随着2017年全球首款CAR-T药物Kymriah在美国获批，现代医学的画卷悄然展开，从分子治疗迈入了细胞治疗的崭新时代。
细胞疗法主要分为干细胞疗法与免疫细胞疗法，当前，国内外已有多款CAR-T药物获批，2024年2月全球首个TIL药物lifileucel和8月首个TCR-T药物Afami-cel相继获得FDA批准。
然而，令人遗憾的是，中美至今尚未批准任何一款干细胞药物。免疫细胞疗法的繁荣可谓硕果累累。
尽管干细胞疗法在国内逐渐引起关注，市场上的高端疗程价格高达7.8万元至20万元，但这一领域却潜藏着暗礁。
2022年7月，在江西九江，便有人因盲目追求“万用细胞”而被骗450余万元。干细胞被称为“万用细胞”，在医学界的形象却常常被不法之徒曲解，演绎成包治百病的“神药”。
干细胞合规市场明年初即将迎来不同凡响，Mesoblast 于 2024 年 7 月向 FDA 重新提交了 remestemcel-L 的上市申 请，PDUFA 日期为 2025 年 1 月 7 日，预计其将为美国首个获批的干细胞创新药。
2024 年 6 月，铂生卓越公司自主研发的“艾米迈托赛注射液”成为全国首款获得 药监局 NDA 正式受理并纳入优先审评的干细胞新药。
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随着干细胞基础科研的不断进展，国际上对干细胞产品的监管经验也日趋丰富。然而，尽管全球在研干细胞临床试验多达千余项，真正获批的干细胞药物却屈指可数。
根据同济大学附属东方医院的研究，目前全球仅有11款干细胞药品获批上市，其中韩国占据5款，欧盟和日本各有2款，而美国FDA至今未批准任何一款干细胞药物（不包括造血干细胞）。
1、日本再生医学法案大力促进干细胞创新药获批上市
日本再生医学法案在促进干细胞创新药获批方面起到了关键作用。由于再生医疗产品使用人体细胞，存在个体差异，质量不均，为验证其有效性需要长时间的数据积累。为加速临床应用，日本建立了快速审批制度。
这一制度不同于传统药品的审批流程，只需证明再生医疗产品的安全性并预计其有效性，即可获得条件性批准，允许在具备专业人员和设施的医疗机构中使用。
自2013年以来，日本颁布了《促进再生医疗安全并迅速推进法》、《再生医疗安全确保法》和《医药品和医疗器械质量、有效性及安全性确保法》，大幅缩短了审批时间，使日本成为最早将干细胞等再生医疗技术应用于临床的国家。
2、美国上千家诊所经营干细胞医疗服务
美国虽然尚未批准任何干细胞药物，但上千家诊所仍在提供相关治疗。根据《The American Stem Cell Sell in 2021》一文，截止到2021年3月，美国有1480家企业经营2754家诊所，提供未经许可的干细胞疗法，这一数字是五年前的四倍。
2017年，德克萨斯州州长Greg Abbott签署法案，允许该州的医疗机构使用未经FDA审查的干细胞治疗方法。
可以看得出来，国际监管经验慢慢得丰富起来。随着干细胞合规市场的即将到来，在严谨的科学验证与监管体系的保障下，可以真正惠及到广大患者，而非沦为商业化的漩涡。
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近年来，国家对细胞治疗产业的重视不断加码，干细胞药物的发展迎来政策的重大利好。
国务院、国家科技部等多部门在多个政策文件中明确支持干细胞药物的发展，北京、天津、湖南等地也纷纷推出利好政策，仿佛为干细胞行业注入了新的生机。
政策利好加速：干细胞创新药物进入快车道！
1、从混沌到秩序，国内干细胞已进入规范发展阶段
中国在细胞治疗的基础研究和临床试验上起步较早，但早期监管相对宽松。
自“魏则西事件”后，细胞治疗行业经历了严格调整，逐步形成规范发展阶段。
如今，干细胞疗法有两种监管方式：作为药品监管，需经过临床试验获批；作为医疗服务监管，则需遵循最新国家文件不允许收费的规定。
这一系列变化标志着我国干细胞新药研发正在加速前进，迎来春天的曙光。
2、CDE 从 2020 年开始陆续出台干细胞药物研发指南： 我国干细胞创新药已有多个进入 II 期临床
自2020年以来，CDE出台了多项干细胞药物研发指南，为企业指明了申报路径和标准。
从2018年至2024年7月，国内干细胞新药的IND获批数量达到83个，60个进入临床，其中包括针对关节、肺部及肝病等多种适应症的临床试验。
国内临床II期后干细胞创新药研发情况（不完全统计）
这一切的进展，无疑是在为广大患者的健康带来新的希望。
3、中国药企上场！全国首张干细胞《药品生产许可证》颁发
2024年5月30日，北京市药监局颁发了全国首张干细胞《药品生产许可证》，铂生卓越成为第一家获此殊荣的公司，意味着合规干细胞药物即将走向产业化。
6月，铂生卓越的艾米迈托赛注射液也获得了上市申请受理，有望成为全国首款干细胞新药。
4、重点上市公司
中源协和：全资子公司多个干细胞临床批件，参股公司 牙髓干细胞有望成为大单品
中源协和正积极布局干细胞全产业链，其参股的牙髓干细胞药物有望成为市场明星。
公司主导或参与的11个临床研究项目已备案，全资子公司武汉光谷药业的VUM02，针对8个适应症开发，属于自研的冷冻保存型细胞制剂，已于2023年8月获得FDA孤儿药资格，为未来临床应用铺平道路。
参股的北京三有利和泽生物与首都医科大学合作的人牙髓间充质干细胞注射液，成为国内首个获IND受理的干细胞新药，已于2023年5月进入II期临床试验。
这种非侵入式疗法有望实现牙周组织再生，填补市场空白。
随着中重度牙周炎患者达1亿，预计到2027年，三有利的牙髓干细胞药物将获上市许可，并在2031年前享有市场独占期，2033年销售额有望达到77亿元。
干细胞前景广阔，但行业必须时刻警惕，确保患者安全与健康优先。
我们会看到那天吗？
