杜氏肌营养不良(DMD)是一种致命的遗传疾病,由人类X染色体连锁的DMD基因中的数千种致病突变引起。据估计,每3500-5000名活产男婴中就有1名患有DMD,这也是是最常见的肌肉疾病。
2024年7月15日,福建医科大学第一附属医院李国玲、临港实验室胥春龙、辉大基因杨辉、中国人民解放军总医院第一医学中心吴士文、福建医科大学第一附属医院王柠等人在 Nature 子刊 Nature Communications 上发表了题为:Adenine base editing-mediated exon skipping restores dystrophin in humanized Duchenne mouse model 的研究论文。派真生物有幸为该研究提供AAV病毒包装服务,为DMD小鼠模型的基因治疗研究提供了强有力的支持。
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转自:生物世界 https://mp.weixin.qq.com/s/877Ru0hYnGmw30ZX0-rEAw