日前，由首都医科大学附属北京天坛医院神经外科学中心牵头的，国内首个Vorasidenib桥接研究中心（CL3-95032-016）顺利完成首例患者筛选。Vorasidenib是一种针对低级别脑胶质瘤的药物，在国际上已被证明具有显著疗效，在国内启动桥接试验，将有望为中国患者带来更多的治疗方案，并推动中国神经外科领域临床试验与国际标准接轨。
Vorasidenib中国桥接研究是一项全国、多中心、III期随机对照研究，由中国工程院院士，北京天坛医院神经外科学中心主任江涛牵头，北京天坛医院担任组长单位，北京天坛医院神经外科学中心任晓辉教授担任天坛医院主要研究者。
桥接研究是一种利用原地区临床试验信息，在新地区进行小规模附加试验的策略，用于证明药物在新地区的安全性和有效性。Vorasidenib是一种针对IDH1和IDH2突变的双重抑制剂，可穿透血脑屏障，在全球范围内进行的随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验INDIGO研究证实，这种药物对于仅接受手术治疗的残留或复发性IDH1/2突变型Ⅱ级胶质瘤患者具有显著效果。今年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准这种药物用于患有易感IDH1或IDH2突变的Ⅱ级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤12岁及以上儿童和成人患者的术后治疗（包括活检、次全切除术或全切除术）；2024 V3版NCCN指南（美国国立综合癌症网络指南）已更新推荐，针对IDH突变型WHO Ⅱ级少突胶质细胞瘤和星形细胞瘤的患者，推荐IDH抑制剂的使用。
作为中国桥接研究，Vorasidenib桥接研究中心主要基于国际INDIGO研究，计划在中国17家医院开展，纳入58例接受过手术的、年龄在12岁以上的Ⅱ级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤的儿童和成人患者，研究的主要目标是评估Vorasidenib在治疗残留或复发的Ⅱ级胶质瘤患者中的有效性和安全性。
“对于这部分患者来说，靶向药物有望取代放化疗成为低级别胶质瘤的首选治疗方式。”任晓辉说。
目前，北京天坛医院已经成功完成Vorasidenib桥接研究首例患者筛选，这也标志着这项研究正式启程。
项目的启动会对研究背景、研究概况、研究方案概述、研究药物的处方和剂量调整原则、受试者权益、GCP的管理以及具体操作方面等为研究团队进行详细的介绍和培训；来自北京天坛医院神经外科的保肇实教授、郝淑煜教授、仲丽芸教授、陈宝师教授、单侠教授以及伦理办公室白彩珍教授、临床试验机构徐春敏教授等围绕研究的患者招募和研究质量的把控，以及如何优化临床试验流程、提高患者依从性和保障受试者权益等话题进行深入讨论。
江涛院士表示，Vorasidenib桥接研究对于中国胶质瘤治疗具有深远意义，一方面，这种药物为IDH突变型胶质瘤患者提供了新的治疗选择，另一方面，这项研究对于推动中国神经外科临床研究与国际高水平临床研究接轨、加速新药研发等具有巨大的推动作用。
INDIGO研究结果显示，在接受Vorasidenib治疗的患者中，平均疾病无进展时间（PFS）为27.7个月，明显长于接受安慰剂治疗的11.1个月。此外，在接受Vorasidenib治疗的患者中，85.6%的患者直到18个月后才进行下一次治疗干预（包括再手术或辅助放化疗），83.4%的患者甚至坚持了24个月以上。INDIGO研究的具体研究数据在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上正式公布，并同步发表在《新英格兰医学杂志》（The NEW ENGLAND JOURNAL of MEDICINE）上。
CL3-95032-016 研究中国Leading PI
CL3-95032-016 研究首都医科大学附属
北京天坛医院 PI
本文转载自北京天坛医院官微
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