点击蓝字 关注我们
重要提示：通过本公众号发布的观点和信息仅供华福证券客户中符合《证券期货投资者适当性管理办法》规定的机构类专业投资者参考。因公众号号暂时无法设置访问限制，若您并非华福证券客户中的机构类专业投资者，请您取消关注，请勿订阅、接收或使用本公众号中的任何信息。对由此给您造成的不便表示诚挚歉意，感谢您的理解与配合！
行情回顾：本周（2024年12月16日-12月20日）中信医药指数下跌2.1%，跑输沪深300指数2.0pct，在中信一级行业分类中排名第14位；2024年初至今中信医药生物板块指数下跌9.1%，跑输沪深300指数23.6pct，在中信行业分类中排名第29位。本周涨幅前五的个股为爱朋医疗（+24.6%）、翰宇药业（+22.6%）、创新医疗（+20.2%）、乐心医疗（+16.4%）、科兴制药（+15.0%）。
FDA历史首次获批干细胞疗法，关注国内产业发展。干细胞治疗是通过将健康的干细胞移植到患者的体内，以修复或再生体内受损器官，未来可应用在多种重大疾病，治疗解决未被满足的临床需求。2024年12月18日FDA批 准Mesoblast公 司 开 发 的Ryoncil（remestemcel）上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病，这是首个FDA批准的MSC疗法。在我国干细胞采集和存储已相对成熟，市场规模接近160亿元。CDE于2024年初还针对干细胞治疗移植物抗宿主病单一病症发布《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》。2024年6月27日，艾米迈托赛注射液成为全国首款获得NMPA新药上市申请正式受理并纳入优先审评品种，适应症为激素失败的急性移植物抗宿主病。建议关注：1）中源协和开发的MSC药品VUM02已取得国家药品监督管理局核准签发的8个临床试验批件，其中治疗失代偿期肝硬化获批Ib/II期临床试验；2）泽辉生物开发的PSC来源细胞治疗产品ZH901已进入II期临床；3）贝达药业合作伙伴瑞普晨创自主研发的RGB-5088胰岛细胞注射液治疗I型糖尿病已获批I期临床批件。
本周市场复盘及中短期投资思考： 本周AH股医药略跑输指数2个百分点，医药仍不在市场主线，成交量占比进一步萎缩到了4.7%，除了脑机接口主题、重估临床早期创新药管线的少数标的外，各细分板块均有所调整，板块方面中药相对调整较少，主要是周四周五消费逻辑带动下表现较好。考虑到年底或将迎来跨年行情，医药中短期可重点关注：1）创新药：仍为医药最明确长期主线，后续期待商业健康险相关政策，或将解决长期支付以及创新药多元化定价可能性，除了一二线创新药标的，市场中短期可能偏向对传统企业布局的创新药管线价值重估挖掘，寻找新东西；2）品牌中药：消费复苏预期+低库存周期，同时集采亦已基本出清，25H1有望迎来情绪拐点叠加业绩兑现的上行机会；3）医疗设备：医疗设备此前受环境环境影响需求延后较多，24M11招投标数据已经好转，25年将迎来明确复苏反弹；4）CXO:美国法案近期并未推进，后续进入议会休假期间，短期无利空进展，复苏背景下可重点关注。
中长期配置思路：我们持续看好创新+复苏+政策三大主线。1）创新主线：创新药械为产业周期最为明确，我们“寻增量”策略的核心方向，收入和利润正逐步体现，25年多个企业有望盈利。看好有出海竞争力的创新Biopharma、有创新第二增长曲线的Pharma及创新药配套产业链CXO；2）复苏主线：医疗设备11月的招投标情况回暖，可重点关注，同时消费刺激经济复苏，结合医疗反腐扰动阶段性结束，预计品牌中药及消费医疗在调整后仍有复苏潜力；3）政策主线：国家政策导向明确支持高分红企业，鼓励优质公司并购整合，结合国企改革，破净公司的市值管理，可以重点关注国改&重组。
本周建议关注组合：华海药业、昆药集团、重药控股、力生制药、中源协和；
十二月建议关注组合：康方生物、云顶新耀、九典制药、人福医药、华润三九、昆药集团、悦康药业、联影医疗。
风险提示：行业需求不及预期；公司业绩不及预期；市场竞争加剧风险。
报告正文
1 医药中期投资策略及建议关注组合上周表现
移植后100天内发生的GVHD称为急性移植物抗宿主病（aGVHD），是同种异体造血干细胞移植 （allo-HSCT） 后最常见的并发症之一 。根据泽辉生物招股书（申报稿）转引弗若斯特沙利文的资料，2024年中国全年约有1.1万例新发aGVHD发病人数。aGVHD一线治疗仍为糖皮质激素，最常应用甲泼尼龙，一线治疗有效率仅约50%。约一半患者为类固醇难治性aGVHD（SRaGVHD），后者远期生存率不足20%。
