导语：中国眼科领域重磅原创临床研究发表！
10月21日，中山大学中山眼科中心杨华胜教授团队与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院钱江教授团队在国际顶尖医学期刊《美国医学会杂志》上发表了一项重要研究。研究证实，3个疗程的CEV化疗方案（卡铂、依托泊苷和长春新碱）与传统方案疗效相当，有望使更多高危视网膜母细胞瘤患儿受益，并为国内外相关指南的制定提供依据。
据悉，这项研究是中山大学中山眼科中心在《美国医学会杂志》上发表的第二篇原创临床研究论文，也是我国眼科领域在该期刊发表的第二篇临床研究论著。
这项双中心、随机、标签开放、非劣效研究在2013年8月~2024年3月期间纳入了187例接受眼球摘除术且伴有病理高危因素的视网膜母细胞瘤患儿。患儿被随机分为两组，分别接受3个疗程或6个疗程的CEV化疗（卡铂、依托泊苷和长春新碱）。研究主要终点为无病生存率（DFS）；次要终点包含总生存（OS）率、安全性、经济负担、患儿生活质量等。随访截止日期为2024年3月21日。
统计数据显示，患儿中位年龄为25个月，44.4%为女性患儿。
中位随访79.0个月的分析结果显示，主要终点方面，3疗程组和6疗程组患儿的5年DFS率分别为90.4%和89.2%，并无显著差异。此外，在5年OS率方面，3疗程组和6疗程组患儿也无统计学显著差异，分别为91.5%和89.3%。
图1:两组患儿5年DFS率
研究收集了111例2岁以上患儿的生活质量数据。分析结果显示，相较于6疗程组患儿，3疗程组患儿术后身体、情感和社会功能下降趋势有所减缓。此外，在经济负担方面，3疗程组的治疗总费用、直接费用（包括化疗、手术、支持治疗和检查）和间接费用（如住宿、交通、膳食和收入损失）也显著低于6疗程组，分别低42.4%、41.2%和43.0%（所有P<0.001）。
安全性方面，3疗程组有79例（80.6%）患儿经历了共282次不良事件。而在6疗程组中，89例患儿（95.7%）经历了总计681次不良事件。3疗程组患儿1级或2级不良事件的发生率显著低于6疗程组（78.5% vs 95.7%；P < 0.001）。
全球每年约新增8000例视网膜母细胞瘤患儿，对于具有病理高危因素的晚期患儿，颅内和远处转移的风险较高，这些转移常导致病情迅速恶化，严重威胁患儿生命。本研究解决了高危视网膜母细胞瘤患儿术后辅助化疗最佳疗程的问题。
论文指出，这是目前针对高危视网膜母细胞瘤辅助化疗疗程规模“最大”的前瞻性研究。研究结果表明，3个疗程的CEV化疗在预防转移和降低死亡风险方面与6个疗程同样有效，且副作用更少，治疗费用更低。这表明，3个疗程的CEV化疗有望成为具有高危病理特征的视网膜母细胞瘤的新治疗标准，惠及更多患儿，并可能被纳入国际治疗指南。
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