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近日，一篇备受瞩目的文章#20位系统性红斑狼疮患儿的人生因CAR-T在杭州重启在病友群里转发， 为广大SLE患者带来了新的希望。
图源：都市快报
然而，我们也发现目前国内外对CAR-T治疗红斑狼疮的研究络绎不绝，《Annals of Rheumatic Diseases》曾发表研究表明，同时靶向 CD19 和 BCMA 的复合 CAR-T，有望诱导和消除体内系统性红斑狼疮自身抗体细胞类型，解决SLE 的“根本原因”。
此外，2024 年 2 月 22 日，德国埃尔朗根 - 纽伦堡大学的 Georg Schett 教授团队在《新英格兰医学杂志》上发表的研究论文，也为 SLE 患者带来了振奋人心的消息。
一、Annals of Rheumatic Diseases发表一项研究，文章中提及了两位系统性红斑狼疮患者的治疗效果：
治疗6个月后，观察到B细胞恢复到正常范围，系统性红斑狼疮病情活动程度（SLEDAI-2K）评分降至0分；
治疗12个月，体内已检测不到自身抗体；
两位患者分别在经过治疗的后46个月和25个月时，达到了系统性红斑狼疮无症状和无药物缓解（即无需使用免疫抑制剂或糖皮质激素）；目前均无需药物治疗，也未发生治疗相关感染或长期免疫功能不全的问题，这意味着B细胞和体液免疫已在体内“重建”。
本次研究证实这款同时靶向CD19和BCMAcCAR治疗表现出令人惊喜的疗效和安全性，所有患者在输注cCAR后2~6个月内B细胞即可完全恢复正常水平。
二、Georg Schett 教授团队在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表了题为：CD19 CAR T-Cell Therapy in Autoimmune Disease — A Case Series with Follow-up 的研究论文。
该论文报道了15名自身免疫病患者（8名系统性红斑狼疮患者、4名系统性硬化症患者和3名特发性炎性肌病患者）在接受CAR-T细胞疗法后重获新生，他们不再出现症状或不再需要进行新的治疗，其中第一批接受治疗的患者已经保持了两年多无病状态。这一结果让人们燃起了彻底治愈自身免疫病的希望。
具体来说，在15个月的中位随访时间内，所有15位患者均达到显著缓解，不再出现症状或不再需要进行新的治疗，所有患者均完全停止免疫抑制治疗。
在安全性方面，有10位患者发生了1级细胞因子释放综合征，1例患者分别发生了2级细胞因子释放综合征、1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征和导致住院治疗的肺炎，没有发生严重不良事件。
1、年龄≥18周岁，≤ 70岁，性别不限；
2、经激素和/或免疫抑制剂治疗效果不佳、不耐受或复发的SLE患者；
3、筛选时使用≤40mg/d的泼尼松或其他等效剂量的糖皮质激素；
项目开展中心：
上海、江苏等地
1、IL-2激动剂
据介绍，低剂量IL-2对大多数狼疮患者有效，可以改善病情中度以上患者多种临床表现，如脱发、皮疹等，但也不适用于所有患者。
该治疗方法与传统的免疫治疗方法相比，低剂量IL-2治疗并未增加感染的风险，并且没有显著的药物不良反应，安全性和耐受性较好。
项目开展中心：
北京、天津、河北、山西、吉林、上海、江苏、江西、湖北、湖南、广东、四川、贵州、陕西、甘肃。
2、CD47/CD20双抗
相对于CD20单抗药物，CD47xCD20双靶点药物IMC-002针对SLE病人外周血B细胞具有更强的清除作用。
另外有文献报道（J Pathol 2015; 237: 285–295），体内敲除CD47可显著降低狼疮肾炎模型动物蛋白尿水平，同时显著延长疾病动物的寿命，因此我们相信IMC-002对中重度SLE预期会有很好的临床疗效。
开展中心：
北京、吉林、黑龙江、江苏、江西、湖北
3、CD38单抗
CD38单抗是一种新型生物制剂，主要用于治疗多发性硬化症和系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病。其作用机制主要是通过阻断CD38的表达，从而减少B淋巴细胞的活化和增殖，降低自身抗体的产生，减缓疾病的进展。
开展中心：
上海、浙江、安徽、福建、江西、山东、广东
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