2024年12月18日FDA宣布，批准Mesoblast公司开发的Ryoncil（remestemcel）上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），这是首个FDA批准的MSC疗法。Ryoncil是一种通过同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，在一项多中心、单臂研究中得到验证，共有54名接受allo-HSCT后患有SR-aGVHD的儿童患者参与了研究。每周两次接受Ryoncil的静脉输注，共持续四周。疗效的主要依据是治疗开始后28天的缓解率和缓解持续时间。结果显示，16名参与者（30%）在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名参与者（41%）达到部分缓解。
2024年6月27日，据中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)公开信息，铂生卓越生物科技(北京)有限公司自主研发的“艾米迈托赛注射液”，成为全国首款获得NMPA新药上市申请（NDA）正式受理并纳入优先审评品种的干细胞新药(受理号：CXSS2400062)。这款干细胞药品申请的临床适应症为激素失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），我们认为在FDA获批Ryoncil叠加CDE于2024年初还针对干细胞治疗移植物抗宿主病单一病症发布《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》，国内首个治疗aGVHD间充质干细胞疗法有望于2025年正式获批上市。
中源协和的全资子公司武汉光谷中源药业拥有VUM02注射液（人脐带源间充质干/基质细胞注射液）的自主知识产权，由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备，在液氮条件下保存，有效期长。截至2024年12月VUM02已取得国家药品监督管理局核准签发的8个临床试验批件，分别临床拟用于治疗：1）失代偿期肝硬化；2）特发性肺纤维化；3）慢加急性(亚急性)肝衰竭；4）中、重度急性呼吸窘迫综合征；5）临床分型为重型/危重型新型冠状病毒感染；6）激素治疗失败的II度至IV度急性移植物抗宿主病；7）系统性硬化症；8）活动期中重度溃疡性结肠炎；
VUM02注射液治疗失代偿期肝硬化获批Ib/II期临床试验，用于治疗特发性肺纤维化的适应症于今年完成首例受试者入组给药。VUM02注射液用于治疗特发性肺纤维化、急性移植物抗宿主病获FDA授予的孤儿药资格认定。
2.3星星之火可以燎原，iPSC初显1型糖尿病颠覆性疗法潜力
目前主要有两种类型的干细胞用于细胞治疗产品开发：ASC及PSC。ASC（包括MSC）是多能/单能干细胞，PSC包括hESC及iPSC。PSC必须经过分化阶段才能成为功能细胞，并不能直接用于治疗。该分化过程必须受到谨慎控制与密切监控。PSC具有分化为人体所有细胞类型的潜能，并具有无限复制的能力。hESC是来源于单个人类胚胎囊胚的PSC。iPSC是通过将胚胎基因或其功能引入体细胞，使其恢复到“类ESC”状态而产生的人造干细胞。
截至2024年9月，泽辉生物开发的ZH901是中国首个及唯一一个进入II期临床试验的PSC来源细胞治疗产品。ZH901正在II期临床试验中研究四种适应症，包括AE-ILD、aGVHD、半月板损伤及ARDS。ZH901具备优良的体外及体内安全性，并可能提供耐受性良好的治疗方案。于6项临床试验中，约100名患者已通过静脉输注或膝关节腔内给药接受ZH901治疗。长达两年的随访期间，所有患者均未出现ZH901导致的SAE，且研究者报告的可能与ZH901有关的1级或2级AE在无特殊医学干预情况下可痊愈，表明ZH901安全及耐受性良好。在使用ZH901治疗后，并无发现新的恶性肿瘤或免疫功能异常变化。
2006年，日本科学家Shinya Yamanaka公布了使用转基因的方式将成体细胞重编程为多能干细胞，称为诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cell，iPS细胞）。iPS技术为构建病人自体特异性干细胞系提供了新方法，获得了2012年诺贝尔生理学或医学奖。
