1月2日，中国国家药监局（NMPA）官网宣布，通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市。适应症为：用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。公开资料显示，这是铂生生物研发的人脐带间充质干细胞注射液。该项上市申请此前已经被NMPA药品审评中心（CDE）纳入优先审评。
截图来源：NMPA官网
GVHD是由于异体移植的干细胞对宿主器官进行免疫攻击导致的严重疾病，它可能影响皮肤、胃肠道和肝脏等多个器官系统的功能。GvHD是术后并发症和非复发性死亡的主要原因，防治GvHD对保证移植成功及移植后长期生存有重要意义。临床上，大多数患者采用类固醇药物，比如糖皮质激素治疗。当情况严重且对初始类固醇治疗无缓解时，aGVHD通常是致命的。
根据CDE发布的关于《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则（征求意见稿）》介绍，间充质干细胞（MSCs）也称为间充质基质细胞，是一群具有自我更新和多系分化能力的细胞，广泛分布于人体各组织器官，可以为临近的器官特异性细胞提供结构和营养支持。此外，间充质干细胞还具有独特的免疫调节作用，能够通过多种机制影响先天免疫和适应性免疫功能，使其在移植免疫方面具有广泛的应用前景。MSCs用于防治移植物抗宿主病，在国际范围内已有多年研究历史，很多临床研究提示了积极的治疗作用。
铂生生物致力于干细胞创新药物研发，其自主研发的人脐带间充质干细胞注射液治疗aGVHD的项目于2020年2月获得CDE批准开展2期临床试验。
根据中国药物临床试验与信息公示平台官网，这项人脐带间充质干细胞注射液（hUC-MSC PLEB001）治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病的2期研究已经完成。除了这项研究，还有一项评估该产品治疗恶性血液病异基因造血干细胞移植后发生II度-IV度消化道受累、经激素治疗失败的aGVHD的单臂关键性3期临床研究正在进行中。
参考资料：
[1]国家药监局附条件批准艾米迈托赛注射液上市 . From https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20250102192741146.html
[2]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Jun 12, 2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731
[3] 首家签约入驻！Retrieved Jun 12, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/my-VFcBbWz3Bk2sEmLnM4Q
[4]关于公开征求《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知. Retrieved Sep 12 , 2023. From https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/38cdb01b767e23595db809dbc93a68ca
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