在生物制药行业，资金压力一直是悬在企业头顶的达摩克利斯之剑，即便产品已经成功上市。近日，X4 Pharmaceuticals 就因资金问题宣布将裁员 43 人，占其全球员工的 30%，并关闭位于奥地利维也纳的 “卓越研究中心”，同时暂停所有临床前候选药物的开发。这一系列举措预计将为公司节省 3000 万至 3500 万美元。
X4 Pharmaceuticals 的核心管线产品 XOLREMDI (mavorixafor) 于 2024 年 4 月上市，但产品上市并未让公司摆脱资金困境。据 2024 年 Q3 财报预计，除去 XOLREMDI 的收入，公司的现金仅能维持运营至 2025 年年底。而在此次裁员和业务缩减后，预计现金流可延伸至 2026 年上半年。
X4 Pharmaceuticals 的成立与赛诺菲 / 健赞收购案密切相关，公司核心团队成员多为健赞老员工，如联合创始人 Alan Walts 博士、CEO Paula Ragan 博士和 COO Alison Lawton 等。公司最初聚焦癌症领域，后因在 WHIM 综合征上的显著疗效，转向开发该适应症。
WHIM 综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷病，由 CXCR4 基因功能获得性突变引起。CXCR4 抑制剂 mavorixafor 能阻断 CXCR4 信号，减少中性粒细胞在骨髓中的滞留，改善中性粒细胞减少症，增强免疫反应。
然而，WHIM 综合征作为罕见病，患者对疾病的认知和治疗意识不足，这给 X4 Pharmaceuticals 的市场推广带来挑战。尽管 mavorixafor 是首个针对 WHIM 综合征的罕见病新药，价格不菲，但其 Q3 净收入仅为 60 万美元，未来前景尚不明朗。
为拓展市场，X4 Pharmaceuticals 正积极推进 mavorixafor 在美国以外地区的上市进程。上个月，公司与欧洲制药公司 Norgine 签署许可协议，将在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化 mavorixafor，获得 2850 万欧元预付款及高达 2.26 亿欧元的监管和商业里程碑付款。此外，慢性中性粒细胞减少症是公司重点开发的另一适应症，其临床试验从 II 期转向 III 期，有望突破罕见病治疗的市场上限。
此次被砍掉的临床前管线 X4P-002 和 X4P-003 相对而言重要性较低。总体而言，mavorixafor 具有一定潜力，但其未来表现还需几个季度的市场观察，慢性中性粒细胞减少症的临床成功与否将对其前景产生关键影响。
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