2024年9月25日，杭州瑞普晨创科技与高校合作Cell发表论文首次公布了利用化学重编程诱导多能干细胞制备的胰岛细胞移植，治疗1型糖尿病的临床研究。瑞普晨创自主研发的RGB-5088胰岛细胞注射液，是基于先进的化学小分子诱导技术，通过将体细胞重编程为多能干细胞，再进一步制备成胰岛细胞，以替代患者体内丧失功能的胰岛细胞，从而实现血糖水平的长期稳定控制。在证明安全性的基础上，这些数据证明了该疗法实现了1型糖尿病的临床功能性治愈：1）移植后患者空腹血糖水平逐步恢复正常，外源胰岛素需要量持续下降，从移植后第75天开始，实现了完全稳定地脱离胰岛素注射治疗，截止到论文发表时，患者完全脱离胰岛素治疗超过1年；2）糖化血红蛋白水平在移植后一年降至4.76%；3）患者血糖达标率从基线值43.18%持续提高，移植后5个月后超过98%以上，并维持在该水平。
12月6日，CDE批准了国内首个多能干细胞糖尿病药品的临床试验，用于治疗1型糖尿病。我们认为，这一新药获批进入临床试验，是全球糖尿病治疗领域的重大事件，意味着1型糖尿病的治疗开启了一个新的纪元，即：患者可以在体外胰岛素注射、胰岛移植等传统医疗方式之外，有了革命性的治疗方式——通过自体再生胰岛细胞移植，有望实现糖尿病的功能性治愈。
根据2024年11月1日贝达药业发布的公告，贝达药业拟与瑞普晨创签署《战略合作协议》，双方将合作开发干细胞治疗业务，在人多能干细胞向胰岛细胞诱导分化技术领域展开深入合作。贝达药业拟出资2000万元人民币认缴瑞普晨创新增注册资本11.1111万元人民币，投后占比0.9390%。截止公告披露日，贝达药业董事长、首席执行官及实际控制人丁列明直接持有瑞普晨创46.80%出资额，担任瑞普晨创执行董事，为瑞普晨创实控人。
3 风险提示
本文援引自已发布的证券研究报告
证券研究报告：《医药生物周报：FDA首次批准干细胞疗法，国内新药亦蓬勃发展》
对外发布时间：2024/12/22
报告发布机构：华福证券研究所
本报告分析师：
陈铁林 执业证书编号：S0210524080007
分析师声明
一般声明
特别声明
投资者应注意，在法律许可的情况下，本公司及其本公司的关联机构可能会持有本报告中涉及的公司所发行的证券并进行交易，也可能为这些公司正在提供或争取提供投资银行、财务顾问和金融产品等各种金融服务。投资者请勿将本报告视为投资或其他决定的唯一参考依据。
类别 | ||
持有 | ||
行业评级 | ||
备注：评级标准为报告发布日后的6~12个月内公司股价（或行业指数）相对同期基准指数的相对市场表现。其中，A股市场以沪深300指数为基准；香港市场以恒生指数为基准；美股市场以标普500指数或纳斯达克综合指数为基准（另有说明的除外）。
免责声明
本公众号为华福证券医药生物团队设立的，关于医药生物行业证券研究的公众订阅号；团队负责人盛丽华具备证券投资咨询（分析师）执业资格，资格证书编号为：S0210523020001。
本公众号所载内容仅面向专业机构投资者，任何不符合前述条件的订阅者，敬请订阅前自行评估接收订阅内容的适当性。订阅本公众号不构成任何合同或承诺的基础，华福证券不因任何订阅或接收本公众号内容的行为而将订阅人视为本公司的客户。
本公众号不是华福证券研究报告的发布平台，所载内容均来自于华福证券已正式发布的研究报告，订阅者若使用所载资料，有可能会因缺乏对完整报告的了解或缺乏相关的解读而对其中关键假设、评级、目标价等内容产生理解上的歧义。提请订阅者参阅华福证券已发布的完整证券研究报告，仔细阅读其所附各项声明、信息披露事项及风险提示，关注相关的分析、预测能够成立的关键假设条件，关注投资评级和证券目标价格的预测时间周期，并准确理解投资评级的含义。
华福证券对本公众号所载资料的准确性、可靠性、时效性及完整性不作任何明示或暗示的保证。本公众号资料、意见等仅代表来源证券研究报告发布当日的判断，相关研究观点可依据华福证券后续发布的证券研究报告在不发布通知的情形下作出更改。华福证券的销售人员、交易人员以及其他专业人士可能会依据不同假设和标准、采用不同的分析方法而口头或书面发表与本公众号资料意见不一致的市场评论或交易观点。
本公众号内容并非投资决策服务，在任何情形下都不构成对接收本公众号内容受众的任何投资建议。订阅者应当充分了解各类投资风险，根据自身情况自主做出投资决策并自行承担投资风险。对依据或者使用本公众号所载资料所造成的任何后果，华福证券均不承担任何形式的责任。
本公众号及其推送内容的版权归华福证券所有。未经华福证券事先书面许可，任何机构或个人不得以任何形式转载、翻版、复制、刊登和引用相关内容，否则由此造成的一切不良后果及法律责任由私自转载、翻版、复制、刊登和引用者承担。
