对四名角膜受损患者进行的治疗似乎很安全，但需要在更大规模的试验中进行测试。
三位重度视力受损的患者在接受干细胞移植后视力得到了显著改善，并且这一效果已持续超过一年时间。第四位同样视力严重受损的患者也经历了视力的提升，但效果并不持久。
来自加利福尼亚州斯克里普斯研究中心的干细胞专家珍妮·洛林（Jeanne Loring）认为，这一结果为进一步扩大治疗患者范围提供了科学依据。
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角膜的外层依赖于一种位于角膜缘环内的干细胞储备进行维持。
这一储备如果耗尽，即会出现“角膜缘干细胞缺陷”（LSCD），导致角膜被疤痕覆盖并逐步失明。LSCD 可以由眼外伤、自身免疫问题或遗传因素引发。
目前针对 LSCD 的治疗手段相对有限，通常需要从健康的眼角膜获取干细胞移植，但手术具有侵入性且结果不确定。
若双眼均受影响，可以选择已故供体的角膜移植，但这种移植可能面临免疫排斥的风险。
大阪大学的眼科医生西田幸二（Kohji Nishida）带领的团队采用另一种技术—诱导多能干细胞（iPS）—进行角膜移植。
他们从健康供体的血细胞中提取细胞，并将其重编程为类似胚胎的状态，再转换为薄而透明的角膜上皮细胞。
在 2019 年 6 月至 2020 年 11 月期间，该团队招募了两名女性和两名男性（年龄介于 39 至 72 岁），他们的双眼均患有 LSCD。
手术中，团队仅移除受损眼角膜上的疤痕层，将供体的上皮细胞层覆盖在其上，并使用保护性隐形眼镜进行保护。
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接受移植两年后，所有受试者均未出现严重副作用，移植物未出现肿瘤，也未被受体免疫系统攻击，即使有两人未接受免疫抑制药物治疗。
巴尔蒂指出，“看到移植物未遭排斥是一件重要且令人欣慰的事”，但他强调仍需更多的研究来验证其安全性。
移植后，四位患者的视力都有了明显的改善，LSCD 影响的角膜区域也有所缩小。除了一位患者在一年内出现轻微视力倒退，其他患者的视力改善均得以维持。
巴尔蒂表示，目前尚不确定视力提升的具体原因。
可能是移植的细胞在角膜中繁殖，也可能是手术前去除了疤痕组织，或是移植刺激了患者自身的细胞重新生成角膜。
西田指出，他们计划在三月启动一项临床试验来进一步评估该疗法的有效性。
