7月15日，Lexeo Therapeutics（以下简称“Lexeo”）宣布其在研基因疗法LX2006的中期积极数据。LX2006是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗候选药物，旨在静脉注射功能性frataxin基因，用于治疗弗里德赖希共济失调心肌病（FA心肌病）。
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02
恒瑞医药子公司自主研发的AAV双基因药物国内IND获受理
2024年7月17日，恒瑞医药（600276）子公司上海瑞宏迪医药有限公司（以下简称“瑞宏迪”）自主研发的AAV双基因药物RGL-193注射液IND获CDE受理。
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ReCode Therapeutics公司前不久宣布，首位患者接受RCT1100治疗，这是一种基于mRNA的全新疗法，目前正在一项1期研究中对由DNAI1基因致病突变引起的原发性纤毛运动障碍（PCD）患者进行评估。
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2024年7月18日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，合肥阿法纳生物科技有限公司（以下简称“阿法纳生物”）与安徽安科生物工程（集团）股份有限公司（以下简称“安科生物”）联合研制的1类新药AFN0328注射液临床试验（IND）申请获得批准，成为国内第二款获批开展临床试验的HPV相关肿瘤mRNA治疗型疫苗，也是阿法纳生物今年第二款获得临床试验批件的mRNA产品。
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创新突破
01
正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
2024年7月22日，正序生物宣布，其与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位海外来华患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
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02
Tessera开发mRNA-LNP+rAAV体内基因编辑策略，有效减少剂量，提高治疗效果
2024年7月8日，基因疗法研发公司Tessera Therapeutics联合悉尼大学研究人员在Molecular Therapy上发表了题为“Sleeping BeautymRNA-LNP enables stable rAAV transgene expression in mouse and NHP hepatocytes and improves vector potency”的研究论文。
研究表明，LNP-AAV组合方式避免了双AAV递送系统带来的转座酶非瞬时表达引起的持续异位和过度转座事件，并有效减少了rAAV载体剂量，实现较传统rAAV更好的基因编辑效果。
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03
中因科技重组AAV基因疗法获FDA再生医学先进疗法（RMAT）资格认定
中因科技重组AAV基因疗法获FDA再生医学先进疗法（RMAT）资格认定
近日，北京中因科技有限公司宣布，其自主研发的ZVS101e注射液获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）资格认定，拟用于治疗由CYP4V2基因突变所致的结晶样视网膜变性（BCD）。
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04
诺奖团队最新Science论文：利用AlphaFold2发现Cas13的祖先，并解析其结构和功能。
2024年7月18日，2020年诺贝尔化学奖得主、CRISPR基因编辑技术奠基人之一的 Jennifer Doudna 教授在国际顶尖学术期刊 Science 上发表了题为：Structure-guided discovery of ancestral CRISPR-Cas13 ribonucleases 的研究论文。
该研究将基于AlphaFold2的人工智能的蛋白质结构预测与传统结构比对程序结合，开发出了一种自动化结构检索，发现了Cas13的祖先——Cas13an，并进一步解析了Cas13an的结构及其作用机制，还将Cas13的起源追溯到与防御相关的核糖核酸酶（ribonuclease）。
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资本速递
01
超13亿元！23家国内细胞治疗领域企业获得融资
细胞治疗是细胞为基础的再生医学疗法，代表着未来医学发展的趋势。受政策、资金、人才支持，中国医药市场受资本市场的青睐。细胞治疗行业成为中国资本投资热点，给予细胞治疗产业发展资金支持。据不完全统计，2024年迄今为止已有23家细胞领域企业获得融资。
02
诺华2024H1：两款核药收入近10亿美元，IgA肾病新药Atrasentan申报上市
7月18日，诺华公布了2024年上半年的财务业绩。诺华上半年净销售额为243亿美元，按固定汇率计算同比增长11%；净利润59亿美元，同比增长43%。中国销售额为21亿美元，同比增长29%。
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03
反酸、烧心疗法再获FDA批准；1.22亿美元A轮融资助力注册性临床试验启动
近日，Phathom Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准Voquezna（vonoprazan）10毫克片剂扩展适应症，用于缓解成人非糜烂性胃食管反流病（non-erosive GERD）相关的胃灼热（又称为烧心）。新闻稿指出，这是Voquezna的第三个FDA批准，它曾被批准用于治疗所有严重程度的糜烂性食管炎（EE），也称为糜烂性GERD，以及与抗生素联合用于根除幽门螺杆菌感染。
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参考资料：
