Vertex Pharmaceuticals（以下简称“Vertex”）近期宣布，其为1型糖尿病（T1D）设计的干细胞疗法VX-880已进入3期临床试验，这是T1D治疗领域的一个关键进展。
该疗法通过移植可产生胰岛素的胰岛细胞，帮助患者恢复血糖调节功能，为现有治疗手段提供了新选择。
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VX-880利用干细胞体外诱导生成的胰岛细胞进行移植，使其恢复患者胰岛素分泌功能，以帮助调节血糖水平。
该疗法针对那些易发生严重低血糖事件且低血糖意识降低的T1D患者。在1/2期临床试验中，12位接受全剂量单次输注的患者在第90天时均展现了移植成功及葡萄糖诱导的胰岛素分泌反应。
其中，有11名患者显著减少甚至完全停止了外源性胰岛素使用，血糖在正常范围（70-180 mg/dL）内的时间超过70%，并且达到了HbA1c低于7.0%的理想控制标准。
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VX-880的安全性在临床试验中总体表现良好，未发现与其相关的严重不良事件，大多数不良反应为轻度或中度。
至少3名随访一年以上的患者达到了主要临床终点，即在HbA1c低于7.0%的情况下未再发生严重低血糖事件，同时也在次要终点上实现了完全停止外源性胰岛素使用的目标。
尽管疗法效果显著，为保护移植的胰岛细胞不被免疫系统攻击，VX-880采用肝门静脉注射，并需患者长期使用免疫抑制药物以预防免疫排斥。
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T1D是一种因免疫系统破坏胰岛细胞而导致胰岛素缺乏的疾病，目前的治疗方式未能彻底解决其根源，治愈手段也尚未找到。
随着VX-880进入3期临床试验，干细胞疗法逐渐成为新兴的治疗方向。国内的中盛溯源和瑞普晨创等公司同样投入了干细胞疗法研发，涉及糖尿病、关节炎、帕金森等多种适应症。
中盛溯源致力于iPSC基础研究与临床转化，已有3个项目进入临床试验阶段；瑞普晨创则以干细胞治疗糖尿病为切入，推动干细胞疗法在不同疾病中的应用。
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VX-880的进展展示了干细胞疗法在T1D治疗上的突破性可能。随着技术进步及更多临床试验数据的积累，干细胞疗法或将为T1D患者提供更为安全、有效的治疗选择。
未来，干细胞疗法有望重新定义慢性疾病的治疗模式，为全球患者带来新的生活质量保障。
