综述
退行性病与再生
治疗神经退行性疾病新技术：反义疗法
意大利萨伦托大学Cecilia Bucci团队
神经退行性疾病是一组以中枢或周围神经系统神经元进行性退化为特征的疾病。目前，神经退行性疾病尚无治愈方法，这对全世界的患者和卫生系统来说都意味着沉重的负担。因此，有必要寻找新的治疗方法，而反义疗法提供了这种可能性，具有不修饰细胞基因组的巨大优势并且可能更安全。许多临床前和临床研究旨在测试反义疗法在治疗神经退行性疾病中的安全性和有效性。
来自意大利萨伦托大学Cecilia Bucci团队认为，反义治疗神经退行性疾病有巨大潜力。脊髓性肌萎缩治疗的成功为开发和使用反义疗法治疗其他神经退行性疾病提供了动力。在大多数情况下，反义药物是通过腰椎穿刺给药的，这是一种昂贵的手术。出于这个原因，开发更方便的药物递送方法是可取的。事实上，鞘内注射和神经外科手术不可能很容易大规模进行。开发一种能够有效地将药物输送穿过血脑屏障系统将有助于获得更好的结果。未来的研究也有必要了解最安全、最有效的递送载体，以增强药物递送和神经系统的稳定性。反义寡核苷酸类被批准用于治疗杜氏肌肉营养不良症和脊髓性肌萎缩，以及在其他神经退行性疾病的试验中获得的有希望的结果，提供了一种真正的可能性，即这些致命的神经退行性病变很快就能治愈，尽管有必要更多地了解长期尚不完全清楚的毒性和不良事件。
文章在《中国神经再生研究（英文版）》杂志2024年5期发表。
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https://www.sjzsyj.com.cn/CN/10.4103/1673-5374.385285
引用本文：
Romano R, Bucci C (2024) Antisense therapy: a potential breakthrough in the treatment of neurodegenerative diseases. Neural Regen Res 19(5):1027-1035. doi.org/10.4103/1673-5374.385285
