脑肿瘤，尤其是恶性脑瘤，比如弥漫性内在性脑桥神经胶质瘤（DIPG），被认为是最难治疗的癌症之一。
首先，这种肿瘤生长在脑干或脊髓的深处，位置极其敏感，手术切除几乎不可能。
即便是通过现代成像技术精准定位肿瘤区域，医生也面临极大的风险，因为操作稍有偏差，就可能损伤控制呼吸、心跳等重要功能的神经区域。
这就是为什么大多数脑干肿瘤在发现时，已经无法通过手术根治。
其次，脑瘤的治疗还面临一种特殊的障碍——“血脑屏障”。
血脑屏障是一层天然的保护机制，它阻止了许多外来的有害物质进入大脑，确保中枢神经系统的安全。
然而，这一屏障也阻止了大多数抗癌药物进入大脑，从而使化疗的效果大打折扣。
即便是放射疗法，也只能短暂地延缓肿瘤的进展，无法真正消灭癌细胞。
更令人沮丧的是，脑瘤的复发率极高，即便在接受手术或治疗后，癌细胞仍会卷土重来。
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他们发现了一种叫“CAR-T细胞”的治疗方法，能够有效缩小并消除儿童脑瘤。
这种脑瘤原本几乎无法治愈，如今，接受治疗的孩子们不仅肿瘤缩小，神经功能也恢复了，甚至有一位患者的脑癌完全消失！
这个研究结果让患有脑瘤的孩子们看到了新希望。
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CAR-T细胞治疗其实很简单，就是科学家从患者体内提取一种叫“T细胞”的免疫细胞，然后在实验室中“训练”这些细胞，让它们能够识别和攻击癌细胞。
训练完成后，科学家再把这些细胞注入患者体内，这样一来，这些CAR-T细胞就会专门追踪并消灭癌细胞。
这种治疗方法在血液癌症的治疗上早已取得了成功，但对脑瘤这种实体肿瘤来说，这还是首次取得明显效果。
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2018年，斯坦福大学科学家们发现，儿童脑瘤细胞表面有一种叫“GD2”的标志物。
就像给肿瘤细胞做了个特殊标记，这让CAR-T细胞能够精准地识别并攻击这些癌细胞。
在试验中，有11名孩子接受了CAR-T细胞治疗，其中9人脑瘤明显缩小，其中4人的脑瘤体积缩小了一半以上，而一位20岁的患者Drew的脑瘤完全消失了！
Drew的健康状况给患病儿童和家属带来了极大的信心。
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这项研究是首次在人体试验中尝试用 CAR-T 细胞治疗 DIPG（弥漫性内在脑桥胶质瘤）等罕见和凶险的脑瘤，主要目的是检验这种疗法的安全性及其在小剂量下的效果。
试验的初步对象为 13 名青少年患者，其中 10 名患有 DIPG，3 名患有脊髓中线弥漫性胶质瘤。这些患者在接受 CAR-T 细胞前首先接受了化疗，目的是抑制患者的免疫系统，让它不会攻击被改造后的 CAR-T 细胞。
在治疗过程中，研究团队将 CAR-T 细胞分为两个剂量水平进行试验：低剂量（DL1，1 × 10^6 每千克）和高剂量（DL2，3 × 10^6 每千克）。
患者通过静脉接受第一剂 CAR-T 细胞后，所有人都出现了轻度至中度的“细胞因子释放综合征”，包括发热、低血压和暂时性的神经症状。
研究团队发现，较低剂量的 CAR-T 细胞相对安全，副作用也较轻。
在接受初次静脉注射 CAR-T 细胞的 11 名患者中，有 9 名表现出积极的反应，包括肿瘤缩小、神经系统功能改善或二者兼有。
对于这些有反应的患者，研究团队接下来尝试将 CAR-T 细胞直接注入脑脊液中，这种方式引发的副作用较少，因此患者能够每隔一至三个月重复接受一次注射。
随着治疗的深入，患者的炎症反应逐渐减少，整体耐受性提高，且大部分患者的神经系统症状有所改善。
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看到CAR-T细胞在脑瘤治疗中的效果，科学家们决定在未来的试验中优先采用将CAR-T细胞注入脑脊液的方式。
2023年10月，这一新疗法已经获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的“再生医学先进疗法”认证，这让这种治疗的审批过程可以加快。未来可能会有更多孩子有机会接受这种治疗。
斯坦福大学神经病学教授Monje博士表示：“Drew的康复让我们看到这种疗法的巨大潜力，我希望未来能有更多孩子从中受益。”
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