2024年7月22日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，锐正基因（苏州）有限公司（以下简称“锐正基因”、“AccurEdit”）研发的非病毒载体体内基因编辑新药“ART001注射液”的新药临床试验（IND）申请获得批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）相关疾病。
据悉，ART001近期将申报美国FDA IND，有潜力成为首个中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。
ART001是一种体内基因编辑疗法，以脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体，将靶向TTR基因的基因编辑组件递送至肝脏，安全特异地编辑TTR基因，阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。
据披露，ART001目前IIT研究所有受试者均已完成至少24周随访。给药后4周TTR蛋白较基线下降90%以上，24周后保持稳定，即使在超过饱和剂量的20倍以上，仍然检测不到脱靶编辑，整体安全性良好。
ART001是基于非病毒载体的，因此有可能降低成本，支持更大规模的生产，具有较大的潜力。同时该候选产品只需要用药一次，能够为患者带来突破性的治疗选择，极大减轻患者负担。本次临床试验获批也意味着其开发路程又迈进一步，有望开启新的阶段。
转自：RNAScript https://mp.weixin.qq.com/s/YyOdtMAjdb-Dpnc5TyGfEA
