-T细胞疗法开发
Pan Cancer T是一家开拓性的生物技术新锐公司，致力于开发用于实体瘤治疗的下一代T细胞疗法，已完成425万欧元的种子+轮融资。至此，Pan Cancer T的总融资达到约1100万欧元。
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02
5000万欧元融资，推动靶向递送和细胞/mRNA增长
7月8日，斯德哥尔摩，SmartCella Holding AB宣布完成约5000万欧元融资，以加快Extroducer的增长并支持其商业化以及公司的细胞和mRNA业务。此次融资得到了现有大型机构投资者的支持，如Fjärde AP fonden、AMF Pension和SEB Stiftelsen，以及新的长期战略投资者阿斯利康（承诺发行约一半的股票）和新的大型机构投资者Handelsbanken Fonder和RoosGruppen AB，税前估值约为5亿欧元。
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03
总投资近百亿元！聚焦细胞产业，国内一生物医药城首批项目开工建设
近期，位于长春南部的永春现代生物医药城迎来了首批项目的开工暨细胞产业园集中开工建设，这标志着永春区域产业发展迈出了坚实有力的第一步。
据悉，这次集中开工启动的包括中科生物医药产业创新园、长春永春现代生物医药城孵化创新中心、清南生物科技研发生产项目等6个项目，总投资接近百亿元。
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参考资料：
