多发性骨髓瘤能治好吗?
目前还无法完全治愈,但随着新疗法的出现,患者的生存时间显著延长。其中,CAR-T疗法和双抗疗法是两种备受关注的治疗手段。
在第七届进博会上,双抗疗法吸引了广泛关注。
跨国药企纷纷展示创新药物,如BCMA/CD3双抗,通过注射药物直接激活患者免疫系统,发挥杀瘤作用。
那么问题来了:
这两种疗法到底有什么区别?又各有什么优缺呢?
01
多发性骨髓瘤(MM)是血液肿瘤中第二常见的疾病,仅次于白血病。每年,全球新增病例约18.8万例,中国也有3万多例。
这个病的主要问题是:骨髓里的坏细胞“疯长”,对正常细胞和身体器官造成严重破坏。
它会引起一系列症状,我们用“CRAB”来记住:
C(Calcium):血钙升高,容易头晕、恶心甚至心脏问题。
R(Renal):肾功能衰竭,导致尿毒症。
A(Anemia):贫血,整天没力气。
B(Bone):骨头变脆,动不动就骨折。
随着治疗手段的进步,患者的中位生存期从过去的几年延长到了8到10年。
02
目前治疗MM的常规药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体等,这些药物已经让患者生存时间大大延长。
但坏消息是:患者几乎不可避免会复发。
每次复发后,病情会更难控制,药物的有效性下降,缓解时间越来越短。
患者对现有药物“免疫”了,治疗效果差。
这时候,新疗法的重要性就显现出来了,特别是面对那些接受过三线及以上治疗、仍然复发的患者。
于是,两种高科技疗法——CAR-T疗法和双抗疗法,成为了治疗的“后备军”。
03
CAR-T疗法,全名是“嵌合抗原受体T细胞疗法”,听起来复杂,其实可以这样理解:
从患者体内抽取免疫细胞(T细胞)。
把它们带到实验室“改造”,装上“导航仪”,让它们找到骨髓瘤细胞。
再把这些超级免疫细胞送回患者体内,专门对骨髓瘤细胞“开火”。
CAR-T的优点:
①疗效强,数据惊人:对复发或难治性骨髓瘤患者的有效率高达90%以上,其中完全缓解率(病情完全控制)达到60%-70%。
②精准打击:可以针对骨髓瘤细胞,减少对正常细胞的伤害。
CAR-T的缺点:
①费用昂贵:一次治疗需要上百万,不是所有人都能负担得起。
②准备时间长:从提取T细胞到改造、再回输,大约需要一个月时间。
③副作用大:可能引起严重的“细胞因子风暴”或中枢神经损伤,这对身体较弱的患者来说是一个风险。
④不适合所有人:一些患者因为身体状况不好或制备失败,最终没法接受治疗。
总结:CAR-T适合那些身体条件允许、经济条件较好的患者,特别是病情进展快、需要强效疗法的人。
04
双抗疗法,即“双特异性抗体疗法”,简单说,它是一种注射药物,不用像CAR-T那样复杂的基因改造。
以BCMA/CD3双抗为例:
一端抓住骨髓瘤细胞(BCMA),另一端抓住T细胞(CD3),通过“搭桥”,让T细胞直接杀死骨髓瘤细胞。
双抗的优点:
①治疗方便:直接打针即可,无需复杂的细胞提取和改造过程。
②副作用更低:安全性高,患者耐受性更好。
③价格相对便宜:虽然也不便宜,但比CAR-T便宜得多,且上市速度快。
双抗的缺点:
①疗效略逊:相对于CAR-T,整体有效率稍低,但也能达到不错的效果。
②依赖免疫系统:如果患者自身免疫系统太弱,效果可能会打折扣。
总结:双抗疗法适合那些不适合接受CAR-T或需要更简单便宜治疗方式的患者,复发多次、病情复杂的患者。
05
在第七届进博会上,两款双抗疗法非常引人注目:
辉瑞的ELREXFIO(埃纳妥单抗):
2023年8月获FDA批准,用于至少接受过四线治疗的复发患者。
数据显示:中位总生存期(OS)达到24.6个月,中位无进展生存期(PFS)17.2个月,目前是双抗疗法中效果最强的!
强生的泰立珂(特立妥单抗):
在中国上市,主要针对复发/难治性患者。
单药使用方便,副作用小,成为国内患者的新选择。
06
专家傅卫军教授表示:这两种疗法不是“对手”,而是队友。
治疗多发性骨髓瘤,像是一场接力赛:
第一棒:用常规药物稳定病情,比如蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等。
第二棒:病情复杂时选择CAR-T疗法,追求高效治疗。
第三棒:后期病情复发或不适合CAR-T时,用双抗疗法接力。
选择关键:
1、患者身体状况:相对健康的患者适合CAR-T,免疫力较好的患者适合双抗。
2、经济条件:预算充足可以优先考虑CAR-T,预算有限则双抗更合适。
3、病情进展:病情恶化快时,CAR-T是“重拳出击”,病情稳定时,双抗是“温和接力”。