痉挛性截瘫50型（spastic paraplegia type 50，SPG50）是一种超罕见的疾病，全球患儿数量只有约80人，而在加拿大仅有迈克尔一人被报道患有SPG50。SPG50患者会经历发育迟缓、言语功能障碍以及进行性的四肢瘫痪，通常活不到成年阶段。
在2022年，迈克尔参与了以AAV为基础的SPG50基因疗法临床试验，同时他也是这项试验唯一的患者。
这项1期临床试验的结果已经以“AAV gene therapy for hereditary spastic paraplegia type 50: a phase 1 trial in a single patient”为题，发表在《自然-医学》上，结果支持了基因疗法拯救迈克尔计划的初步成功。
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结直肠癌（CRC）是全球第三大常见癌症，尽管局部性 CRC 生存率高，但转移性CRC的5年生存率仅约为11%。
近期，挪威奥斯陆大学医学院研究团队报道了在患有 LS 和晚期转移性 MSI-H CRC 的患者中，首次使用 mRNA 电穿孔进行瞬时表达 Radium-1 TCR 在临床患者中应用，相关文章以简报形式，发表在Cell ASGCT系列杂志《Molecular Therapy》上。
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近日，Cartesian Therapeutics宣布了其在研mRNA细胞疗法Descartes-08在全身性重症肌无力（MG）患者中的2b期临床试验的积极顶线结果。
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CDE公开征求意见！规范腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究
近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）发布了《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》，旨在规范并促进腺相关病毒（AAV）载体基因治疗产品的非临床研究，为该类产品的临床试验和上市提供科学依据。
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AAV递送工程，最新Science！
美国怀特海德生物医学研究所Jonathan S. Weissman和MIT/哈佛大学Sonia M. Vallabh等人开发了一种名为CHARM的紧凑表观基因组编辑器，单个AAV就能实现对其的有效递送。在小鼠实验中，CHARM可以敲低全脑中80%以上的朊病毒基因，同时不会改变潜在的DNA序列。该编辑器可以在沉默靶标后实现自我沉默，从而限制长期表达的潜在不利影响。CHARM代表了一种治疗模式，可应用于由有害蛋白质的毒性积聚引起的一系列其他疾病。因此，CHARM最终可能对人类产生类似于碱基编辑、先导编辑等工具的巨大影响。
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减毒病毒疗法助力癌症治疗！
近日，一篇发表在国际杂志Journal of Clinical Investigation上题为“An attenuated lymphocytic choriomeningitis virus vector enhances tumor control in mice partly via IFN-I”的研究报告中，来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现，一种减毒的淋巴细胞性脑膜脊髓炎病毒（LCMV）能够有效清除小鼠体内的肿瘤，并使幸存小鼠对后续肿瘤发展具备更强抵抗力。
研究结果揭示了特殊LCMV载体的强大抗肿瘤效应，并揭示了其抗肿瘤疗效背后的多种分子机制，为癌症治疗提供了新思路。
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苏州儿童医院团队鉴定新的神经母细胞瘤超级增强子
近日，苏州大学附属儿童医院潘健和张子木团队 在 Neuro-Oncology 上发表题为 Super-enhancer-driven IRF2BP2 enhances ALK activity and promotes neuroblastoma cell proliferation 的文章， 鉴定出一个由NB主转录因子簇MYCN, MEIS2和HAND2 调节激活的新SE区域，导致靶基因IRF2BP2的异常高表达。IRF2BP2能够与该NB主转录因子簇之间形成正反馈回路，从而在NB中建立稳定持续的高水平IRF2BP2的表达。此外，IRF2BP2还能够与先驱因子AP-1家族成员通过调节NB易感基因ALK的染色质可及性，维持NB细胞增殖与存活。这项研究为NB生物学提供了新的见解，并有可能为NB下调ALK提供替代策略。
14.5亿欧元！GSK与mRNA巨头达成协议
7月4日，葛兰素史克(LSE/NYSE: GSK) 与 CureVac N.V. (Nasdaq: CVAC)宣布，两家公司已将现有合作重组为一项新的授权协议，使双方能优先投资及专注各自的mRNA开发活动。
根据协议条款，CureVac将获得4亿欧元的预付款，以及至多10.5亿欧元的开发、监管和销售里程碑以及分层版税，累计近15亿欧元（117.68亿人民币，以最新汇率计算）的款项。
根据新的协议条款，GSK将全面负责以上候选疫苗的开发和生产。GSK将拥有全球商业化候选疫苗的权利。
1.7亿美元B轮融资！创新基因疗法注册性试验已启动
近日，眼科基因治疗公司Beacon Therapeutics宣布已完成1.7亿美元的 B轮融资。该融资由Forbion领投，TCGX和Advent Life Sciences参与，现有投资者Syncona Limited、Oxford Science Enterprises、牛津大学也参与其中。
这些资金将用以支持Beacon用于治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的主打在研基因疗法AGTC-501的持续临床开发，并支持该公司的干性老年性黄斑变性（dAMD）项目的1/2期临床试验。
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Cartesian LNP-mRNA细胞疗法临床成功，新获融资1.3亿美金！
近日，Cartesian Therapeutics宣布签订了一份证券购买协议，用于私人投资公开股权（“PIPE”）融资，预计将为公司带来大约1.30亿美元的总收益。
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参考资料：
1.https://mp.weixin.qq.com/s/pbFanDicHXsfZAAXnHZW7Q
2.https://mp.weixin.qq.com/s/GkEznBO7lvdlTThW362Erg
3.https://mp.weixin.qq.com/s/b-q0nD0P1VgnX7wlv8URnA
4.https://finance.sina.com.cn/stock/med/2024-07-07/doc-incchkam5612250.shtml
5.https://mp.weixin.qq.com/s/TO5oI7Nw1cz1tu5WkVFgbw
6.https://mp.weixin.qq.com/s/1lMb-HSL-sia6Aho0qUKCw
7.https://mp.weixin.qq.com/s/7z3SMvOeAFlrZYfdXw3kPw
8.https://mp.weixin.qq.com/s/gT_omNuemkJLTux5e6Bhjw
9.https://mp.weixin.qq.com/s/sfYhDx1ZdkS4RWdPF_oiBw
10.https://mp.weixin.qq.com/s/T9swMSo3FHpn7wrWK1xHWg
